Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

REGN3918 hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH) for at evaluere dets langsigtede sikkerhed, effektivitet og tolerabilitet.

17. maj 2023 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

Et åbent udvidelsesstudie for at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effektivitet af REGN3918 hos patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Det primære formål med undersøgelsen er at evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet og effekt på intravaskulær hæmolyse af REGN3918 hos patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Undersøgelsens sekundære mål er:

  • For at evaluere den langsigtede effekt af REGN3918 på intravaskulær hæmolyse
  • At vurdere koncentrationerne af total REGN3918 i serum
  • For at evaluere forekomsten af ​​immunogeniciteten af ​​REGN3918

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
24

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Leeds, Det Forenede Kongerige, LS97TF
        • Regeneron study Site
  • Hong Kong
      • Sha Tin, Hong Kong
        • Regeneron study Site
  • Korea, Republikken
      • Busan, Korea, Republikken, 49241
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03080
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 03722
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 05030
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 06351
        • Regeneron study Site
      • Seoul, Korea, Republikken, 07985
        • Regeneron study Site
  • Malaysia
    • Sarawak
      • Miri, Sarawak, Malaysia, 98000
        • Regeneron study Site
      • Sibu, Sarawak, Malaysia, 96000
        • Regeneron study Site
    • Terengganu
      • Kuala Terengganu, Terengganu, Malaysia, 20400
        • Regeneron study Site
  • Taiwan
      • Taipei City, Taiwan, 10002
        • Regeneron study Site
      • Taoyuan City, Taiwan, 333
        • Regeneron study Site
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1907
        • Regeneron study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

• Patienter med PNH, som uden afbrydelse har afsluttet undersøgelsesbehandlingen i en af ​​de forældreundersøgelser, som de deltog i (enten R3918-PNH-1852 [NCT03946748] eller R3918-PNH-1853)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Væsentlige protokolafvigelser i forældreundersøgelsen baseret på investigatorens vurdering og i det omfang, disse (hvis de fortsættes) vil påvirke undersøgelsens mål og/eller patientens sikkerhed (f.eks. gentagen manglende overholdelse af dosering hos patienten )
  • Enhver ny tilstand eller forværring af en eksisterende tilstand, som efter investigatorens mening ville gøre patienten uegnet til optagelse eller kunne forstyrre patientens deltagelse i eller fuldførelse af undersøgelsen

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: REGN3918
Deltagere, der har gennemført 1 af de 2 forældreundersøgelser (R3918-PNH-1852 [NCT03946748] eller R3918-PNH-1853)
Medicin: REGN3918
Subkutan (SC) hver uge (QW) i behandlingsperioden
Andre navne:
  • Pozelimab

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er) og alvorlige TEAE'er
Tidsramme: Baseline op til uge 104
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse i en deltager eller en klinisk undersøgelsesdeltager, der administrerede et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. TEAE'er blev defineret som AE'er, der udviklede sig eller forværredes i løbet af behandlingen. SAE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse, der resulterede i et af følgende udfald: død, livstruende, påkrævet indledende/langvarig hospitalsindlæggelse, vedvarende/betydeligt handicap/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt/betragtes som en medicinsk vigtig begivenhed. TEAE'er omfattede både alvorlige TEAE'er og ikke-alvorlige TEAE'er.
Baseline op til uge 104
Procentdel af deltagere, der opnåede laktatdehydrogenase (LDH) mindre end eller lig med (≤) 1,5* ULN fra baseline til uge 26
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Procentdel af deltagere, der opnåede LDH ≤1,5* Øvre normalgrænse (ULN) i løbet af uge 26, defineret som LDH ≤1,5*ULN fra baseline op til uge 26, blev rapporteret. En deltager blev anset for at have opfyldt kriterierne for tilstrækkelig kontrol af intravaskulær hæmolyse, hvis alle deres LDH-aflæsninger fra baseline til og med uge 26 eller gennem analysens slutdato, alt efter hvad der er tidligere, havde værdier ≤ 1,5*ULN.
Baseline op til uge 26

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af deltagere, der havde gennembrudshæmolyse gennem uge 26 og 78
Tidsramme: I uge 26 og 78
En deltager blev anset for at have gennembrudshæmolyse, hvis han/hun havde en LDH-måling større end eller lig med (≥) 2*ULN, samtidig med associerede tegn eller symptomer på et hvilket som helst tidspunkt efter en første opnåelse af sygdomskontrol (dvs. LDH ≤ 1,5* ULN).
I uge 26 og 78
Samlet hastighed for transfusion med røde blodlegemer (RBC'er) til og med uge 26
Tidsramme: Baseline op til uge 26
Den samlede transfusionshastighed for en deltager blev beregnet ud fra varigheden af ​​deltagerens behandlingseksponering.
Baseline op til uge 26
Procentdel af deltagere, der er transfusionsfrie (med røde blodlegemer) til og med uge 26 og 78
Tidsramme: I uge 26 og 78
Transfusionsfri blev defineret som ikke at have modtaget en RBC-transfusion i løbet af de første 26 og 78 uger. En transfusion blev kun talt, hvis den var pr-protokol, dvs. hvis den følger den foruddefinerede transfusionsalgoritme: RBC-transfusion på grund af et post-baseline hæmoglobinniveau mindre end (<) 9 gram pr. deciliter (g/dL) (med anæmi) symptomer) eller et post-baseline hæmoglobinniveau < 7 g/dL (uden anæmisymptomer).
I uge 26 og 78
Procentdel af deltagere, der opnåede tilstrækkelig kontrol af intravaskulær hæmolyse gennem uge 78
Tidsramme: Baseline op til uge 78
En deltager blev anset for at have opfyldt kriterierne for tilstrækkelig kontrol af intravaskulær hæmolyse, hvis alle hans/hendes LDH-aflæsninger fra baseline til og med uge 78 eller gennem analysens slutdato, alt efter hvad der er tidligere, havde værdier <=1,5* ULN. og må ikke have afbrudt studiebehandling tidligt.
Baseline op til uge 78
Procentdel af deltagere, der opnåede normalisering af intravaskulær hæmolyse gennem uge 26 og uge 78
Tidsramme: Baseline, uge ​​26 og 78
En deltager blev anset for at have opnået normalisering af intravaskulær hæmolyse, hvis alle deres LDH-aflæsninger fra baseline til og med uge 26 eller 78, eller gennem analysens slutdato, alt efter hvad der er tidligere, havde værdier ≤ 1,0*ULN.
Baseline, uge ​​26 og 78
Ændringer fra baseline i LDH-niveauer i uge 26, 78 og 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, 78 og 104
Ændring fra baseline i LDH-niveauer i uge 26, 78 og 104 blev rapporteret. Rapporteret baseline er fra R3918-PNH-1852 undersøgelse.
Baseline, uge ​​26, 78 og 104
Procentvis ændring fra baseline i LDH-niveauer i uge 26, 78 og 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, 78 og 104
Procentvis ændring fra baseline i LDH-niveauer i uge 26, 78 og 104 blev rapporteret. Rapporteret baseline er fra R3918-PNH-1852 undersøgelse.
Baseline, uge ​​26, 78 og 104
Ændring fra baseline i røde blodlegemer (RBC) hæmoglobinniveauer i uge 26, 78 og 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, 78 og 104
Ændring fra baseline i RBC-hæmoglobinniveauer i uge 26, 78 og 104 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​26, 78 og 104
Ændring fra baseline i frit hæmoglobinniveau i uge 26, 78 og 104
Tidsramme: Baseline, uge ​​26, 78 og 104
Ændring fra baseline i frit hæmoglobinniveau i uge 26, 78 og 104 blev rapporteret.
Baseline, uge ​​26, 78 og 104
Serumkoncentrationer af total REGN3918
Tidsramme: Præ-dosis (dag 1), afslutning af infusion i uge 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 og 104
Serumkoncentrationer af total REGN3918 blev rapporteret.
Præ-dosis (dag 1), afslutning af infusion i uge 13, 26, 39, 52, 65, 78, 91 og 104
Antal deltagere med behandlings-emergent antistof antistoffer (ADA) mod REGN3918
Tidsramme: Baseline op til uge 104

Antal deltagere med behandlingsudløst ADA-respons på REGN3918 blev rapporteret.

ADA-analysesættet (AAS) omfatter alle behandlede deltagere, som modtog en hvilken som helst mængde af undersøgelseslægemidlet (aktivt [SAF]) og havde mindst 1 ikke-manglende anti-pozelimab-antistofresultat efter den første dosis af undersøgelseslægemidlet. AAS er baseret på den faktiske modtagne behandling (som behandlet).
Baseline op til uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Regeneron Pharmaceuticals

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
3. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
7. april 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
7. april 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
11. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. november 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
12. juni 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. maj 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • R3918-PNH-1868
  • 2019-000130-20 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata (IPD), der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Individuelle anonymiserede deltagerdata vil blive overvejet til deling, når indikationen er blevet godkendt af et tilsynsorgan, hvis der er lovhjemmel til at dele dataene, og der ikke er en rimelig sandsynlighed for, at deltageren genidentificeres.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau eller aggregerede undersøgelsesdata, når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency [EMA], Pharmaceuticals and Medical Devices Agency [PMDA] osv.) for produktet og indikation, har den juridiske bemyndigelse til at dele dataene og har gjort undersøgelsesresultaterne offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg).

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger