Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosisvarierende undersøgelse af ST-920, en AAV2/6 Human Alpha Galactosidase A genterapi hos personer med Fabrys sygdom

10. april 2026 opdateret af: Sangamo Therapeutics

En fase I/II, multicenter, åben-label, enkeltdosis, dosis-range undersøgelse for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ST-920, en AAV2/6 human alfa galactosidase A genterapi, hos forsøgspersoner med Fabrys sygdom

Dette er den første i human behandling med ST-920, en rekombinant AAV2/6-vektor, der koder for cDNA'et for humant a-Gal A. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​stigende doser af ST-920. ST-920 sigter mod at give stabil, langsigtet produktion af α-Gal A på terapeutiske niveauer hos personer med Fabrys sygdom. Den konstante produktion af α-Gal A hos mennesker bør, hvad der er vigtigt, muliggøre reduktion og potentielt clearance af Fabrys sygdomssubstrater Gb3 og lyso-Gb3. På dag 1 vil patienter blive infunderet intravenøst ​​med en enkelt dosis ST-920 og fulgt i en periode på 52 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
36

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
  • Italien
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Würzburg, Tyskland
        • University hospital of Würzburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • ≥ 18 år
  • Dokumenteret diagnose af Fabrys sygdom
  • Et eller flere af følgende symptomer: i) cornea verticillata, ii) acroparesthesia, iii) anhidrose, iv) angiokeratom
  • Personen skal være fuldt vaccineret (i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) definition i USA og i henhold til lokale retningslinjer i andre lande) for COVID-19 mindst en måned før dosering

Yderligere inklusionskriterier:

Nyrekohorte:

  • Screening af eGFR-værdi mellem 40-90 ml/min/1,73 m²
  • Lineær negativ eGFR-hældning (estimeret ud fra mindst 3 serumkreatininværdier inden for 18 måneder, inklusive værdien opnået under screeningsbesøg) på ≥ 2 ml/min/1,73 m²/år

Hjertekohorte:

• Venstre ventrikelhypertrofi (LVH) i 2D ekkokardiografi eller CMR defineret som en endediastolisk septum og bagvægstykkelse ≥12 mm uden anden forklaring på LVH, ELLER præsentation med hjerteændringer, der indikerer sygdomsprogression såsom nedsat global longitudinel belastning på 2D-belastning ekkokardiografi eller lav native T1-kortlægning på CMR

Ekskluderingskriterier:

  • Neutraliserende antistoffer mod AAV6
  • eGFR < 40 ml/min/1,73m2
  • New York Heart Association klasse III eller højere
  • Aktiv infektion med hepatitis A, B eller C, HIV eller TB
  • Anamnese med leversygdom, såsom klinisk signifikant steatose, fibrose, ikke-alkoholisk steatohepatitis (NASH) og cirrhose, galdesygdom inden for 6 måneder efter informeret samtykke; bortset fra Gilberts syndrom
  • Forhøjet cirkulerende serum AFP
  • Nylig eller tilbagevendende overfølsomhedsreaktion på ERT inden for 6 måneder før samtykke
  • Aktuel eller historie med systemiske (IV eller orale) immunmodulerende midler eller brug af biologiske midler eller steroider inden for de seneste 6 måneder forud for samtykke (topisk behandling og inhaleret tilladt).
  • Kontraindikation til brug af kortikosteroider
  • Anamnese med malignitet bortset fra ikke-melanom hudkræft og lokaliseret prostatacancer behandlet med kurativ hensigt
  • Nylig historie med alkohol- eller stofmisbrug
  • Deltagelse i forsøgsinterventionel lægemiddel- eller medicinsk udstyrsundersøgelse i hele denne undersøgelses varighed og inden for de foregående 3 måneder forud for samtykke
  • Forudgående behandling med et genterapiprodukt
  • Kendt overfølsomhed over for komponenter i ST-920 formulering
  • Enhver anden grund, der efter Site Investigator eller Medical Monitors mening ville gøre forsøgspersonen uegnet til deltagelse i undersøgelsen, herunder men ikke begrænset til risikoen for COVID-19-infektion

Yderligere eksklusionskriterier for:

Nyrekohorte:

  • Anamnese med nyredialyse eller transplantation
  • Anamnese med akut nyreinsufficiens i de 6 måneder før screening
  • Behandling med angiotensinkonverterende enzym (ACE)-hæmmer eller angiotensinreceptorblokker (ARB) påbegyndt inden for 4 uger før screening eller ændret ACE-hæmmer- eller ARB-dosis i de 4 uger før screening
  • Urinprotein til kreatinin-forhold (UPCR) > 0,5 g/g, som ikke er i behandling med en ACE-hæmmer eller ARB

Hjertekohorte:

  • Signifikant hjertefibrose defineret ved sen gadoliniumforstærkning på CMR
  • Eventuelle kontraindikationer til CMR i henhold til lokale hospitals/institutions retningslinjer
  • Behandling med angiotensinkonverterende enzym (ACE)-hæmmer eller angiotensinreceptorblokker (ARB) påbegyndt inden for 4 uger før screening eller ændret ACE-hæmmer- eller ARB-dosis i de 4 uger før screening
  • NYHA klasse IV

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Sekventiel dosiseskalering

ST-920 administreres som en enkelt infusion:

  1. Kohorte 1: 0,5e13 vg/kg
  2. Kohorte 2: 1,0e13 vg/kg
  3. Kohorte 3: 3,0e13 vg/kg
  4. Kohorte 4: 5,0e13 vg/kg
Biologisk: ST-920
Enkelt dosis af forsøgsprodukt ST-920
Eksperimentel: Ekspansionskohorter
  1. Anti Alpha-Gal En antistof positiv kohorte
  2. Anti Alpha-Gal En antistof negativ kohorte
  3. Kvindelig kohorte
  4. Renal kohorte
  5. Hjertekohorte
Biologisk: ST-920
Enkelt dosis af forsøgsprodukt ST-920

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) - Alle
Tidsramme: Op til 12 måneder efter ST-920-infusionen
Alle forekomster af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) hos forsøgspersoner, der modtager ST-920, som vurderes ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Op til 12 måneder efter ST-920-infusionen
Hyppighed af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) - Relateret til ST-920
Tidsramme: Op til 12 måneder efter ST-920 infusion
Forekomsten af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) direkte relateret til ST-920 hos forsøgspersoner, der modtager ST-920, vurderet ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Op til 12 måneder efter ST-920 infusion
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) - Alvorlige
Tidsramme: Op til 12 måneder efter ST-920 infusion
Alle tilfælde af alvorlige behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) hos forsøgspersoner, der modtager ST-920, vurderet ved Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Op til 12 måneder efter ST-920 infusion
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) - Alle TEAEs, der fører til studieafbrydelse eller tilbagetrækning
Tidsramme: Op til 12 måneder efter ST-920-infusion
Alle forekomster af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er), der fører til studieafbrydelse eller tilbagetrækning hos forsøgspersoner, der modtager ST-920, vurderet ved Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Op til 12 måneder efter ST-920-infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere Alpha Gal-A-aktiviteten i plasma over tid
Tidsramme: op til 12 måneder efter ST-920-infusion
Ændring i alfa Gal-A-aktivitet i plasma fra baseline på specifikke tidspunkter i løbet af det 1-årige undersøgelsesforløb. To indsamlinger fandt sted i baseline-perioden, og den seneste af de to indsamlinger blev brugt til baseline-værdien. De specifikke tidspunkter er uge 24 og uge 52/slutningen af undersøgelsen (EOS). Plasma α-Gal A-aktivitet blev målt ved hjælp af en valideret fluorometrisk enzymaktivitetsanalyse.
op til 12 måneder efter ST-920-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sangamo Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
10. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
10. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
2. august 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ST-920-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger