Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at vurdere Burosumabs sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet hos patienter under 1 år

2. maj 2024 opdateret af: Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Et fase 1/2, åbent, multicenter, ikke-randomiseret undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet af Burosumab hos pædiatriske patienter fra fødslen til under 1 år med X-bundet hypofosfatæmi (XLH)

Et fase 1/2, åbent, multicenter, ikke-randomiseret undersøgelse til vurdering af sikkerhed, tolerabilitet, farmakokinetik og effektivitet af Burosumab hos pædiatriske patienter fra fødslen til under 1 år med X-bundet hypofosfatæmi (XLH)

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

BUR-CL207 er et multicenter, åbent, ikke-randomiseret fase 1/2-studie i pædiatriske patienter med XLH, der påbegynder behandling med burosumab kl.

  • Kohorte 1: pædiatriske forsøgspersoner med XLH og hypofosfatæmi (serumfosfat under den aldersjusterede nedre grænse for normal [LLN]) og alder fra ≥6 måneder til
  • Kohorte 2: pædiatriske forsøgspersoner med XLH og hypofosfatæmi (serumfosfat under den aldersjusterede LLN) og alder fra ≥6 måneder til
  • Kohorte 3: pædiatriske forsøgspersoner med XLH og hypofosfatæmi (serumfosfat under den aldersjusterede LLN), og

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Great Ormond Street Hospital
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Evelina London Children's Hospital - Guy's & St Thomas' NHS Foundation Trust
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Royal Manchester Children's Hospital
  • Frankrig
      • Lyon, Frankrig
        • Centre de reference des maladies renales rares-Hospices Civils de Lyon-Hopital Femme Mere Enfant
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Kremlin APHP
  • Italien
      • Rome, Italien
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
  • Spanien
      • Sevilla, Spanien
        • Hospital Virgen del Rocío
  • Sverige
      • Stockholm, Sverige
        • Karolinska University Hospital
  • Østrig
      • Linz, Østrig
        • Kepler Universitaetsklinikum GmbH

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 4 måneder (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige eller kvindelige pædiatriske forsøgspersoner, i alderen
  2. Pædiatriske forsøgspersoner med PHEX-mutation eller variant af usikker betydning hos enten individet eller et direkte relateret familiemedlem med passende X-bundet arv.
  3. Præsenterer serumfosfatniveauer under den aldersspecifikke LLN ved screening.
  4. En juridisk autoriseret repræsentant har givet skriftligt informeret samtykke forud for eventuelle forskningsrelaterede procedurer.
  5. En juridisk autoriseret repræsentant skal efter investigators mening være villig og i stand til at fuldføre alle aspekter af undersøgelsen, overholde tidsplanen for studiebesøg og overholde de vurderinger, der kræves af undersøgelsesprotokollen, herunder give adgang til tidligere lægejournaler til indsamling af historisk vækst, biokemiske og radiografiske data og sygdomshistorie.

Ekskluderingskriterier:

  1. Den pædiatriske forsøgspersons juridisk autoriserede repræsentant er uvillig eller ude af stand til at stoppe forsøgspersonens behandling med oral fosfat og/eller farmakologisk D-vitaminmetabolit eller analog (f.eks. calcitriol, alfacalcidol) i mindst 1 uge før planlagt behandlingsstart og i undersøgelsens varighed.
  2. Premature pædiatriske patienter (defineret som født før 37 uger af graviditeten) med en kronologisk alder på
  3. Nedsat nyrefunktion målt som serumkreatinin over det aldersjusterede normalområde og estimeret GFR (beregnet ved hjælp af Bedside Schwartz-ligningen) under det aldersjusterede normalområde.
  4. Tilstedeværelse af nefrocalcinose på renal ultralyd.
  5. Hypocalcæmi eller hypercalcæmi, defineret som serumcalciumniveauer uden for de aldersjusterede normale grænser.
  6. Tilstedeværelse af en samtidig sygdom eller tilstand, der ville forstyrre studiedeltagelsen eller påvirke forsøgspersonens sikkerhed.
  7. Disposition for infektion eller kendt immundefekt.
  8. Alvorlige dermatologiske tilstande over de tilgængelige injektionssteder.
  9. Brug af ethvert afprøvningsprodukt eller medicinsk udstyr til afprøvning inden for 30 dage før screening, eller krav om ethvert forsøgsmiddel før afslutning af alle planlagte undersøgelsesvurderinger.
  10. Metabolisk knoglesygdom, ernæringsmæssig rakitis og/eller osteopeni af anden oprindelse end XLH ved screening og/eller baseline.
  11. Serumniveauer af 25-hydroxyvitamin D (25(OH)D) under LLN, der er klinisk signifikante efter investigators mening.
  12. Beviser for enhver hyperparathyroidisme, der ikke er forbundet med XLH som bestemt af investigator.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Behandling
Pædiatriske forsøgspersoner > = 6 måneder til < 12 måneder vil modtage en startdosis på 0,4 mg/kg administreret subkutant (SC) hver 2. uge (Q2W) i 48 uger med mulighed for at øge dosis til 0,8 mg/kg efter anbefaling af Data Safety Management Board (DSMB). Dosis kan enten øges op til maksimalt 2 mg/kg eller reduceres til 0,2 mg/kg afhængigt af serumfosfatrespons. Efter anbefaling af DSMB kan forsøgspersoner < 6 måneder derefter starte med 0,4 mg/kg startdosis administreret subkutant (SC) hver 2. uge (Q2W) i 48 uger med mulighed for at øges til 0,8 mg/kg efter anbefaling af DSMB og kan enten øges op til maksimalt 2 mg/kg eller sænkes til 0,2 mg/kg afhængigt af serumfosfatrespons.
Medicin: Burosumab
Burosumab er en steril klar farveløs til svagt gul og konserveringsfri opløsning leveret i 5 ml hætteglas til engangsbrug indeholdende 1 ml Burosumab i en koncentration på 10 mg/ml, 20 mg/ml eller 30 mg/ml, administreret ved subkutan injektion hver 2. uge.
Andre navne:
  • KRN23
  • Crysvita

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
For at vurdere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Burosumab hos pædiatriske forsøgspersoner med X-linked Hypophosphatemia (XLH), der starter behandling under 12 måneders alderen
Tidsramme: Fra baseline til planlagte tidspunkter (målt gennem hele undersøgelsen op til uge 48).
Hyppighed, hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser (AE'er) og alvorlige AE'er (SAE'er), herunder klinisk signifikante ændringer i laboratorieundersøgelser, fysiske undersøgelser, vitale tegn, EKG'er og billeddannelsesvurderinger
Fra baseline til planlagte tidspunkter (målt gennem hele undersøgelsen op til uge 48).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
At karakterisere farmakokinetikken (PK) af Burosumab efter subkutan (SC) injektion hos pædiatriske forsøgspersoner med XLH under 12 måneder.
Tidsramme: Målt gennem hele undersøgelsen op til uge 48
Burosumabs serumkoncentrationer og PK-parametre, inklusive tilsyneladende clearance (CL/F), tilsyneladende distributionsvolumen (V/F), areal under serumkoncentration-tid-kurven (AUC), maksimal serumlægemiddelkoncentration (Cmax) og andre parametre, som passende.
Målt gennem hele undersøgelsen op til uge 48
At karakterisere effekten af ​​Burosumab på serumfosfat og 1,25-dihydroxyvitamin D (1,25[OH]2D) hos pædiatriske forsøgspersoner med XLH, der starter behandling under 12 måneders alderen
Tidsramme: Ændring fra baseline i uge 20, 26, 32, 40 og 48
Ændringer i serumphosphat og 1,25-dihydroxyvitamin D (1,25[OH]2D)
Ændring fra baseline i uge 20, 26, 32, 40 og 48
At vurdere de kliniske virkninger af Burosumab på vækst og forebyggelse og/eller heling af rakitis og skeletdeformiteter
Tidsramme: Baseline og uge 48
Ændring i serum alkalisk fosfatase (ALP).
Baseline og uge 48
At vurdere de kliniske virkninger af Burosumab på vækst og forebyggelse og/eller heling af rakitis og skeletdeformiteter
Tidsramme: I uge 48
Udseende i radiografisk forekomst af rickets sværhedsgrad som vurderet af Radiograph Global Impression of Change (RGI-C) scoringssystemet.
I uge 48
At vurdere de kliniske virkninger af burosumab på vækst og forebyggelse og/eller heling af rakitis og skeletdeformiteter
Tidsramme: I uge 48
Forekomsten af ​​rickets sværhedsgrad vurderet ved total Rickets Severity Score (RSS).
I uge 48
At vurdere de kliniske virkninger af burosumab på vækst og forebyggelse og/eller heling af rakitis og skeletdeformiteter
Tidsramme: I uge 48
Ændring i skeletabnormaliteter i underekstremiteterne, herunder genu varum og genu valgus, som bestemt af RGI-C long leg score.
I uge 48
At vurdere de kliniske virkninger af burosumab på vækst og forebyggelse og/eller heling af rakitis og skeletdeformiteter
Tidsramme: I uge 48
Ændring i liggende længde i cm, højde-for-alder z-scores og percentiler.
I uge 48

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kyowa Kirin Pharmaceutical Development Ltd

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. oktober 2023

Studieafslutning (Faktiske)

6. marts 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. december 2019

Først opslået (Faktiske)

6. december 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. maj 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

2. maj 2024

Sidst verificeret

1. maj 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BUR-CL207

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet hypofosfatæmi (XLH)

Kliniske forsøg med Burosumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner