Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label undersøgelse af langsigtet sikkerhed og effektivitet af intravenøs Trappsol Cyclo (HPβCD) i Niemann-Pick sygdom type C

16. juni 2021 opdateret af: Cyclo Therapeutics, Inc.

En åben udvidelsesundersøgelse af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af intravenøs Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) hos patienter med Niemann-Pick sygdom type C (NPC-1)

Formålet med denne undersøgelse er at give fortsat adgang til behandling for NPC-1 efter deltagelse og afslutning af fase I-studiet CTD-TCNPC-101, når det administreres i doser på 1500 mg/kg og 2500 mg/kg ved langsom IV-infusion over en periode på 8 til 9 timer hver anden uge.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent forlængelsesstudie af intravenøs HP-β-CD (administreret som Trappsol® Cyclo(TM)) hos patienter med NPC-1 for at evaluere langsigtet sikkerhed og effekt ved at give fortsat adgang til behandling efter afslutning af studiet CTD -TCNPC-101. Patienter vil modtage medicin i deres hjem eller lokale under opsyn af en hjemmesygeplejerske eller på forældrestedet under opsyn af stedets hovedinvestigator. Patienter vil besøge det overordnede sted for sikkerheds- og effektivitetsevalueringer efter at have modtaget behandling i 3 måneder i forlængelsesprotokollen.

Herefter vil besøg på forældresiden være hver 6. måned indtil ophør. Undersøgelsen fortsætter, indtil Trappsol® Cyclo (TM) bliver kommercielt tilgængelig, eller undersøgelse/sted/patient afbrydes. Alle patienter, der gennemfører studiet CTD-TCNCP-101 og består screeningskriterierne, vil være kvalificerede til denne undersøgelse. Undersøgelsen vil blive rettet fra moderstedet i USA. Vitale tegn, uønskede hændelser (AE'er) og samtidig medicin vil blive registreret af hjemmesygeplejerskens professionelle eller stedfortræder på det lokale sted og straks rapporteret til moderstedet for adgang til elektronisk datafangst (EDC) og rapportering til sponsoren.

Af logistiske årsager vil hjemmeinfusioner være tilladt, så længe AE'er, infusionsdetaljer og ledsagende medicin rapporteres direkte til moderstedet af en autoriseret stedfortræder i henhold til lokale retningslinjer. En Safety Review Committee (SRC) bestående af en uafhængig rådgiver, den medicinske monitor og den primære investigator vil blive etableret til at gennemgå AE'er og laboratoriedata under hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afslutning af studiet CTD-TCNPC-101 uden sikkerhedsproblemer ved det sidste besøg
  • Negativ uringraviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder
  • Patienter skal have lovligt ophold i USA med adgang til sundhedspleje
  • Skriftligt, informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at overholde de foreslåede protokolvurderinger eller enhver usikkerhed om deres evne til at give meningsfuldt, informeret samtykke (lovlig værge kan give samtykke med subjektets samtykke)
  • Samtidige medicinske tilstande, der repræsenterer en kontraindikation for nogen af ​​undersøgelsesmedicinerne
  • Grad 3 nedsat nyrefunktion eller værre som angivet ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Klinisk tegn på akut leversygdom, herunder symptomer på gulsot eller smerter i højre øvre kvadrant eller International Normalized Ratio (INR) >1,8
  • Mandlige patienter og kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at bruge passende prævention (dvs. dobbeltbarriere prævention) fra indskrivning til opfølgningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Hydroxypropyl-β-cyclodextrin IV
Hydroxypropyl-β-cyclodextrin vil blive administreret som Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) ved langsom intravenøs infusion over en periode på 8 op til 9 timer.
Medicin: Hydroxypropyl-β-cyclodextrin
HP-β-CD vil blive administreret som Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) ved langsom intravenøs infusion over en periode på 8 op til 9 timer.
Andre navne:
  • Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er): Hyppighed, sværhedsgrad, tid til debut, varighed og sammenhæng med undersøgelsesproduktet
Tidsramme: 1-104 uger
Uønskede hændelser (AE'er): Hyppighed, sværhedsgrad, tid til debut, varighed og sammenhæng med undersøgelsesproduktet
1-104 uger
Alvorlige bivirkninger (SAE'er): Hyppighed, sværhedsgrad, tid til debut, varighed og sammenhæng med undersøgelsesproduktet
Tidsramme: 1-104 uger
Alvorlige bivirkninger (SAE'er): Hyppighed, sværhedsgrad, tid til debut, varighed og sammenhæng med undersøgelsesproduktet
1-104 uger
Antal seponeringer på grund af AE'er: Patientseponering, seponering af undersøgelsesbehandling, undersøgelse og seponering på stedet
Tidsramme: 1-104 uger
Afbrydelse, undersøgelse og afbrydelse af websted
1-104 uger
Den auditive kapacitet vil blive målt ved adfærdsmæssig auditiv vurdering
Tidsramme: 1-104 uger
Den auditive kapacitet vil blive målt ved adfærdsmæssig auditiv vurdering
1-104 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i total score samt individuelle National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Severity Scale (NCSS)
Tidsramme: 1-104 uger
Ændring fra baseline i total score samt individuelle National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Severity Scale (NCSS)
1-104 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Cyclo Therapeutics, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. maj 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2022

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
20. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
26. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
28. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
18. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juni 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • CTD-TCNPC-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger