Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

CPX-351 hos patienter, der behandles for højrisiko-myelodysplastiske syndromer, der oplever hypomethyleringssvigt.

6. januar 2022 opdateret af: Yale University

Et fase I-II-studie af en liposomal formulering af Cytarabin og Daunorubicin (CPX-351) hos patienter, der behandles for højrisiko-myelodysplastiske syndromer, der oplever svigt af hypomethyleringsmiddel.

Den foreslåede undersøgelse er af en liposomal formulering af cytarabin og daunorubicin (CPX-351) hos patienter behandlet for højrisiko myelodysplastiske syndromer (MDS), som oplever svigt af hypomethyleringsmiddel.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Foreslået er en to-faset undersøgelse. Fase I-delen vil bekræfte tolerabiliteten og sikkerheden af ​​CPX-351 kemoterapi. Patienter, der opfylder berettigelseskriterierne, vil modtage dosisniveau 1 af CPX-351 (44 mg/m2 daunorubicin og 100 mg/m2 cytarabin) på 2 dage (dag 1 og dag 5) af cyklussen.

Hvis der observeres mindre end 2 dosisbegrænsende toksicitet (DLT) i den første kohorte af 6, vil vi øge eksponeringsniveauet for dosisniveau 2 ved at give (44 mg/m2 daunorubicin og 100 mg/m2 cytarabin) på dag 1, 3 og 5 af

  • Hvis der observeres mindre end 2 DLT'er, vil dosisniveau 2 blive den anbefalede fase II-dosis (RP2D)
  • Hvis 2 eller flere DLT'er observeres, vil dosisniveau 1 blive RP2D. Hvis 2 eller flere DLT'er observeres i den første kohorte på 6 patienter, vil yderligere 6 patienter blive indskrevet på dosisniveau -1 (29mg/m2 daunorubicin og 65mg/m2 cytarabin) på dag 1 og 5.
  • Hvis der observeres mindre end 2 DLT'er, vil dosisniveau -1 blive RP2D
  • Hvis 2 eller flere patienter oplever en DLT ved dosis -1, vil undersøgelsen blive stoppet. Patienter, der ikke opnår respons efter cyklus 1, vil blive tilbudt en anden induktionscyklus med dosisniveau 1 og 2 (44mg/m2 daunorubicin og 100mg/ m2 cytarabin) på dag 1 og 5 af induktion 2. Og for dosisniveau-1, (29mg/m2 daunorubicin og 65mg/m2 cytarabin) på dag 1 og 5 af induktion 2.

Fase II: Når RP2D er bekræftet, vil vi indskrive 12 patienter. Hvis der observeres 3 eller flere responser, vil yderligere 12 patienter blive tilmeldt i alt 24. Hvis 7 ud af 24 evaluerbare patienter opnår respons, vil yderligere 24 patienter blive indskrevet til i alt 48 patienter.

• Hvis der observeres mindre end 3 responser hos de første 12 patienter, vil undersøgelsen blive afsluttet.

Resultaterne præsenteret i denne protokol er forbundet med fase II af studiet.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale University; Smilow Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 78 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter med en diagnose af MDS o (ifølge World Health Organization 2016 klassificering) stillet før administration fra HMA
  • Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) præstationsstatus 0 til 2
  • Patienten skal være kommet sig over toksiciteter fra ethvert tidligere behandlingsregime (ingen CTCAE-gradering over 1 for ikke-hæmatologisk toksicitet og en tilbagevenden til baseline for hæmatologiske værdier)
  • Patienten anses for at være berettiget til kemoterapi (efter lokal efterforskers skøn)

  • Patienten skal have været behandlet med et hypomethylerende middel (+/- andre midler) og

    • være behandlet i mindst 4 cyklusser (16 uger) og har en stabil marvsygdom (ingen respons) eller
    • fremskridt uden forudgående svar baseret på MDS International Working Group (IWG) 2006 svarkriterier eller
    • tilbagefald efter et indledende svar baseret på MDS IWG 2006 svarkriterier.

  • Tilstrækkelig lever- og nyrefunktion:

    • Estimeret kreatininclearance over 40 ml/min
    • Total bilirubin ≤ 1,5 x den øvre normalgrænse (ULN) eller ≤ 3,0 x ULN, medmindre det vurderes på grund af Gilberts syndrom,
    • Alaninaminotransferase (ALT) (SGPT) og aspartataminotransferase (AST) (SGOT) ≤ 2,5 x ULN. Til patienter med hepatisk leukæmi involvering Alanin aminotransferase (ALT) (SGPT) og aspartat aminotransferase (AST) (SGOT) ≤ 5,0 x ULN t
  • Kunne forstå og underskrive det skriftlige informerede samtykke
  • Serum- eller uringraviditetstest (for kvindelige patienter i den fødedygtige alder) med en minimumsfølsomhed på 25 IE/L eller tilsvarende enheder af humant choriongonadotropin (HCG) negativt ved screening.
  • Mandlige og kvindelige patienter, både i den fødedygtige alder og i risiko for graviditet, skal acceptere at bruge to meget effektive præventionsmetoder under hele undersøgelsen og i 180 dage efter den sidste dosis af CPX-351, alt efter hvad der indtræffer senere.

  • Kvindelige patienter, der ikke er i den fødedygtige alder (dvs. opfylder mindst 1 af følgende kriterier:

    • Har gennemgået en dokumenteret hysterektomi og/eller bilateral oophorektomi;
    • Har medicinsk bekræftet ovariesvigt;
    • Har opnået postmenopausal status, defineret som følger: ophør af regelmæssig menstruation i mindst 12 på hinanden følgende måneder uden alternativ patologisk eller fysiologisk årsag; status kan bekræftes ved at have et serum follikelstimulerende hormon (FSH) niveau inden for laboratoriets referenceområde for postmenopausale kvinder.

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver tidligere induktionskemoterapi (defineret som behandling med standard- eller højdosis cytarabin i kombination med et antracyclin og/eller andre midler)
  • Ethvert forsøgsmiddel administreret inden for en måned før inklusion eller inden for 5 halveringstider af forsøgsmidlet, alt efter hvad der er længst.
  • Promyelocytisk akut leukæmi og kernebindingsfaktor akut leukæmi.
  • Aktiv sygdom i centralnervesystemet (CNS).
  • Enhver alvorlig kronisk sygdom, der potentielt kan forstyrre protokollen, inklusive HIV-infektion, aktiv eller kronisk hepatitis B eller C. Testning vil blive afsluttet i løbet af screeningsperioden.
  • Enhver væsentlig social tilstand, der kan begrænse forståelsen af ​​undersøgelsen eller overholdelse af protokollen, herunder, men ikke begrænset til, alvorlig eller ukontrolleret psykiatrisk sygdom.
  • Ethvert tegn på aktiv ukontrolleret sygdom, herunder, men ikke begrænset til, hjertesygdom, infektioner og trombocytresistente.
  • Enhver anden malignitet med aktiv behandling inden for det seneste 1 år bortset fra basalcellehudkræft eller carcinom in situ i livmoderhalsen.
  • New York Heart Association (NYHA) grad 3 eller 4 hjertesvigt eller venstre ventrikel ejektionsfraktion (LVEF) under 50 %
  • Patienter, der har modtaget en kumulativ dosis af antracykliner, der er overlegen i alt 300 mg/m2 daunorubicin i fravær af tidligere mediastinal stråling eller 150 mg/m2, hvis patienten tidligere har haft en mediastinal stråling
  • Iltafhængighed som defineret ved et kronisk behov for ilt mindst 2 l/min i mindst 6 timer om dagen.
  • Kvinder, der er gravide, planlægger at blive gravide, eller som i øjeblikket ammer
  • Persistens af enhver klinisk relevant (CTCAE grad 2 eller højere) toksicitet fra tidligere behandling
  • Enhver anden betingelse, som ifølge efterforskeren kan forbyde administrationen af ​​CPX-351
  • Overfølsomhed over for cytarabin, daunorubicin eller liposomale produkter
  • Anamnese med Wilsons sygdom eller en anden kobbermetabolismeforstyrrelse
  • Større skader og/eller operation inden for de seneste 4 uger før start af studiebehandling med ufuldstændig sårheling og/eller planlagt operation i løbet af behandlingsundersøgelsesperioden.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: CPX-351
Fase I vil evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​CPX-351 (44 mg/m2 daunorubicin og 100 mg/m2 cytarabin) administreret på 2 dage (dag 1 og dag 5) for at bestemme fase II-dosis. Fase II vil evaluere effektiviteten af ​​RP2D.
Medicin: CPX-351
Patienter i både fase I og II kan maksimalt modtage to induktions- og seks konsolideringscyklusser på indlæggelse eller ambulant basis pr. lokalt hospitalsbehandling.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet svarprocent
Tidsramme: Op til 24 måneder
Det primære fase II-mål er at bestemme den overordnede responsrate (CR/CRi) af CPX-351 hos MDS-patienter, der oplever hypomethyleringssvigt (HMA).
Op til 24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Yale University

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Thomas Prebet, MD, PHD, Yale University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. december 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
27. juli 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
27. juli 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
27. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. september 2019

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. september 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. januar 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. januar 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2000024262

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger