Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Folinsyretilskud hos børn med seglcellesygdom

22. august 2023 opdateret af: Crystal Karakochuk, University of British Columbia

Folinsyretilskud hos børn med seglcellesygdom: et randomiseret dobbeltblindt krydsningsforsøg

Folinsyretilskud (1mg/d) er standardanbefalingen for canadiske børn med seglcellesygdom (SCD), selvom det kan give op til seks gange den anbefalede indtagsmængde for raske børn. Der er stigende bekymring for, at for meget folinsyre kan være sundhedsskadeligt, da høje folatniveauer og cirkulerende umetaboliseret folinsyre (UMFA), som forekommer i blodet med doser af folinsyre så lave som 0,2 mg/d, er blevet forbundet med accelereret vækst af nogle præ-cancerceller og ændret DNA-methylering og genekspression.

For at informere om effektiviteten og den potentielle skade af højdosis folinsyretilskud hos canadiske børn med SCD, foreslås et dobbeltblindt randomiseret kontrolleret cross-over forsøg. Børn med SCD (n=36, i alderen 2-19 år) vil blive rekrutteret fra BC Children's Hospital og randomiseret til initialt at modtage 1 mg/d folinsyre eller placebo i 12 uger (uge). Efter en 12-ugers udvaskningsperiode vil behandlingerne blive vendt.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Blodprøver vil blive indsamlet ved baseline og 12 uger i hver behandlingsperiode (uge 12, 24 og 36).

Serum- og RBC-koncentrationer af total folat, forskellige folatformer og kliniske resultater vil blive målt ved baseline og efter hver behandlingsperiode. Folatindtagelse i kosten vil blive vurderet ved baseline.

Formålet med denne undersøgelse er at bestemme effektiviteten og den potentielle skade af folinsyretilskud versus ingen tilskud hos canadiske børn med seglcellesygdom.

Det antages, at: (1) der ikke vil være nogen forskel i gennemsnitlige RBC-folatkoncentrationer på tværs af folinsyre- og placebogrupper efter 12 uger, (2) ingen af ​​deltagerne vil have folatmangel, og (3) sammenlignet med perioder uden folat. tilskud, i perioder med højdosis folinsyretilskud vil deltagerne ikke vise nogen forskel i kliniske resultater, men have højere umetaboliseret folinsyrekoncentrationer i plasma.

Betydning: Der er behov for at afgøre, om den nuværende kliniske praksis med højdosis folinsyretilskud er effektiv og berettiget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3N1
        • BC Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Personer med SCD i alderen 2-19 år på British Columbia Children's Hospital
  • Personer, der har modtaget rutinemæssigt dagligt tilskud af folinsyre i de foregående 12 uger

Ekskluderingskriterier:

  • Personer, der har modtaget en blodtransfusion inden for de foregående 12 uger
  • Individer, der er allergiske over for komponenter i tilskuddet (cellulose, methylcellulose, magnesiumstearat og/eller titaniumdioxid)
  • Personer med megaloblastisk anæmi inden for de foregående 12 uger
  • Personer med lunge-, nyre- og/eller hjertekomplikationer (alvorligt eller tilbagevendende akut brystsyndrom)
  • Personer, der rutinemæssigt tager medicin, der vides at forstyrre B-vitaminmetabolismen (chloramphenicol, methotrexat, metformin, sulfasalazin, phenobarbital, primidon, triamteren, barbiturater)
  • Personer, der i øjeblikket er gravide, planlægger at blive gravide inden for de næste 9 måneder, eller som i øjeblikket ammer
  • Personer, der har deltaget i et klinisk forskningsforsøg i de foregående 30 dage
  • Personer, der har doneret blod inden for de foregående 30 dage
  • Personer med ustabile medicinske tilstande eller ustabile laboratorieresultater.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Folinsyretilskud [Fase 1]
Fase 1: Folinsyretilskud (1 mg pr. dag) i 12 uger; Fase 2: Udvaskningsperiode (ingen tilskud eller placebo) i 12 uger; Fase 3: Placebo i 12 uger
Kosttilskud: Placebo
Placebo
Kosttilskud: Folinsyretilskud
1 milligram folinsyre
Andet: Placebo [Fase 1]
Fase 1: Placebo i 12 uger; Fase 2: Udvaskningsperiode (ingen tilskud eller placebo) i 12 uger; Fase 3: Folinsyretilskud (1 mg pr. dag) i 12 uger
Kosttilskud: Placebo
Placebo
Kosttilskud: Folinsyretilskud
1 milligram folinsyre

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Koncentration af folat i røde blodlegemer
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
12 uger
Koncentration af folat i røde blodlegemer
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
36 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Serum folat koncentration
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
12 uger
Serum folat koncentration
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatstatusmarkør (nmol/L)
36 uger
Plasma-umetaboliseret folinsyrekoncentration
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatmarkør (nmol/L)
12 uger
Plasma-umetaboliseret folinsyrekoncentration
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatmarkør (nmol/L)
36 uger
S-adenosyl-methionin Koncentration
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
12 uger
S-adenosyl-methionin Koncentration
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
36 uger
S-adenosyl-homocystein-koncentration
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
12 uger
S-adenosyl-homocystein-koncentration
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
36 uger
Total homocysteinkoncentration
Tidsramme: 12 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
12 uger
Total homocysteinkoncentration
Tidsramme: 36 uger
Biokemisk folatmetabolit (µmol/L)
36 uger
Akutte smertekriser
Tidsramme: 12 uger
Deltager selvrapporteret hændelse (antal episoder og episoders sværhedsgrad)
12 uger
Akutte smertekriser
Tidsramme: 36 uger
Deltager selvrapporteret hændelse (antal episoder og episoders sværhedsgrad)
36 uger
Megaloblastisk anæmi
Tidsramme: 12 uger
Bestemt af hæmoglobin og MCV-koncentrationer (Mean Corpuscular Volume) under/over aldersspecifikke hæmatologiske grænseværdier
12 uger
Megaloblastisk anæmi
Tidsramme: 36 uger
Bestemt af hæmoglobin og MCV-koncentrationer (Mean Corpuscular Volume) under/over aldersspecifikke hæmatologiske grænseværdier
36 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of British Columbia

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Crystal Karakochuk, PhD, RD, University of British Columbia

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. november 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2022

Studieafslutning (Faktiske)

31. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. april 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. juli 2019

Først opslået (Faktiske)

8. juli 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. august 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

22. august 2023

Sidst verificeret

1. august 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • H18-02981

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Individuelle deltagerdata, der ligger til grund for resultaterne rapporteret i de publicerede artikler, efter afidentifikation (tekst, tabeller, figurer og bilag).

IPD-delingstidsramme

Adgang vil være tilgængelig fra og med 3 måneder efter offentliggørelsen af ​​resultaterne og op til en periode på 5 år

IPD-delingsadgangskriterier

Forskere, der giver et metodisk forsvarligt forslag, kan få adgang efter at have modtaget en underskrevet dataadgangsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gabon

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner