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Uno studio di estensione in aperto di fase 2 nei partecipanti con aniridia con mutazione senza senso

3 ottobre 2019 aggiornato da: PTC Therapeutics

Mutazione senza senso Aniridia: uno studio di estensione di fase 2 di Ataluren (PTC124).

Si tratta di uno studio di fase 2, multicentrico, in aperto che valuta il profilo di sicurezza sistemico e oculare complessivo di ataluren nell'aniridia da mutazione senza senso, come determinato dall'incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e dai risultati anomali delle valutazioni di laboratorio, vitali segni, esami fisici, oftalmoscopia ed esame con lampada a fessura.

I partecipanti che completano PTC124-GD-028 ANI (NCT02647359) soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione verrà arruolato in questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Ritirato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Questo studio era uno studio di estensione pianificato di PTC124-GD-028 ANI (NCT02647359) e non è mai stato avviato.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 2

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione

I partecipanti che saranno selezionati per questo studio devono soddisfare i seguenti criteri:

  1. Prova del/i documento/i di consenso informato firmato e datato che indica che il candidato allo studio (e/o un genitore/tutore legale) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio. Nota: se il candidato allo studio è considerato un bambino ai sensi della normativa locale, un genitore o tutore legale deve fornire il consenso scritto prima dell'inizio delle procedure di screening dello studio e al candidato allo studio potrebbe essere richiesto di fornire il consenso scritto. Devono essere seguite le regole del comitato di revisione istituzionale responsabile/comitato etico indipendente (IRB/IEC) in merito al fatto che uno o entrambi i genitori debbano fornire il consenso e l'età appropriata per ottenere il consenso e il consenso del partecipante.
  2. Deve aver partecipato ed essere uscito dallo studio PTC124-GD-028 ANI
  3. Età ≥2 anni e di entrambi i sessi.
  4. Peso corporeo ≥12 kg.
  5. Disponibilità e capacità di rispettare le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco, le procedure dello studio e le restrizioni dello studio.
  6. Buona salute generale.

  7. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile sono ammissibili allo studio ma devono essere disposte a utilizzare metodi contraccettivi adeguati (almeno 1 forma di) come descritto di seguito durante il periodo di trattamento dello studio (a partire dal giorno della prima dose del farmaco oggetto dello studio e fino a 60 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio). Il potenziale fertile è definito come partecipanti che hanno sperimentato il menarca e che non sono né in postmenopausa né sono stati sterilizzati in modo permanente.

    • Metodi contraccettivi ormonali (inclusi contraccettivi orali e transdermici, progesterone iniettabile, impianti sottocutanei progestinici, dispositivi contraccettivi intrauterini a rilascio di progesterone [IUD]) iniziati almeno 14 giorni prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio
    • Astinenza
    • Posizionamento di uno IUD contenente rame
    • Preservativo con schiuma/gel/pellicola/crema/supposta spermicida
    • Postmenopausa almeno 12 mesi prima della prima dose del farmaco in studio o sterilizzato in modo permanente (ad esempio, occlusione tubarica, isterectomia, salpingectomia bilaterale)
    • Partner di sesso maschile che ha subito una vasectomia per almeno 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio

  8. I partecipanti di sesso maschile con partner in età fertile devono accettare di utilizzare la seguente contraccezione adeguata (almeno 1 forma di) durante il periodo di trattamento dello studio (a partire dal giorno della prima dose del farmaco oggetto dello studio e fino a 60 giorni dopo l'ultima dose del farmaco oggetto dello studio) :

    • Astinenza
    • Vasectomia per almeno 3 mesi prima della prima dose del farmaco in studio o chirurgicamente sterile
    • Senza una vasectomia, deve usare un preservativo con supposta di schiuma/gel/pellicola/crema spermicida

Criteri di esclusione

La presenza di una delle seguenti condizioni escluderà un partecipante dall'iscrizione allo studio:

Criteri generali di esclusione

  1. Partecipazione a qualsiasi indagine clinica su farmaci o dispositivi (diversi dallo Studio PTC124-GD-028 ANI) entro 90 giorni prima della Visita 1 (Screening) o anticipazione della partecipazione a qualsiasi altra indagine clinica su farmaci o dispositivi durante questo studio.
  2. Chirurgia entro 30 giorni prima dell'arruolamento.
  3. Partecipanti di sesso femminile in gravidanza o allattamento. Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo (gonadotropina corionica beta-umana [β-HCG]) allo screening e devono utilizzare metodi contraccettivi adeguati (almeno 1 forma di).
  4. Infezione o infiammazione oculare attiva.
  5. Condizione medica precedente o in corso (ad esempio, malattia concomitante, alcolismo, abuso di droghe, condizione psichiatrica), anamnesi, risultati fisici o anomalie di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, potrebbero influire negativamente sulla sicurezza del partecipante, rende improbabile che il corso della somministrazione del farmaco in studio o il follow-up verrebbero completati o potrebbero compromettere la valutazione dei risultati dello studio.
  6. Partecipanti con un risultato positivo per l'epatite B, l'epatite C o il virus dell'immunodeficienza umana alla Visita 1 (Screening).

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Sperimentale: Ataluren
Ataluren Sospensione orale assunta 3 volte al giorno (10 mg/kg al mattino, 10 mg/kg a metà giornata e 20 mg/kg alla sera).
Droga: Ataluren
Orale
Altri nomi:
  • PTC124

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Lasso di tempo
Cambiamento rispetto al basale dell'acuità visiva alla settimana 104
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane
Variazione rispetto al basale della gravità della cheratopatia corneale alla settimana 104
Lasso di tempo: 104 settimane
104 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
PTC Therapeutics

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Anticipato)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
31 dicembre 2018

Completamento primario (Anticipato)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
31 gennaio 2021

Completamento dello studio (Anticipato)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
31 gennaio 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
19 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
7 ottobre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
7 ottobre 2019

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
3 ottobre 2019

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 settembre 2019

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • PTC124-GD-028e- ANI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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