Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Folinsyretilskud hos børn med seglcellesygdom

22. august 2023 opdateret af: Crystal Karakochuk, University of British Columbia

Folinsyretilskud hos børn med seglcellesygdom: et randomiseret dobbeltblindt krydsningsforsøg

Folinsyretilskud (1mg/d) er standardanbefalingen for canadiske børn med seglcellesygdom (SCD), selvom det kan give op til seks gange den anbefalede indtagsmængde for raske børn. Der er stigende bekymring for, at for meget folinsyre kan være sundhedsskadeligt, da høje folatniveauer og cirkulerende umetaboliseret folinsyre (UMFA), som forekommer i blodet med doser af folinsyre så lave som 0,2 mg/d, er blevet forbundet med accelereret vækst af nogle præ-cancerceller og ændret DNA-methylering og genekspression.

For at informere om effektiviteten og den potentielle skade af højdosis folinsyretilskud hos canadiske børn med SCD, foreslås et dobbeltblindt randomiseret kontrolleret cross-over forsøg. Børn med SCD (n=36, i alderen 2-19 år) vil blive rekrutteret fra BC Children's Hospital og randomiseret til initialt at modtage 1 mg/d folinsyre eller placebo i 12 uger (uge). Efter en 12-ugers udvaskningsperiode vil behandlingerne blive vendt.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Blodprøver vil blive indsamlet ved baseline og 12 uger i hver behandlingsperiode (uge 12, 24 og 36).

Serum- og RBC-koncentrationer af total folat, forskellige folatformer og kliniske resultater vil blive målt ved baseline og efter hver behandlingsperiode. Folatindtagelse i kosten vil blive vurderet ved baseline.

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effektiviteten og den potentielle skade af folinsyretilskud versus ingen tilskud hos canadiske børn med seglcellesygdom.

Det antages, at: (1) der ikke vil være nogen forskel i gennemsnitlige RBC-folatkoncentrationer på tværs af folinsyre- og placebogrupper efter 12 uger, (2) ingen af ​​deltagerne vil have folatmangel, og (3) sammenlignet med perioder uden folat. tilskud, i perioder med højdosis folinsyretilskud vil deltagerne ikke vise nogen forskel i kliniske resultater, men have højere umetaboliseret folinsyrekoncentrationer i plasma.

Betydning: Der er behov for at afgøre, om den nuværende kliniske praksis med højdosis folinsyretilskud er effektiv og berettiget.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
31

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer med SCD i alderen 2-19 år på British Columbia Children's Hospital
  • Personer, der har modtaget rutinemæssigt dagligt tilskud af folinsyre i de foregående 12 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Personer, der har modtaget en blodtransfusion inden for de foregående 12 uger
  • Individer, der er allergiske over for komponenter i tilskuddet (cellulose, methylcellulose, magnesiumstearat og/eller titaniumdioxid)
  • Personer med megaloblastisk anæmi inden for de foregående 12 uger
  • Personer med lunge-, nyre- og/eller hjertekomplikationer (alvorligt eller tilbagevendende akut brystsyndrom)
  • Personer, der rutinemæssigt tager medicin, der vides at forstyrre B-vitaminmetabolismen (chloramphenicol, methotrexat, metformin, sulfasalazin, phenobarbital, primidon, triamteren, barbiturater)
  • Personer, der i øjeblikket er gravide, planlægger at blive gravide inden for de næste 9 måneder, eller som i øjeblikket ammer
  • Personer, der har deltaget i et klinisk forskningsforsøg i de foregående 30 dage
  • Personer, der har doneret blod inden for de foregående 30 dage
  • Personer med ustabile medicinske tilstande eller ustabile laboratorieresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Folinsyretilskud [Fase 1]
Fase 1: Folinsyretilskud (1 mg pr. dag) i 12 uger; Fase 2: Udvaskningsperiode (ingen tilskud eller placebo) i 12 uger; Fase 3: Placebo i 12 uger
Kosttilskud: Placebo
Placebo
Kosttilskud: Folinsyretilskud
1 milligram folinsyre
Andet: Placebo [Fase 1]
Fase 1: Placebo i 12 uger; Fase 2: Udvaskningsperiode (ingen tilskud eller placebo) i 12 uger; Fase 3: Folinsyretilskud (1 mg pr. dag) i 12 uger
Kosttilskud: Placebo
Placebo
Kosttilskud: Folinsyretilskud
1 milligram folinsyre

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koncentration af folat i røde blodlegemer
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
12 uger
Koncentration af folat i røde blodlegemer
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
36 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum folat koncentration
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
12 uger
Serum folat koncentration
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
36 uger
Plasma-umetaboliseret folinsyrekoncentration
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatmarkør (nmol/L)
12 uger
Plasma-umetaboliseret folinsyrekoncentration
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatmarkør (nmol/L)
36 uger
S-adenosyl-methionin Koncentration
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
12 uger
S-adenosyl-methionin Koncentration
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
36 uger
S-adenosyl-homocystein-koncentration
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
12 uger
S-adenosyl-homocystein-koncentration
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
36 uger
Total homocysteinkoncentration
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
12 uger
Total homocysteinkoncentration
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
36 uger
Akutte smertekriser
Tidsramme: 12 uger
Deltager selvrapporteret hændelse (antal episoder og episoders sværhedsgrad)
12 uger
Akutte smertekriser
Tidsramme: 36 uger
Deltager selvrapporteret hændelse (antal episoder og episoders sværhedsgrad)
36 uger
Megaloblastisk anæmi
Tidsramme: 12 uger
Bestemt af hæmoglobin og MCV-koncentrationer (Mean Corpuscular Volume) under/over aldersspecifikke hæmatologiske grænseværdier
12 uger
Megaloblastisk anæmi
Tidsramme: 36 uger
Bestemt af hæmoglobin og MCV-koncentrationer (Mean Corpuscular Volume) under/over aldersspecifikke hæmatologiske grænseværdier
36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University of British Columbia

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Crystal Karakochuk, PhD, RD, University of British Columbia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
30. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
8. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. august 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • H18-02981

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata, der ligger til grund for resultaterne rapporteret i de publicerede artikler, efter afidentifikation (tekst, tabeller, figurer og bilag).

IPD-delingstidsramme

Adgang vil være tilgængelig fra og med 3 måneder efter offentliggørelsen af ​​resultaterne og op til en periode på 5 år

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere, der giver et metodisk forsvarligt forslag, kan få adgang efter at have modtaget en underskrevet dataadgangsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger