Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere Burosumabs sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet hos patienter under 1 år

5. november 2024 opdateret af: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Et fase 1/2, åbent, multicenter, ikke-randomiseret undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet af Burosumab hos pædiatriske patienter fra fødslen til under 1 år med X-bundet hypofosfatæmi (XLH)

Et fase 1/2, åbent, multicenter, ikke-randomiseret undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet af Burosumab hos pædiatriske patienter fra fødslen til under 1 år med X-bundet hypofosfatæmi (XLH)

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

BUR-CL207 er et multicenter, åbent, ikke-randomiseret fase 1/2-studie i pædiatriske patienter med XLH, der påbegynder behandling med burosumab kl.

  • Kohorte 1: pædiatriske forsøgspersoner med XLH og hypofosfatæmi (serumfosfat under den aldersjusterede nedre grænse for normal [LLN]) og alder fra ≥6 måneder til
  • Kohorte 2: pædiatriske forsøgspersoner med XLH og hypofosfatæmi (serumfosfat under den aldersjusterede LLN) og alder fra ≥6 måneder til
  • Kohorte 3: pædiatriske forsøgspersoner med XLH og hypofosfatæmi (serumfosfat under den aldersjusterede LLN), og

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
16

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Kremlin APHP
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Spanien
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Virgen Del Rocio
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital
  • Østrig
      • Linz, Østrig
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige pædiatriske forsøgspersoner, i alderen
  2. Pædiatriske forsøgspersoner med PHEX-mutation eller variant af usikker betydning hos enten individet eller et direkte relateret familiemedlem med passende X-bundet arv.
  3. Præsenterer serumfosfatniveauer under den aldersspecifikke LLN ved screening.
  4. En juridisk autoriseret repræsentant har givet skriftligt informeret samtykke forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  5. En juridisk autoriseret repræsentant skal efter investigators mening være villig og i stand til at fuldføre alle aspekter af undersøgelsen, overholde tidsplanen for studiebesøg og overholde de vurderinger, der kræves af undersøgelsesprotokollen, herunder give adgang til tidligere lægejournaler til indsamling af historisk vækst, biokemiske og radiografiske data og sygdomshistorie.

Ekskluderingskriterier:

  1. Den pædiatriske forsøgspersons juridisk autoriserede repræsentant er uvillig eller ude af stand til at stoppe forsøgspersonens behandling med oral fosfat og/eller farmakologisk D-vitaminmetabolit eller analog (f.eks. calcitriol, alfacalcidol) i mindst 1 uge før planlagt behandlingsstart og i undersøgelsens varighed.
  2. Premature pædiatriske patienter (defineret som født før 37 uger af graviditeten) med en kronologisk alder på
  3. Nedsat nyrefunktion målt som serumkreatinin over det aldersjusterede normalområde og estimeret GFR (beregnet ved hjælp af Bedside Schwartz-ligningen) under det aldersjusterede normalområde.
  4. Tilstedeværelse af nefrocalcinose på renal ultralyd.
  5. Hypocalcæmi eller hypercalcæmi, defineret som serumcalciumniveauer uden for de aldersjusterede normale grænser.
  6. Tilstedeværelse af en samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre studiedeltagelsen eller påvirke forsøgspersonens sikkerhed.
  7. Disposition for infektion eller kendt immundefekt.
  8. Alvorlige dermatologiske tilstande over de tilgængelige injektionssteder.
  9. Brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 30 dage før screening, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  10. Metabolisk knoglesygdom, ernæringsmæssig rakitis og/eller osteopeni af anden oprindelse end XLH ved screening og/eller baseline.
  11. Serumniveauer af 25-hydroxyvitamin D (25(OH)D) under LLN, der er klinisk signifikante efter investigators mening.
  12. Beviser for enhver hyperparathyroidisme, der ikke er forbundet med XLH som bestemt af investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Behandling
Pædiatriske forsøgspersoner > = 6 måneder til < 12 måneder vil modtage en startdosis på 0,4 mg/kg administreret subkutant (SC) hver 2. uge (Q2W) i 48 uger med mulighed for at øge dosis til 0,8 mg/kg efter anbefaling af Data Safety Management Board (DSMB). Dosis kan enten øges op til maksimalt 2 mg/kg eller reduceres til 0,2 mg/kg afhængigt af serumfosfatrespons. Efter anbefaling af DSMB kan forsøgspersoner < 6 måneder derefter starte med 0,4 mg/kg startdosis administreret subkutant (SC) hver 2. uge (Q2W) i 48 uger med mulighed for at øges til 0,8 mg/kg efter anbefaling af DSMB og kan enten øges op til maksimalt 2 mg/kg eller sænkes til 0,2 mg/kg afhængigt af serumfosfatrespons.
Medicin: Burosumab
Burosumab er en steril klar farveløs til svagt gul og konserveringsfri opløsning leveret i 5 ml hætteglas til engangsbrug indeholdende 1 ml Burosumab i en koncentration på 10 mg/ml, 20 mg/ml eller 30 mg/ml, administreret ved subkutan injektion hver 2. uge.
Andre navne:
  • KRN23
  • Crysvita

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Burosumab hos pædiatriske forsøgspersoner med X-linked Hypophosphatemia (XLH), der starter behandling under 12 måneders alderen
Tidsramme: Fra baseline til planlagte tidspunkter (målt gennem hele undersøgelsen op til uge 48).
Hyppighed, hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige AE'er (SAE'er), herunder klinisk signifikante ændringer i laboratorieundersøgelser, fysiske undersøgelser, vitale tegn, EKG'er og billeddannelsesvurderinger
Fra baseline til planlagte tidspunkter (målt gennem hele undersøgelsen op til uge 48).

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af Burosumab efter subkutan (SC) injektion hos pædiatriske forsøgspersoner med XLH under 12 måneder.
Tidsramme: Målt gennem hele undersøgelsen op til uge 48
Burosumabs serumkoncentrationer og PK-parametre, inklusive tilsyneladende clearance (CL/F), tilsyneladende distributionsvolumen (V/F), areal under serumkoncentration-tid-kurven (AUC), maksimal serumlægemiddelkoncentration (Cmax) og andre parametre, som passende.
Målt gennem hele undersøgelsen op til uge 48
At karakterisere effekten af ​​Burosumab på serumfosfat og 1,25-dihydroxyvitamin D (1,25[OH]2D) hos pædiatriske forsøgspersoner med XLH, der starter behandling under 12 måneders alderen
Tidsramme: Ændring fra baseline i uge 20, 26, 32, 40 og 48
Ændringer i serumphosphat og 1,25-dihydroxyvitamin D (1,25[OH]2D)
Ændring fra baseline i uge 20, 26, 32, 40 og 48
At vurdere de kliniske virkninger af Burosumab på vækst og forebyggelse og/eller heling af rakitis og skeletdeformiteter
Tidsramme: Baseline og uge 48
Ændring i serum alkalisk fosfatase (ALP).
Baseline og uge 48
At vurdere de kliniske virkninger af Burosumab på vækst og forebyggelse og/eller heling af rakitis og skeletdeformiteter
Tidsramme: I uge 48
Udseende i radiografisk forekomst af rickets sværhedsgrad som vurderet af Radiograph Global Impression of Change (RGI-C) scoringssystemet.
I uge 48
At vurdere de kliniske virkninger af burosumab på vækst og forebyggelse og/eller heling af rakitis og skeletdeformiteter
Tidsramme: I uge 48
Forekomsten af ​​rickets sværhedsgrad vurderet ved total Rickets Severity Score (RSS).
I uge 48
At vurdere de kliniske virkninger af burosumab på vækst og forebyggelse og/eller heling af rakitis og skeletdeformiteter
Tidsramme: I uge 48
Ændring i skeletabnormaliteter i underekstremiteterne, herunder genu varum og genu valgus, som bestemt af RGI-C long leg score.
I uge 48
At vurdere de kliniske virkninger af burosumab på vækst og forebyggelse og/eller heling af rakitis og skeletdeformiteter
Tidsramme: I uge 48
Ændring i liggende længde i cm, højde-for-alder z-scores og percentiler.
I uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
4. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
6. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
25. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. december 2019

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
6. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. november 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
5. november 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BUR-CL207

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger