Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QR-1123 hos personer med autosomal dominant retinitis Pigmentosa på grund af P23H-mutationen i RHO-genet (AURORA)

5. maj 2022 opdateret af: ProQR Therapeutics

En prospektiv første-i-menneske-undersøgelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​QR-1123 hos forsøgspersoner med autosomal dominant retinitis Pigmentosa (adRP) på grund af P23H-mutationen i RHO-genet

Denne undersøgelse evaluerer sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​QR-1123-injektion i øjet (intravitreal; IVT) injektioner (et øje/ensidigt) hos forsøgspersoner, der får en enkelt dosis eller gentagne doser. Enkelte injektioner vil blive vurderet på en åben etiket måde, og gentagne injektioner vil blive vurderet på en dobbeltmasket, randomiseret, sham-kontrolleret måde.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

QR-1123 er et antisense-oligonukleotid, designet til specifikt at målrette den mutante P23H-messenger-ribonukleinsyre (mRNA) for at reducere ekspressionen af ​​P23H-proteinet selektivt, samtidig med at ekspressionen af ​​vildtype-(WT)-rhodopsin-(RHO)-proteinet bevares. Det antages, at reduktionen af ​​mutant P23H mRNA vil reducere de skadelige virkninger af det dominant-negative protein og bør resultere i øget funktion af WT rhodopsin protein i fotoreceptorer. Genoprettelse af WT RHO-funktion forventes at forbedre synet hos patienter med adRP på grund af P23H-mutationen.

Studiet vil omfatte op til 8 enkeltdosis- og gentagelsesdosis-kohorter. Inden påbegyndelse af en højere enkeltdosis-kohorte og/eller før påbegyndelse af gentagelsesdosis-kohorte(r), vil tilgængelige sikkerheds- og effektdata blive gennemgået af DMC.

I enkeltdosis-kohorter vil forsøgspersoner modtage en enkelt, ensidig IVT-injektion af QR-1123 på en åben-label måde. I kohorter med gentagen dosis vil forsøgspersoner blive randomiseret til enten at modtage en unilateral IVT-injektion af QR-1123 hver 3. måned eller en unilateral sham-procedure hver 3. måned på en dobbeltmasket måde. Forsøgspersonerne vil blive fulgt for sikkerhed, tolerabilitet og effekt i en samlet periode på 12 måneder.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
11

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Sue Anschutz-Rogers Eye Center, University of Colorado - Dept. of Ophthalmology
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32607
        • VitreoRetinal Associates
    • Kentucky
      • Lexington, Kentucky, Forenede Stater, 40536
        • Shriners UK Ophthalmology - University of Kentucky
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Casey Eye Institute, OHSU
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75231
        • Retina Foundation of the Southwest

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  1. Mand eller kvinde, ≥ 18 år.
  2. Klinisk præsentation i overensstemmelse med adRP, baseret på oftalmiske undersøgelser.
  3. Forringelse af VF efter efterforskerens opfattelse, som bestemt ved perimetri.
  4. En molekylær diagnose af autosomal dominant form af RP med P23H-mutationen i RHO-genet, baseret på genetisk analyse.
  5. Et klart okulært medium og tilstrækkelig pupiludvidelse til at tillade fundus-billeddannelse af god kvalitet, som vurderet af investigator.

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af yderligere patogene mutationer i gener (bortset fra P23H-mutationen i RHO-genet) forbundet med nedarvede retinale degenerative sygdomme eller syndromer, baseret på genetisk analyse (f.eks. Usher syndrom, Leber medfødt amaurose osv.).
  2. Tilstedeværelse af enhver væsentlig okulær eller ikke-okulær sygdom/lidelse (herunder abnormiteter i medicin og laboratorieprøver), som efter investigatorens mening og med lægemonitorens samtykke enten kan bringe forsøgspersonen i fare på grund af deltagelse i undersøgelsen, kan påvirke undersøgelsens resultater, eller forsøgspersonens mulighed for at deltage i undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: QR-1123 Enkeltdosis - dosisniveau 1
Open label Enkeltdosiskohorte: dosisniveau 1
Medicin: QR-1123
ensidig IVT-injektion
Eksperimentel: QR-1123 Enkeltdosis - dosisniveau 2
Open label Enkeltdosis kohorte: dosisniveau
Medicin: QR-1123
ensidig IVT-injektion
Eksperimentel: QR-1123 Enkeltdosis - dosisniveau 3
Open label Enkeltdosiskohorte: dosisniveau 3
Medicin: QR-1123
ensidig IVT-injektion
Eksperimentel: QR-1123 Enkeltdosis - dosisniveau 4
Open label Enkeltdosiskohorte: dosisniveau 4
Medicin: QR-1123
ensidig IVT-injektion
Eksperimentel: QR-1123 Enkeltdosis - dosisniveau 5
Open label Enkeltdosiskohorte: dosisniveau 5
Medicin: QR-1123
ensidig IVT-injektion
Eksperimentel: Gentag dosis kohorte 1
Dobbeltmasket, randomiseret, sham-kontrolleret, Gentag dosis-kohorte. Dosisniveauer vil blive bestemt efter DMC-gennemgang af opnåede sikkerheds- og effektdata.
Medicin: QR-1123
ensidig IVT-injektion
Andet: Sham procedure
Sham-procedurer (dvs. ingen gennemtrængning af kloden) efterligner tæt den aktive injektion og tjener til at maskere forsøgspersoner til behandlingstildeling

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af okulære bivirkninger
Tidsramme: op til 12 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af okulære bivirkninger scoret baseret på CTCAC i undersøgelsen og andre øje
op til 12 måneder
Forekomst og sværhedsgrad af ikke-okulære bivirkninger
Tidsramme: op til 12 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af ikke-okulære bivirkninger scoret baseret på CTCAC i undersøgelsen og andre øje
op til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer i BCVA
Tidsramme: op til 12 måneder
Ændringer i den bedste korrigerede synsstyrke (BCVA)
op til 12 måneder
Ændringer i LLVA
Tidsramme: op til 12 måneder
Ændringer i lav-luminans synsstyrke (LLVA)
op til 12 måneder
Ændringer i DAC-perimetri
Tidsramme: op til 12 måneder
Ændringer i mørk tilpasset kromatisk (DAC) perimetri
op til 12 måneder
Ændringer i statisk VF
Tidsramme: op til 12 måneder
Ændringer i statisk VF (synsfelt)
op til 12 måneder
Ændringer i mikroperimetri
Tidsramme: op til 12 måneder
Ændringer i mikroperimetri
op til 12 måneder
Ændringer i SD-OCT
Tidsramme: op til 12 måneder
Ændringer i Spectral Domain-Optical Coherence Tomography
op til 12 måneder
Ændringer i FST
Tidsramme: op til 12 måneder
Ændringer i Full-field Stimulus Threshold (FST)
op til 12 måneder
Ændringer i fuldfelts ERG
Tidsramme: op til 12 måneder
Ændringer i fuldfeltelektroretinogram (ERG)
op til 12 måneder
Vurdering af systemisk eksponering efter behandling med QR-1123
Tidsramme: op til 12 måneder
Serumniveauer af QR-1123
op til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ProQR Therapeutics

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: ProQR Medical Monitor, ProQR Therapeutics
  • Studieleder: ProQR Clinical Trial Manager, ProQR Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
7. oktober 2019

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. juni 2022

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
10. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. oktober 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. maj 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. maj 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • PQ-1123-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Uafklaret

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger