Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

PONAZA: EN KOMBINATION AF PONATINIB OG 5-AZACITIDIN VED KRONISK MYELOGEN LEUKÆMI I ACCELERERET FASE ELLER I MYELOID BLAST KRISE (PONAZA)

1. juli 2026 opdateret af: Philippe ROUSSELOT, Versailles Hospital

ÅBEN LABEL FASE 2 UNDERSØGELSE AF EFFEKTIVITETEN OG TOLERANCEN AF EN KOMBINATION AF PONATINIB OG 5-AZACITIDIN I KRONISK MYELOGEN LEUKÆMI I ACCELERERET FASE ELLER I MYELOID BLAST KRISE - PONAZA FORSØG

Dette projekt er en strategi, der sigter mod at forbedre overlevelsen af ​​patienter med kronisk myelogen leukæmi i fremskreden fase og myeloid blast krise.

Grundlaget for denne strategi er at tilføje demethyleringsmidlet 5-Azacitidin til tyrosinkinasehæmmeren ponatinib og evaluere dets aktivitet i 2 kohorter af patienter med enten kronisk myelogen leukæmi i fremskreden fase eller myeloid blastkrise.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
32

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Frankrig
      • Amiens, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire D'Amiens
      • Avignon, Frankrig
        • Centre Hospitalier d'Avignon
      • Bayonne, Frankrig
        • Centre Hospitalier de la Côte Basque
      • Bobigny, Frankrig
        • Hopital Avicenne
      • Bordeaux, Frankrig
        • Institut Bergonie
      • Caen, Frankrig
        • Centre Hospitalier de Caen-Normandie
      • Chambéry, Frankrig
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire de Clermont Ferrand
      • Créteil, Frankrig
        • Hopital Henri Mondor
      • Dijon, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire de Dijon
      • Grenoble, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire de Grenoble
      • Le Kremlin-Bicêtre, Frankrig
        • Hôpital Bicêtre
      • Lille, Frankrig
        • Centre Hospitalier Regional Universitaire de Lille
      • Limoges, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire de Limoges
      • Lyon, Frankrig
        • Centre Léon Bérard
      • Nantes, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital Pitié-Salpêtrière
      • Paris, Frankrig
        • Hopital St Louis
      • Paris, Frankrig
        • Hôpital St Antoine
      • Perpignan, Frankrig
        • Centre Hospitalier de Perpignan
      • Pierre-Bénite, Frankrig
        • Hospices Civils de Lyon
      • Pringy, Frankrig
        • Centre Hospitalier Annecy Genevois
      • Rennes, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire de Rennes
      • Rouen, Frankrig
        • Centre Henri Becquerel
      • Strasbourg, Frankrig
        • Centre Hospitalier de Strasbourg
      • Toulouse, Frankrig
        • Institut Universitaire Du Cancer Toulouse
      • Vandœuvre-lès-Nancy, Frankrig
        • CHRU de Nancy
      • Versailles, Frankrig
        • Centre Hospitalier De Versailles
      • Villejuif, Frankrig
        • Intitut Gustave Roussy

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patient på 18 år eller derover
  2. Underskrevet informeret samtykke

  3. Patient med Philadelphia kromosom positiv CML i første blast krise eller første accelereret fase:

    • AP-CML er defineret ved tilstedeværelsen af ​​en af ​​følgende funktioner:

      • 15-29 % blaster i perifert blod (PB) eller knoglemarv (BM)
      • ≥ 20 % basofiler i PB
      • ≥ 30 % blaster plus promyelocytter (med blaster
    • MBC-CML er defineret ved tilstedeværelsen af ​​≥ 30 % blaster i knoglemarven og/eller perifert blod eller tilstedeværelsen af ​​ekstramedullær sygdom.
  4. Har en Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus på 0, 1, 2 eller 3
  5. Har tilstrækkelig nyrefunktion som defineret af følgende kriterium: Serumkreatinin ≤ 1,5 × øvre normalgrænse (ULN) for institution

  6. Har tilstrækkelig leverfunktion som defineret af følgende kriterier:

    1. Total serumbilirubin ≤ 1,5 × ULN, medmindre det skyldes Gilberts syndrom eller CML
    2. Alaninaminotransferase (ALT) ≤ 2,5 × ULN, eller ≤ 5 × ULN, hvis der er leukæmisk infiltration af leveren
    3. Aspartataminotransferase (AST) ≤ 2,5 × ULN eller ≤ 5 × ULN, hvis der er leukæmiinfiltration i leveren
  7. Har normal bugspytkirtelstatus som defineret af følgende kriterium: Serumlipase og amylase ≤ 1,5 × ULN
  8. Har normalt QTcF-interval ved screening af elektrokardiogram (EKG)-evaluering, defineret som QTcF på ≤ 450 ms hos mænd eller ≤ 470 ms hos kvinder.
  9. Få en negativ graviditetstest dokumenteret før tilmelding (for kvinder i den fødedygtige alder).
  10. Aftal at bruge en effektiv form for prævention med seksuelle partnere under hele undersøgelsesdeltagelsen (for kvindelige og mandlige patienter, der er fertile).
  11. Er helt restitueret (≤ grad 1, vendt tilbage til baseline eller anses for irreversibel) fra de akutte virkninger af tidligere kræftbehandling før påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet

Ekskluderingskriterier:

  1. Gravide eller ammende kvinder,
  2. Deltagelse i et andet klinisk forsøg med et hvilket som helst undersøgelseslægemiddel inden for 30 dage før tilmelding til studiet,
  3. Tidligere hæmatopoietisk stamcelletransplantation

  4. Kardiovaskulær sygdom:

    • Stadie II til IV kongestiv hjerteinsufficiens (CHF) som bestemt af New York Heart Association (NYHA) klassifikationssystem for hjertesvigt.
    • Myokardieinfarkt inden for de seneste 6 måneder
    • Symptomatisk hjertearytmi, der kræver behandling
  5. Personer med en anden aktiv malignitet
  6. Patienter med høj risiko eller meget høj risiko for arterio-venøs okklusiv sygdom defineret ved europæisk CVD-score
  7. Tidligere behandling med azacitidin,
  8. Diagnose af ondartet sygdom inden for de foregående 12 måneder (eksklusive basiscellekarcinom, "in-situ" karcinom i livmoderhalsen eller brystet eller anden lokal malignitet udskåret eller bestrålet med høj sandsynlighed for helbredelse)
  9. Kendt aktiv virusinfektion med humant immundefektvirus (HIV) eller hepatitis type B eller C

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: AP-CML
Patient med Philadelphia-kromosompositiv CML i accelereret fase er defineret ved tilstedeværelsen af ​​15-29 % blaster i perifert blod (PB) eller knoglemarv (BM), ≥ 20 % basofiler i PB eller BM, ≥ 30 % blaster plus promyelocytter (med sprængninger
Medicin: Ponatinib

Induktionsfase (første tre cyklusser)

- ponatinib: 45 mg/dag oralt kontinuerligt

Efter resultaterne af sygdomsevaluering efter 3 cyklusser:

  • Kohorte A: AP-CML Hvis en CHR og fuldstændig cytogenetisk respons opnås efter 3 måneder, vil ponatinib blive reduceret med 30 mg/dag. Hvis CHR og/eller CCyR ikke nås, kan ponatinib opretholdes ved 45 mg/dag i yderligere 3 cyklusser, hvis investigator beslutter det.
  • Kohorte B: MBC-CML Hvis en CHR opnås under induktionsfasen, vil den daglige dosis af ponatinib blive reduceret til 30 mg/dag. Hvis CHR ikke nås, kan ponatinib opretholdes ved 45 mg/dag i yderligere 3 cyklusser, hvis investigator beslutter det.

Vedligeholdelsesterapi:

Ponatinib vil blive reduceret til 30 mg/dag. Under vedligeholdelsesbehandling, hvis et større molekylært respons opnås, vil ponatinib blive reduceret til 15 mg/dag

Medicin: Azacitidin

Induktionsfase (første tre cyklusser), Efter resultaterne af sygdomsevaluering efter 3 cyklusser og vedligeholdelsesterapi:

- 5-azacitidin: 75 mg/m² subkutant dag 1 til dag 7, hver 4. uge

Der er ikke planlagt nogen dosisændring af 5-Azacitidin i begge kohorter. Azacitidin kan stoppes efter 24 måneder i tilfælde af MR4 defineret som 0,0032 %
Eksperimentel: MBC-CML
Patient med Philadelphia-kromosompositiv CML i myeloid blastkrise er defineret ved tilstedeværelsen af ​​≥ 30 % blaster i knoglemarven og/eller perifert blod eller tilstedeværelsen af ​​ekstramedullær sygdom.
Medicin: Ponatinib

Induktionsfase (første tre cyklusser)

- ponatinib: 45 mg/dag oralt kontinuerligt

Efter resultaterne af sygdomsevaluering efter 3 cyklusser:

  • Kohorte A: AP-CML Hvis en CHR og fuldstændig cytogenetisk respons opnås efter 3 måneder, vil ponatinib blive reduceret med 30 mg/dag. Hvis CHR og/eller CCyR ikke nås, kan ponatinib opretholdes ved 45 mg/dag i yderligere 3 cyklusser, hvis investigator beslutter det.
  • Kohorte B: MBC-CML Hvis en CHR opnås under induktionsfasen, vil den daglige dosis af ponatinib blive reduceret til 30 mg/dag. Hvis CHR ikke nås, kan ponatinib opretholdes ved 45 mg/dag i yderligere 3 cyklusser, hvis investigator beslutter det.

Vedligeholdelsesterapi:

Ponatinib vil blive reduceret til 30 mg/dag. Under vedligeholdelsesbehandling, hvis et større molekylært respons opnås, vil ponatinib blive reduceret til 15 mg/dag

Medicin: Azacitidin

Induktionsfase (første tre cyklusser), Efter resultaterne af sygdomsevaluering efter 3 cyklusser og vedligeholdelsesterapi:

- 5-azacitidin: 75 mg/m² subkutant dag 1 til dag 7, hver 4. uge

Der er ikke planlagt nogen dosisændring af 5-Azacitidin i begge kohorter. Azacitidin kan stoppes efter 24 måneder i tilfælde af MR4 defineret som 0,0032 %

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 2 år
At bestemme den samlede overlevelse af patienter med AP-CML (kohorte A) og MBC-CML (kohorte-B) behandlet med kombinationen ponatinib og 5-azacitidin
2 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
sikkerhed ved kombination af ponatinib og 5-azacitidin
Tidsramme: 1 år
For at bestemme sikkerheden ved kombination af ponatinib og 5-azacitidin: antal bivirkninger relateret til ponatinib vurderet af CTCAE V4.0
1 år
rate af komplet hæmatologisk respons (CHR)
Tidsramme: 1 år
For at vurdere hastigheden af ​​CHR: antal af patienten i fuldstændig hæmatologisk respons
1 år
cytogenetisk respons
Tidsramme: 1 år
At vurdere det komplette cytogenetiske respons ved caryotypeanalyse
1 år
molekylær respons
Tidsramme: 1 år
At vurdere det vigtigste molekylære respons ved BCR-ABL IS kvantificering
1 år
hastighed for tilbagevenden til kronisk fase CML
Tidsramme: 1 år
At vurdere hastigheden af ​​tilbagevenden til kronisk fase CML
1 år
svarets varighed
Tidsramme: 1 år
For at estimere svarets varighed
1 år
varighed af begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 1 år
At estimere varigheden af ​​begivenhedsfri overlevelse
1 år
sammenhæng mellem klinisk effekt og biologiske markører (mutationer og methyleringsstatus
Tidsramme: 1 år
At undersøge forholdet mellem klinisk effekt og biologiske markører: mutationer og methyleringsstatus.
1 år
allogen transplantation
Tidsramme: 1 år
At estimere antallet af patienter, der er brokoblet til allogen transplantation
1 år
Overlevelse efter transplantation
Tidsramme: 1 år
At følge op på hændelsesfri overlevelse efter transplantation
1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Versailles Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
19. juni 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. august 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. marts 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. marts 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. marts 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juli 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. februar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • P16/23 PONAZA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger