Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Dosisvarierende undersøgelse af ST-920, en AAV2/6 Human Alpha Galactosidase A genterapi hos personer med Fabrys sygdom

10. april 2026 opdateret af: Sangamo Therapeutics

En fase I/II, multicenter, åben-label, enkeltdosis, dosis-range undersøgelse for at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ST-920, en AAV2/6 human alfa galactosidase A genterapi, hos forsøgspersoner med Fabrys sygdom

Dette er den første i human behandling med ST-920, en rekombinant AAV2/6-vektor, der koder for cDNA'et for humant a-Gal A. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​stigende doser af ST-920. ST-920 sigter mod at give stabil, langsigtet produktion af α-Gal A på terapeutiske niveauer hos personer med Fabrys sygdom. Den konstante produktion af α-Gal A hos mennesker bør, hvad der er vigtigt, muliggøre reduktion og potentielt clearance af Fabrys sygdomssubstrater Gb3 og lyso-Gb3. På dag 1 vil patienter blive infunderet intravenøst ​​med en enkelt dosis ST-920 og fulgt i en periode på 52 uger.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

36

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T2E 7Z4
        • M.A.G.I.C. Clinic Ltd.
  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B15 2TH
        • Queen Elizabeth Hospital
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige, CB2 0QQ
        • Addenbrooke's Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92697
        • University of California, Irvine
    • Florida
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
        • University of South Florida
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University School of Medicine
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospital and Clinics
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University Of Minnesota Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mt. Sinai School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • Lysosomal and Rare Disorders Research and Treatment Center (LDRTC)
  • Italien
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50134
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Careggi
  • Taiwan
      • Taipei, Taiwan
        • National Taiwan University Hospital
  • Tyskland
      • Hamburg, Tyskland
        • University Medical Center Hamburg-Eppendorf
      • Würzburg, Tyskland
        • University Hospital of Würzburg

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • ≥ 18 år
  • Dokumenteret diagnose af Fabrys sygdom
  • Et eller flere af følgende symptomer: i) cornea verticillata, ii) acroparesthesia, iii) anhidrose, iv) angiokeratom
  • Personen skal være fuldt vaccineret (i henhold til Centers for Disease Control and Prevention (CDC) definition i USA og i henhold til lokale retningslinjer i andre lande) for COVID-19 mindst en måned før dosering

Yderligere inklusionskriterier:

Nyrekohorte:

  • Screening af eGFR-værdi mellem 40-90 ml/min/1,73 m²
  • Lineær negativ eGFR-hældning (estimeret ud fra mindst 3 serumkreatininværdier inden for 18 måneder, inklusive værdien opnået under screeningsbesøg) på ≥ 2 ml/min/1,73 m²/år

Hjertekohorte:

• Venstre ventrikelhypertrofi (LVH) i 2D ekkokardiografi eller CMR defineret som en endediastolisk septum og bagvægstykkelse ≥12 mm uden anden forklaring på LVH, ELLER præsentation med hjerteændringer, der indikerer sygdomsprogression såsom nedsat global longitudinel belastning på 2D-belastning ekkokardiografi eller lav native T1-kortlægning på CMR

Ekskluderingskriterier:

  • Neutraliserende antistoffer mod AAV6
  • eGFR < 40 ml/min/1,73m2
  • New York Heart Association klasse III eller højere
  • Aktiv infektion med hepatitis A, B eller C, HIV eller TB
  • Anamnese med leversygdom, såsom klinisk signifikant steatose, fibrose, ikke-alkoholisk steatohepatitis (NASH) og cirrhose, galdesygdom inden for 6 måneder efter informeret samtykke; bortset fra Gilberts syndrom
  • Forhøjet cirkulerende serum AFP
  • Nylig eller tilbagevendende overfølsomhedsreaktion på ERT inden for 6 måneder før samtykke
  • Aktuel eller historie med systemiske (IV eller orale) immunmodulerende midler eller brug af biologiske midler eller steroider inden for de seneste 6 måneder forud for samtykke (topisk behandling og inhaleret tilladt).
  • Kontraindikation til brug af kortikosteroider
  • Anamnese med malignitet bortset fra ikke-melanom hudkræft og lokaliseret prostatacancer behandlet med kurativ hensigt
  • Nylig historie med alkohol- eller stofmisbrug
  • Deltagelse i forsøgsinterventionel lægemiddel- eller medicinsk udstyrsundersøgelse i hele denne undersøgelses varighed og inden for de foregående 3 måneder forud for samtykke
  • Forudgående behandling med et genterapiprodukt
  • Kendt overfølsomhed over for komponenter i ST-920 formulering
  • Enhver anden grund, der efter Site Investigator eller Medical Monitors mening ville gøre forsøgspersonen uegnet til deltagelse i undersøgelsen, herunder men ikke begrænset til risikoen for COVID-19-infektion

Yderligere eksklusionskriterier for:

Nyrekohorte:

  • Anamnese med nyredialyse eller transplantation
  • Anamnese med akut nyreinsufficiens i de 6 måneder før screening
  • Behandling med angiotensinkonverterende enzym (ACE)-hæmmer eller angiotensinreceptorblokker (ARB) påbegyndt inden for 4 uger før screening eller ændret ACE-hæmmer- eller ARB-dosis i de 4 uger før screening
  • Urinprotein til kreatinin-forhold (UPCR) > 0,5 g/g, som ikke er i behandling med en ACE-hæmmer eller ARB

Hjertekohorte:

  • Signifikant hjertefibrose defineret ved sen gadoliniumforstærkning på CMR
  • Eventuelle kontraindikationer til CMR i henhold til lokale hospitals/institutions retningslinjer
  • Behandling med angiotensinkonverterende enzym (ACE)-hæmmer eller angiotensinreceptorblokker (ARB) påbegyndt inden for 4 uger før screening eller ændret ACE-hæmmer- eller ARB-dosis i de 4 uger før screening
  • NYHA klasse IV

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Sekventiel dosiseskalering

ST-920 administreres som en enkelt infusion:

  1. Kohorte 1: 0,5e13 vg/kg
  2. Kohorte 2: 1,0e13 vg/kg
  3. Kohorte 3: 3,0e13 vg/kg
  4. Kohorte 4: 5,0e13 vg/kg
Biologisk: ST-920
Enkelt dosis af forsøgsprodukt ST-920
Eksperimentel: Ekspansionskohorter
  1. Anti Alpha-Gal En antistof positiv kohorte
  2. Anti Alpha-Gal En antistof negativ kohorte
  3. Kvindelig kohorte
  4. Renal kohorte
  5. Hjertekohorte
Biologisk: ST-920
Enkelt dosis af forsøgsprodukt ST-920

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) - Alle
Tidsramme: Op til 12 måneder efter ST-920-infusionen
Alle forekomster af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) hos forsøgspersoner, der modtager ST-920, som vurderes ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Op til 12 måneder efter ST-920-infusionen
Hyppighed af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) - Relateret til ST-920
Tidsramme: Op til 12 måneder efter ST-920 infusion
Forekomsten af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) direkte relateret til ST-920 hos forsøgspersoner, der modtager ST-920, vurderet ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Op til 12 måneder efter ST-920 infusion
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) - Alvorlige
Tidsramme: Op til 12 måneder efter ST-920 infusion
Alle tilfælde af alvorlige behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er) hos forsøgspersoner, der modtager ST-920, vurderet ved Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Op til 12 måneder efter ST-920 infusion
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAEs) - Alle TEAEs, der fører til studieafbrydelse eller tilbagetrækning
Tidsramme: Op til 12 måneder efter ST-920-infusion
Alle forekomster af behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er), der fører til studieafbrydelse eller tilbagetrækning hos forsøgspersoner, der modtager ST-920, vurderet ved Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE)
Op til 12 måneder efter ST-920-infusion

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At vurdere Alpha Gal-A-aktiviteten i plasma over tid
Tidsramme: op til 12 måneder efter ST-920-infusion
Ændring i alfa Gal-A-aktivitet i plasma fra baseline på specifikke tidspunkter i løbet af det 1-årige undersøgelsesforløb. To indsamlinger fandt sted i baseline-perioden, og den seneste af de to indsamlinger blev brugt til baseline-værdien. De specifikke tidspunkter er uge 24 og uge 52/slutningen af undersøgelsen (EOS). Plasma α-Gal A-aktivitet blev målt ved hjælp af en valideret fluorometrisk enzymaktivitetsanalyse.
op til 12 måneder efter ST-920-infusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sangamo Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Medical Monitor, Sangamo Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juli 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

10. april 2025

Studieafslutning (Faktiske)

10. april 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. august 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2019

Først opslået (Faktiske)

6. august 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ST-920-201

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med ST-920

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Qatar

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner