Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fitusiran-profylakse hos mandlige pædiatriske forsøgspersoner i alderen 1 til under 12 år med hæmofili A eller B (ATLAS-PEDS)

2. september 2026 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company

ATLAS-PEDS: Et åbent, multinationalt studie af fitusiranprofylakse hos mandlige pædiatriske forsøgspersoner i alderen 1 til under 12 år med hæmofili A eller B

Primært mål:

- For at bekræfte passende dosisniveauer af fitusiran, når det administreres til mandlige pædiatriske deltagere (i alderen 1 til

Sekundært mål:

  • At karakterisere sikkerheden og tolerabiliteten
  • For at bestemme fitusiran plasmakoncentrationer på udvalgte tidspunkter

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Den estimerede samlede tid på undersøgelsen er op til 160 uger for deltagere, der ruller over i forlængelsesundersøgelsen og op til 184 uger for deltagere, der ikke ruller over i forlængelsesundersøgelsen (på grund af kravet om op til yderligere 6 måneders opfølgning -op til overvågning af AT-niveauer).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
32

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
        • Investigational Site Number : 1240001
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
        • Investigational Site Number : 1240002
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
  • Indien
      • Bangalore, Indien, 560034
        • Investigational Site Number : 3560006
      • Mumbai, Indien, 400 022
        • Investigational Site Number : 3560002
      • Pune-411011, Indien, 411 011
        • Investigational Site Number : 3560001
      • Vellore, Indien, 632004
        • Investigational Site Number : 3560004
  • Italien
      • Florence, Italien, 50134
        • Investigational Site Number : 3800002
      • Milan, Italien, 20122
        • Investigational Site Number : 3800001
  • Spanien
    • Madrid, Comunidad de
      • Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanien, 28046
        • Investigational Site Number : 7240002
  • Tyrkiet (Türkiye)
      • Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
        • Investigational Site Number : 7920001
      • Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
        • Investigational Site Number : 7920002
      • Izmir, Tyrkiet (Türkiye), TR-35100
        • Investigational Site Number : 7920003

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand, i alderen 1 til
  • Svær hæmofili A eller B (Faktor VIII (FVIII)

  • Deltagerne skal have hæmmende antistoffer mod FVIII eller FIX og skal opfylde et af følgende Nijmegen-modificerede Bethesda-analyseresultatkriterier:

    • Inhibitortiter på ≥0,6 BU/mL ved screening, ELLER
    • Inhibitor titer af
    • Inhibitor titer af
  • Tilstrækkelig perifer venøs adgang, som bestemt af investigator, for at tillade de blodudtagninger, der kræves af undersøgelsesprotokollen
  • Vægtkrav ved tilmelding: 8 til
  • Villig og i stand til at overholde undersøgelseskravene og give underskrevet skriftligt informeret samtykke opnået fra forældre/værge (herefter "forælderen") og skriftligt eller mundtligt samtykke opnået fra deltageren i henhold til lokale og nationale krav

Ekskluderingskriterier:

  • Kendte sideløbende blødningsforstyrrelser andre end hæmofili A eller B
  • Antithrombin (AT) aktivitet
  • Sameksisterende trombofil lidelse
  • Klinisk signifikant leversygdom
  • Aktiv Hepatitis C-virusinfektion
  • Akut eller kronisk hepatitis B-virusinfektion
  • Akut hepatitis A eller hepatitis E infektion
  • HIV-positiv med et CD4-tal på
  • Anamnese med arteriel eller venøs tromboemboli, uden relation til en indlagt venøs adgang
  • Utilstrækkelig nyrefunktion
  • Anamnese med flere lægemiddelallergier eller historie med allergisk reaktion på et oligonukleotid eller N-acetylgalactosamin (GalNAc)
  • Deltagere med centrale eller perifere indlagte katetre, med komplikationer i forbindelse med veneadgang, der førte til hospitalsindlæggelse og/eller systemisk antikoaguleringsterapi
  • Anamnese med intolerance over for subkutan (SC) injektion(er)
  • Brug af emicizumab (Hemlibra®) inden for 6 måneder før screening
  • Alle andre tilstande eller komorbiditeter, der ville gøre patienten uegnet til optagelse eller kunne forstyrre deltagelse i eller færdiggørelse af undersøgelsen, ifølge Investigator's vurdering

Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Fitusiran
Deltagerne vil modtage en udvalgt dosis fitusiran med regelmæssige intervaller i henhold til undersøgelsesprotokol
Medicin: Fitusiran
Lægemiddelform: Injektionsvæske, opløsning - Indgivelsesvej: Subkutan
Andre navne:
  • SAR439774

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Plasma antithrombin (AT) aktivitetsniveauer
Tidsramme: Dag 1 til AT-analysetidspunktet ved den optimale terapeutiske dosis (ca. 256 uger)
Karakteriser AT-aktiviteten ved den optimale terapeutiske dosis
Dag 1 til AT-analysetidspunktet ved den optimale terapeutiske dosis (ca. 256 uger)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere rapporteret med bivirkninger
Tidsramme: Op til 280 uger (op til 256 ugers behandling + op til 24 ugers AT-opfølgning)
Antal deltagere rapporteret med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
Op til 280 uger (op til 256 ugers behandling + op til 24 ugers AT-opfølgning)
Fitusiran plasmakoncentrationer
Tidsramme: Dag 1 og dag 85
Plasmaprøver vil blive indsamlet til måling af plasmakoncentrationer af fitusiran på bestemte tidspunkter efter dosis på dag 1 og før dosis på dag 85
Dag 1 og dag 85

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Genzyme, a Sanofi Company

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
28. januar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. august 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
4. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
3. juni 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. juni 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. juni 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
8. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. september 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EFC15467
  • 2019 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
  • 2019-000679-18 (EudraCT nummer)
  • U1111-1223-4368 (Registry Identifier: ICTRP)
  • 2024-512501-76 (Registry Identifier: CTIS)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer. Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv. Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger