Fitusiran-profylakse hos mandlige pædiatriske forsøgspersoner i alderen 1 til under 12 år med hæmofili A eller B (ATLAS-PEDS)
2. september 2026 opdateret af: Genzyme, a Sanofi Company
ATLAS-PEDS: Et åbent, multinationalt studie af fitusiranprofylakse hos mandlige pædiatriske forsøgspersoner i alderen 1 til under 12 år med hæmofili A eller B
Primært mål:
- For at bekræfte passende dosisniveauer af fitusiran, når det administreres til mandlige pædiatriske deltagere (i alderen 1 til
Sekundært mål:
- At karakterisere sikkerheden og tolerabiliteten
- For at bestemme fitusiran plasmakoncentrationer på udvalgte tidspunkter
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Den estimerede samlede tid på undersøgelsen er op til 160 uger for deltagere, der ruller over i forlængelsesundersøgelsen og op til 184 uger for deltagere, der ikke ruller over i forlængelsesundersøgelsen (på grund af kravet om op til yderligere 6 måneders opfølgning -op til overvågning af AT-niveauer).
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
32
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Hamilton, Ontario, Canada, L8N 3Z5
- Investigational Site Number : 1240001
-
Ottawa, Ontario, Canada, K1H 8L1
- Investigational Site Number : 1240002
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
- Children's Hospital Los Angeles Site Number : 8400002
-
-
New Jersey
-
Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
- Hackensack University Medical Center- Site Number : 8400008
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
- University Hospitals of Cleveland- Site Number : 8400007
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center- Site Number : 8400006
-
-
-
-
-
Bangalore, Indien, 560034
- Investigational Site Number : 3560006
-
Mumbai, Indien, 400 022
- Investigational Site Number : 3560002
-
Pune-411011, Indien, 411 011
- Investigational Site Number : 3560001
-
Vellore, Indien, 632004
- Investigational Site Number : 3560004
-
-
-
-
-
Florence, Italien, 50134
- Investigational Site Number : 3800002
-
Milan, Italien, 20122
- Investigational Site Number : 3800001
-
-
-
-
Madrid, Comunidad de
-
Madrid, Madrid, Comunidad de, Spanien, 28046
- Investigational Site Number : 7240002
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
- Investigational Site Number : 7920001
-
Istanbul, Tyrkiet (Türkiye), 34093
- Investigational Site Number : 7920002
-
Izmir, Tyrkiet (Türkiye), TR-35100
- Investigational Site Number : 7920003
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
1 år til 11 år (Barn)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Mand, i alderen 1 til
- Svær hæmofili A eller B (Faktor VIII (FVIII)
Deltagerne skal have hæmmende antistoffer mod FVIII eller FIX og skal opfylde et af følgende Nijmegen-modificerede Bethesda-analyseresultatkriterier:
- Inhibitortiter på ≥0,6 BU/mL ved screening, ELLER
- Inhibitor titer af
- Inhibitor titer af
- Tilstrækkelig perifer venøs adgang, som bestemt af investigator, for at tillade de blodudtagninger, der kræves af undersøgelsesprotokollen
- Vægtkrav ved tilmelding: 8 til
- Villig og i stand til at overholde undersøgelseskravene og give underskrevet skriftligt informeret samtykke opnået fra forældre/værge (herefter "forælderen") og skriftligt eller mundtligt samtykke opnået fra deltageren i henhold til lokale og nationale krav
Ekskluderingskriterier:
- Kendte sideløbende blødningsforstyrrelser andre end hæmofili A eller B
- Antithrombin (AT) aktivitet
- Sameksisterende trombofil lidelse
- Klinisk signifikant leversygdom
- Aktiv Hepatitis C-virusinfektion
- Akut eller kronisk hepatitis B-virusinfektion
- Akut hepatitis A eller hepatitis E infektion
- HIV-positiv med et CD4-tal på
- Anamnese med arteriel eller venøs tromboemboli, uden relation til en indlagt venøs adgang
- Utilstrækkelig nyrefunktion
- Anamnese med flere lægemiddelallergier eller historie med allergisk reaktion på et oligonukleotid eller N-acetylgalactosamin (GalNAc)
- Deltagere med centrale eller perifere indlagte katetre, med komplikationer i forbindelse med veneadgang, der førte til hospitalsindlæggelse og/eller systemisk antikoaguleringsterapi
- Anamnese med intolerance over for subkutan (SC) injektion(er)
- Brug af emicizumab (Hemlibra®) inden for 6 måneder før screening
- Alle andre tilstande eller komorbiditeter, der ville gøre patienten uegnet til optagelse eller kunne forstyrre deltagelse i eller færdiggørelse af undersøgelsen, ifølge Investigator's vurdering
Ovenstående information er ikke beregnet til at indeholde alle overvejelser, der er relevante for en patients potentielle deltagelse i et klinisk forsøg.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Fitusiran
Deltagerne vil modtage en udvalgt dosis fitusiran med regelmæssige intervaller i henhold til undersøgelsesprotokol
|
Lægemiddelform: Injektionsvæske, opløsning - Indgivelsesvej: Subkutan
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Plasma antithrombin (AT) aktivitetsniveauer
Tidsramme: Dag 1 til AT-analysetidspunktet ved den optimale terapeutiske dosis (ca. 256 uger)
|
Karakteriser AT-aktiviteten ved den optimale terapeutiske dosis
|
Dag 1 til AT-analysetidspunktet ved den optimale terapeutiske dosis (ca. 256 uger)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere rapporteret med bivirkninger
Tidsramme: Op til 280 uger (op til 256 ugers behandling + op til 24 ugers AT-opfølgning)
|
Antal deltagere rapporteret med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er)
|
Op til 280 uger (op til 256 ugers behandling + op til 24 ugers AT-opfølgning)
|
|
Fitusiran plasmakoncentrationer
Tidsramme: Dag 1 og dag 85
|
Plasmaprøver vil blive indsamlet til måling af plasmakoncentrationer af fitusiran på bestemte tidspunkter efter dosis på dag 1 og før dosis på dag 85
|
Dag 1 og dag 85
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Hjælpsomme links
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. januar 2020
Primær færdiggørelse (Faktiske)
4. august 2026
Studieafslutning (Faktiske)
4. august 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. juni 2019
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. juni 2019
Først opslået (Faktiske)
4. juni 2019
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
8. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
2. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- EFC15467
- 2019 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt: Chief Medical Office (CMO) Alberta Health Services)
- 2019-000679-18 (EudraCT nummer)
- U1111-1223-4368 (Registry Identifier: ICTRP)
- 2024-512501-76 (Registry Identifier: CTIS)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til data på patientniveau og relaterede undersøgelsesdokumenter, herunder den kliniske undersøgelsesrapport, undersøgelsesprotokol med eventuelle ændringer, blank case-rapportformular, statistisk analyseplan og datasætspecifikationer.
Data på patientniveau vil blive anonymiseret, og undersøgelsesdokumenter vil blive redigeret for at beskytte forsøgsdeltagernes privatliv.
Yderligere detaljer om Sanofis kriterier for datadeling, kvalificerede undersøgelser og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://vivli.org
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .