Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Et fase 2 Open Label Extension Undersøgelse i deltagere med Nonsense Mutation Aniridia

3. oktober 2019 opdateret af: PTC Therapeutics

Nonsense Mutation Aniridia: An Ataluren (PTC124) fase 2 udvidelsesundersøgelse

Dette er et fase 2, multicenter, åbent studie, der evaluerer den overordnede systemiske og okulære sikkerhedsprofil af ataluren i nonsense mutations aniridi som bestemt af forekomsten af ​​behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) samt unormale fund på laboratorievurderinger, vital tegn, fysiske undersøgelser, oftalmoskopi og spaltelampeundersøgelse.

Deltagere, der gennemfører PTC124-GD-028 ANI (NCT02647359), opfylder al inklusion, og ingen af ​​eksklusionskriterierne vil blive tilmeldt denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse var en planlagt forlængelsesundersøgelse af PTC124-GD-028 ANI (NCT02647359) og blev aldrig påbegyndt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier

Deltagere, der vil blive udvalgt til denne undersøgelse, skal opfylde følgende kriterier:

  1. Bevis på underskrevet og dateret informeret samtykkedokument(er), der indikerer, at studiekandidaten (og/eller en forælder/værge) er blevet informeret om alle relevante aspekter af undersøgelsen. Bemærk: Hvis undersøgelseskandidaten anses for at være et barn i henhold til lokal lovgivning, skal en forælder eller værge give skriftligt samtykke inden påbegyndelse af undersøgelsesscreeningsprocedurer, og undersøgelseskandidaten kan blive bedt om at give skriftligt samtykke. Reglerne for det ansvarlige institutionelle bedømmelsesudvalg/uafhængige etiske udvalg (IRB/IEC) om hvorvidt den ene eller begge forældre skal give samtykke og de passende aldersgrupper for at indhente samtykke og samtykke fra deltageren bør følges.
  2. Skal have deltaget i og forladt undersøgelse PTC124-GD-028 ANI
  3. Alder ≥2 år og af begge køn.
  4. Kropsvægt ≥12 kg.
  5. Vilje og evne til at overholde planlagte besøg, plan for lægemiddeladministration, undersøgelsesprocedurer og undersøgelsesrestriktioner.
  6. Godt generelt helbred.

  7. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder er kvalificerede til undersøgelsen, men skal være villige til at bruge passende (mindst 1 form for) præventionsmetoder som beskrevet nedenfor under undersøgelsens behandlingsperiode (startende fra dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet og slutter 60 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet). Den fødedygtige potentiale er defineret som deltagere, der har oplevet menarche, og som hverken er postmenopausale eller er blevet permanent steriliseret.

    • Hormonelle præventionsmetoder (herunder orale og transdermale præventionsmidler, injicerbar progesteron, progestin subdermale implantater, progesteronfrigivende intrauterine præventionsanordninger [IUD'er]) påbegyndt mindst 14 dage før den første dosis af undersøgelseslægemidlet
    • Afholdenhed
    • Placering af en kobberholdig spiral
    • Kondom med sæddræbende skum/gel/film/creme/stikpille
    • Postmenopausal mindst 12 måneder før første dosis af undersøgelseslægemidlet eller permanent steriliseret (for eksempel tubal okklusion, hysterektomi, bilateral salpingektomi)
    • Mandlig partner, der har fået foretaget en vasektomi i mindst 3 måneder forud for den første dosis af undersøgelseslægemidlet

  8. Mandlige deltagere med partnere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge følgende passende (mindst 1 form for) prævention i løbet af undersøgelsens behandlingsperiode (startende fra dagen for første dosis af undersøgelseslægemidlet og slutter 60 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet) :

    • Afholdenhed
    • Vasektomi i mindst 3 måneder før første dosis af undersøgelseslægemidlet eller kirurgisk sterilt
    • Uden vasektomi, skal bruge kondom med sæddræbende skum/gel/film/cremestikpille

Eksklusionskriterier

Tilstedeværelsen af ​​en af ​​følgende betingelser vil udelukke en deltager fra studietilmelding:

Generelle udelukkelseskriterier

  1. Deltagelse i enhver klinisk undersøgelse af lægemidler eller udstyr (bortset fra undersøgelse PTC124-GD-028 ANI) inden for 90 dage før besøg 1 (screening) eller forventning om deltagelse i enhver anden klinisk undersøgelse af lægemidler eller udstyr under denne undersøgelse.
  2. Operation inden for 30 dage før tilmelding.
  3. Kvindelige deltagere, der er gravide eller ammer. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest (beta-humant choriongonadotropin [β-HCG]) ved screening og skal bruge passende (mindst 1 form for) præventionsmetoder.
  4. Aktiv øjeninfektion eller betændelse.
  5. Tidligere eller igangværende medicinsk tilstand (f.eks. samtidig sygdom, alkoholisme, stofmisbrug, psykiatrisk tilstand), sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der efter investigators mening kan have en negativ indvirkning på deltagerens sikkerhed, gør det usandsynligt, at studiets lægemiddeladministration eller -opfølgning ville være afsluttet eller kunne forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater.
  6. Deltagere med et positivt resultat for hepatitis B, hepatitis C eller human immundefektvirus ved besøg 1 (screening).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Ataluren
Ataluren Oral suspension taget 3 gange dagligt (10 mg/kg om morgenen, 10 mg/kg midt på dagen og 20 mg/kg om aftenen).
Medicin: Ataluren
Mundtlig
Andre navne:
  • PTC124

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er)
Tidsramme: 104 uger
104 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline i synsskarphed i uge 104
Tidsramme: 104 uger
104 uger
Ændring fra baseline i sværhedsgraden af ​​corneal keratopati i uge 104
Tidsramme: 104 uger
104 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
PTC Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Forventet)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
31. december 2018

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. januar 2021

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. januar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
19. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
7. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. oktober 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. oktober 2019

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PTC124-GD-028e- ANI

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger