Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oral keton kropstilskud hos patienter med McArdle sygdom (GSDV)

5. oktober 2020 opdateret af: Nicoline Løkken, Rigshospitalet, Denmark

McArdle-sygdom, glykogenoplagringssygdom type V, er en sjælden stofskiftesygdom. Berørte individer er ikke i stand til at udnytte sukker lagret som glykogen i muskler.

Efterforskere antager, at ketoner kan være et alternativt brændstofsubstrat for skeletmuskulatur, når muskelglykogenolyse blokeres som ved McArdles sygdom.

I denne undersøgelse vil efterforskerne undersøge de umiddelbare virkninger af et oralt tilskud af eksogene ketonstoffer (poly-hydroxybuturat) på træningskapaciteten hos patienter med metaboliske myopatier sammenlignet med en placebo-drik.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

McArdle-sygdom, glykogenlagersygdom type V, er en sjælden stofskiftesygdom forårsaget af mutationer i PYGM-genet, der resulterer i fravær af enzymet muskelphosphorylase. Berørte personer er ude af stand til at udnytte sukker lagret som glykogen i muskler, hvilket fører til træningsintolerance, træningsinducerede muskelsmerter, kontrakturer og rabdomyolyse, som kan forårsage nyresvigt. I øjeblikket er der ingen tilfredsstillende behandlingsmuligheder for McArdles sygdom.

Et nøgleelement i at lindre symptomer i McArdle sygdom er at levere alternative brændstoffer til energimetabolisme. Efterforskere antager, at ketoner kan være et alternativt brændstofsubstrat for skeletmuskulatur, når muskelglykogenolyse blokeres som ved McArdles sygdom.

Formål: At undersøge de umiddelbare virkninger af et oralt tilskud af eksogene ketonstoffer (poly-hydroxybuturat) på træningskapaciteten hos patienter med metaboliske myopatier.

Tillægsbeskrivelse: kosttilskud indeholdende β-hydroxybuturatestere

Metoder:

Undersøgelsesdesign: Placebo-kontrolleret, enkelt-blind, cross-over undersøgelse. Inklusion: 5-8 patienter med McArdle sygdom og 3-5 raske kontroller.

Tidsplan:

Forsøgspersonerne mødes til 2 testdage. Forsøgspersoner vil blive randomiseret ved at bruge et tildelingsforhold på 1:1 for at modtage enten keto-drikken eller placebo-drikken først. Det modtagne mundtlige tillæg vil blive blændet for deltagerne og efterforskerne. På hver testdag tilbringer forsøgspersoner cirka 4 timer på laboratoriet:

  • Indsættelse af perifere brachiale venekatetre til udtagning af blodprøver og stabil isotopinfusion og hydroxybutyratinfusion.
  • Baseline blodprøvetagning, lægeundersøgelse, vitale tegn målinger, vægt og højde.
  • Stabil isotopinfusion 2 timer før cykeltræningstesten. Tre stabile isotopsporstoffer [2,4-13C2]-D-β-hydroxybutyrat, [1,1,2,3,3-2H5]-glycerol og [6,6-2H2]-glucoseopløsninger infunderes via en venøs kateter, indtil en steady-state er nået. Sporinfusionerne fortsætter under cykeltesten. Sporstofferne (alle fra Cambridge Isotope Laboratories, Andover, MA, USA) vil blive opløst og injiceret i en opløsning af 0,9% saltvand (NaCl) gennem et bakteriefilter.
  • Indgivelse af én keton- eller placebo-drik 30 minutter før træningstesten
  • Forsøgspersonerne vil udføre en 40 minutters cykeltræningstest ved en konstant belastning svarende til 60-70 % af deres VO2max (fundet i et screeningsstudie). Under testen bærer forsøgspersonerne en maske til kontinuerlige gasudvekslingsmålinger og EKG-elektroder for at bestemme VO2 og hjertefrekvens under konstant belastningscyklus (VO2const og HRconst). Blodprøver vil blive taget 4 gange før, hvert 10. minut under træning og efter træning. Under testen vil deltagerne blive bedt om at vurdere opfattet anstrengelse (RPE) på en Borg-skala.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
8

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • Copenhagen Neuromuscular Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Genetisk bekræftet McArdle sygdom eller sund kontrol.
  • Patienten er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke forud for deltagelse.
  • Patienten er ambulant.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienten har tidligere eller aktuelle medicinske tilstande, som efter investigatorens vurdering ville forhindre patienten i at deltage sikkert i og/eller fuldføre alle undersøgelseskrav.
  • Graviditet eller amning
  • Patienten har ikke den kognitive kapacitet til at forstå/forstå og fuldføre alle undersøgelsesvurderinger.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BASIC_SCIENCE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: DOBBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
ACTIVE_COMPARATOR: Interventionssekvens 1
Keton-drik først - Placebo-drik for det andet
Kosttilskud: β-hydroxybuturatestere
Oralt kosttilskudsprodukt indeholdende β-hydroxybuturatestere
Kosttilskud: Placebo drink
Oral placebo-drik
PLACEBO_COMPARATOR: Interventionssekvens 2
Placebo-drik først - Keton-drik for det andet
Kosttilskud: β-hydroxybuturatestere
Oralt kosttilskudsprodukt indeholdende β-hydroxybuturatestere
Kosttilskud: Placebo drink
Oral placebo-drik

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hjerterytme
Tidsramme: 30 minutter x 2
Skift mellem besøg 1 og 2 i gennemsnitlig puls under motion med konstant belastning (40 minutters submaksimal cyklustest)
30 minutter x 2

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Keton metabolisme
Tidsramme: 150 minutter x 2
Skift mellem besøg 1 og 2, målt med stabil isotopteknik under konstant belastningscyklustesten
150 minutter x 2
Kulhydratmetabolisme
Tidsramme: 150 minutter x 2
Skift mellem besøg 1 og 2, målt med stabil isotopteknik under konstant belastningscyklustesten
150 minutter x 2
Fedtstofskiftet
Tidsramme: 150 minutter x 2
Skift mellem besøg 1 og 2, målt med stabil isotopteknik under konstant belastningscyklustesten
150 minutter x 2
Indirekte kalorimetri
Tidsramme: 30 minutter x 2
Ændringer i oxidationshastigheder ved besøg 1 og besøg 2, målt via indirekte kalorimetri før og under træning
30 minutter x 2
Opfattet anstrengelse
Tidsramme: 30 minutter x 2
Ændringer i oplevet anstrengelse mellem besøg 1 og 2 under cyklustesten
30 minutter x 2
Blod keton
Tidsramme: 150 minutter x 2
Ændringer i ketonstoffer i blodet mellem besøg 1 og 2, målt både før, under og ved afslutning af træning.
150 minutter x 2
Insulin
Tidsramme: 30 minutter x 2
Insulinændringer mellem besøg 1 og 2 målt før, under og efter træning.
30 minutter x 2
Metabolitter
Tidsramme: 30 minutter x 2
ændringer mellem besøg 1 og 2
30 minutter x 2

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Rigshospitalet, Denmark

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
6. maj 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. oktober 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. oktober 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. februar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
9. maj 2019

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. maj 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. oktober 2020

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • H-18033230.1

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger