Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label undersøgelse af langsigtet sikkerhed og effektivitet af intravenøs Trappsol Cyclo (HPβCD) i Niemann-Pick sygdom type C

16. juni 2021 opdateret af: Cyclo Therapeutics, Inc.

En åben udvidelsesundersøgelse af den langsigtede sikkerhed og effektivitet af intravenøs Trappsol® Cyclo (HP-β-CD) hos patienter med Niemann-Pick sygdom type C (NPC-1)

Formålet med denne undersøgelse er at give fortsat adgang til behandling for NPC-1 efter deltagelse og afslutning af fase I-studiet CTD-TCNPC-101, når det administreres i doser på 1500 mg/kg og 2500 mg/kg ved langsom IV-infusion over en periode på 8 til 9 timer hver anden uge.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent forlængelsesstudie af intravenøs HP-β-CD (administreret som Trappsol® Cyclo(TM)) hos patienter med NPC-1 for at evaluere langsigtet sikkerhed og effekt ved at give fortsat adgang til behandling efter afslutning af studiet CTD -TCNPC-101. Patienter vil modtage medicin i deres hjem eller lokale under opsyn af en hjemmesygeplejerske eller på forældrestedet under opsyn af stedets hovedinvestigator. Patienter vil besøge det overordnede sted for sikkerheds- og effektivitetsevalueringer efter at have modtaget behandling i 3 måneder i forlængelsesprotokollen.

Herefter vil besøg på forældresiden være hver 6. måned indtil ophør. Undersøgelsen fortsætter, indtil Trappsol® Cyclo (TM) bliver kommercielt tilgængelig, eller undersøgelse/sted/patient afbrydes. Alle patienter, der gennemfører studiet CTD-TCNCP-101 og består screeningskriterierne, vil være kvalificerede til denne undersøgelse. Undersøgelsen vil blive rettet fra moderstedet i USA. Vitale tegn, uønskede hændelser (AE'er) og samtidig medicin vil blive registreret af hjemmesygeplejerskens professionelle eller stedfortræder på det lokale sted og straks rapporteret til moderstedet for adgang til elektronisk datafangst (EDC) og rapportering til sponsoren.

Af logistiske årsager vil hjemmeinfusioner være tilladt, så længe AE'er, infusionsdetaljer og ledsagende medicin rapporteres direkte til moderstedet af en autoriseret stedfortræder i henhold til lokale retningslinjer. En Safety Review Committee (SRC) bestående af en uafhængig rådgiver, den medicinske monitor og den primære investigator vil blive etableret til at gennemgå AE'er og laboratoriedata under hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Afslutning af studiet CTD-TCNPC-101 uden sikkerhedsproblemer ved det sidste besøg
  • Negativ uringraviditetstest for kvinder i den fødedygtige alder
  • Patienter skal have lovligt ophold i USA med adgang til sundhedspleje
  • Skriftligt, informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Manglende evne til at overholde de foreslåede protokolvurderinger eller enhver usikkerhed om deres evne til at give meningsfuldt, informeret samtykke (lovlig værge kan give samtykke med subjektets samtykke)
  • Samtidige medicinske tilstande, der repræsenterer en kontraindikation for nogen af ​​undersøgelsesmedicinerne
  • Grad 3 nedsat nyrefunktion eller værre som angivet ved estimeret glomerulær filtrationshastighed (eGFR) < 60 ml/min/1,73 m2
  • Klinisk tegn på akut leversygdom, herunder symptomer på gulsot eller smerter i højre øvre kvadrant eller International Normalized Ratio (INR) >1,8
  • Mandlige patienter og kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som ikke er villige til at bruge passende prævention (dvs. dobbeltbarriere prævention) fra indskrivning til opfølgningsbesøget

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hydroxypropyl-β-cyclodextrin IV
Hydroxypropyl-β-cyclodextrin vil blive administreret som Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) ved langsom intravenøs infusion over en periode på 8 op til 9 timer.
Medicin: Hydroxypropyl-β-cyclodextrin
HP-β-CD vil blive administreret som Trappsol® Cyclo 25 % (250 mg/ml) ved langsom intravenøs infusion over en periode på 8 op til 9 timer.
Andre navne:
  • Hydroxypropyl-β-cyclodextrin (HP-β-CD)
  • Trappsol® Cyclo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Uønskede hændelser (AE'er): Hyppighed, sværhedsgrad, tid til debut, varighed og sammenhæng med undersøgelsesproduktet
Tidsramme: 1-104 uger
Uønskede hændelser (AE'er): Hyppighed, sværhedsgrad, tid til debut, varighed og sammenhæng med undersøgelsesproduktet
1-104 uger
Alvorlige bivirkninger (SAE'er): Hyppighed, sværhedsgrad, tid til debut, varighed og sammenhæng med undersøgelsesproduktet
Tidsramme: 1-104 uger
Alvorlige bivirkninger (SAE'er): Hyppighed, sværhedsgrad, tid til debut, varighed og sammenhæng med undersøgelsesproduktet
1-104 uger
Antal seponeringer på grund af AE'er: Patientseponering, seponering af undersøgelsesbehandling, undersøgelse og seponering på stedet
Tidsramme: 1-104 uger
Afbrydelse, undersøgelse og afbrydelse af websted
1-104 uger
Den auditive kapacitet vil blive målt ved adfærdsmæssig auditiv vurdering
Tidsramme: 1-104 uger
Den auditive kapacitet vil blive målt ved adfærdsmæssig auditiv vurdering
1-104 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i total score samt individuelle National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Severity Scale (NCSS)
Tidsramme: 1-104 uger
Ændring fra baseline i total score samt individuelle National Institute of Health (NIH) Niemann-Pick Disease Type C (NPC) Severity Scale (NCSS)
1-104 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cyclo Therapeutics, Inc.

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Caroline Hastings, MD, UCSF Benioff Children's Hospital Oakland

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. maj 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. marts 2022

Studieafslutning (Forventet)

1. marts 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

28. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. juni 2021

Sidst verificeret

1. februar 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CTD-TCNPC-102

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Niemann-Pick sygdom, type C1

Kliniske forsøg med Hydroxypropyl-β-cyclodextrin

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Taiwan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner