Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

RZL-012 til Dercums sygdomslipomer

15. januar 2024 opdateret af: Raziel Therapeutics Ltd.

Et dobbeltblindt, randomiseret, multicenter, placebokontrolleret fase 2B klinisk forsøg til evaluering af effektivitet og sikkerhed af RZL-012 hos forsøgspersoner med lipomer fra Dercums sygdom

Otteogtredive (38) forsøgspersoner vil blive inkluderet i undersøgelsen. Forsøgspersoner vil blive randomiseret i en ration på 1:1 for at blive behandlet med RZL-012 eller placebo. Forsøgspersoner vil blive injiceret med forskellige doser af RZL-012 i henhold til deres lipomstørrelser. De i alt 38 forsøgspersoner vil blive tilmeldt 3 kliniske steder.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret klinisk forsøg med DD-personer med lipomer. Forsøgspersoner vil blive randomiseret, i et 1:1-forhold, i to grupper injiceret med enten RZL-012 eller vehikel.

Når undersøgelsen er afsluttet og koderne er åbnet, 84 dage efter dosering, vil placebo-behandlede forsøgspersoner blive tilbudt muligheden for at modtage behandling med RZL-012 og følges op i yderligere 84 dage.

Mindst 4 lipomer/knuder, fortrinsvis 6 og ikke mere end 8, injiceres pr. forsøgsperson, hvoraf to vil være mellemstore (4-5,9 cm), store (6-7,9 cm) cm) eller ekstra stor (8-10 cm) i diameter. Doseringen vil være i henhold til lipomstørrelsen, hvor den samlede injicerede dosis ikke vil overstige 240 mg pr. patient (48 injektioner ved 5 mg/injektion).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
38

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90025
        • Limitless Therapeutics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

14 år til 66 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mindst 4 smertefulde lipomer af passende størrelse, der skal injiceres på baggrund af Dercums sygdom.
  • Anses generelt for rask i henhold til sygehistorie, fysisk undersøgelse, elektrokardiogram (EKG) og laboratorievurdering med vægt på metaboliske parametre (fastende glukosekoncentration < 200 mg/dL).
  • Forsøgspersoner skal være i stand til at overholde besøgsplanen og protokolkravene og være i stand til at gennemføre undersøgelsen.
  • Mænd eller kvinder i fertilitetsalderen er villige til at afholde sig fra seksuel aktivitet eller accepterer at bruge en dobbeltbarriere præventionsanordning (f.eks. kondom og spermicid) i 4 uger efter behandling med RZL 012.
  • Forsøgspersoner skal underskrive et informeret samtykke, der angiver, at de er opmærksomme på undersøgelsens karakter af undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  • Ude af stand til at tolerere subkutane injektioner.
  • Gravid kvinde.
  • Forsøgspersoner med ukontrollerede hjerte-, lever-, nyre- eller neurologiske/psykiatriske lidelser, som efter efterforskerens opfattelse sætter forsøgspersonen i betydelig risiko.
  • Positiv blodscreening for hepatitis B overfladeantigen (HbSAg), hepatitis C-virus (HCV) eller humant immundefektvirus (HIV).
  • Personer med en klinisk historie med aktiv primær eller sekundær immundefekt, autoimmun sygdom eller forsøgspersoner, der tager immunsuppressive lægemidler såsom kortikosteroider
  • Forsøgspersoner med dysfunktionel galdeblæreaktivitet, f.eks. gennemgik kolecystektomi eller kolecystitis.
  • Som et resultat af medicinsk gennemgang og fysisk undersøgelse, anser PI (eller medicinsk kvalificeret nomineret) emnet for uegnet til undersøgelsen.
  • Kendt følsomhed over for komponenter i injektionsformuleringen.
  • Tidligere sår, tatovering eller infektion i det behandlede område.
  • Forudgående invasiv behandling såsom kirurgi eller injicerbart lægemiddel på det RZL-012-injicerede område.
  • Forsøgspersoner behandlet kronisk mindst 3 måneder før studiestart med systemiske steroider eller immunsuppressive lægemidler.
  • Forsøgspersoner behandlet kronisk mindst en uge før studiestart med ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler (NSAID'er).
  • Aktuel deltagelse eller deltagelse inden for 3 måneder før starten af ​​denne undersøgelse i et lægemiddel eller en anden undersøgelsesundersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Dobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Aktiv komparator: RZL-012

En enkelt-behandlingsinjektion, multiple subkutane injektioner af RZL-012 indgivet i 4-8 lipomer i hvert individ, fortrinsvis 6. Dosering vil blive udført i henhold til lipomernes størrelse, som vil blive bestemt ved ultralyd. Hver injektion indeholder 0,1 ml RZL-012 (5 mg).

Lipomer i størrelsen:

2-3,9 cm vil blive døset med 0,4mL RZL-012 (20mg). 4-5,9 cm vil blive døset med 0,8mL RZL-012 (80mg). 6-7,9 cm vil blive døset med 1 ml RZL-012 (100 mg). 8-10 cm vil blive døset med 1,2 ml RZL-012 (120 mg).
Medicin: RZL-012
lille syntetisk molekyle til behandling af lipomer fra Dercums sygdom
Placebo komparator: Køretøj af RZL-012

En enkelt-behandlingsinjektion, multiple subkutane injektioner af vehikel indgivet i 4-8 lipomer i hvert individ, fortrinsvis 6. Dosering vil blive udført i henhold til lipomernes størrelse, som vil blive bestemt ved ultralyd. Hver injektion indeholder 0,1 ml vehikel.

Lipomer i størrelsen:

2-3,9 cm vil blive døset med 0,4 ml køretøj. 4-5,9 cm vil blive døset med 0,8 ml køretøj. 6-7,9 cm vil blive døset med 1 mL køretøj. 8-10 cm vil blive døset med 1,2 ml køretøj.
Medicin: Køretøj
Køretøj til RZL-012 lægemiddelprodukt
Andre navne:
  • placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektivitet - Ændring i Lipomas Dimensioner
Tidsramme: 0-84 dage
Evaluering af effektiviteten af ​​RZL-012 efter injektion i lipomer/knuder hos forsøgspersoner med Dercums sygdom (DD). Effekten vil blive bestemt ved ultralydsvurdering af lipom/knudedimensionerne efter behandling versus baseline. Lipomas Dimensioner vil blive målt for aktiv vs. placebo på dag 28,56,84
0-84 dage

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært nøgleresultat - Effektivitet - Forbedring af smertevurdering af individuelle lipomer
Tidsramme: 0-84 dage
Vurdering af lipom/knudeassocieret smerte ved hjælp af den sammenlignende smerteskala. 0 er "ingen smerte" og 10 er "værste smerte". Smerter målt for aktiv vs. placebo på dag 28,56,84
0-84 dage
Sikkerhedsantal af deltagere med en eller flere unormale laboratorieværdier op til dag 28
Tidsramme: 0-28 dage
Sikkerheden vil blive vurderet ved ændring fra baseline-værdier for kliniske laboratorietests. målt for aktiv vs. placebo på dag 1 og 28 efter injektion. Antallet af forsøgspersoner med unormale laboratorieværdier vil blive sammenlignet i begge undersøgelsesarme.
0-28 dage

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Udforskende
Tidsramme: 0-84 dage
Forbedring af livskvalitet - QOL spørgeskema. Forbedring vil blive målt for aktiv vs. placebo på dag 0 og dag 84 efter behandling.
0-84 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Raziel Therapeutics Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
30. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
20. februar 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
20. februar 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
9. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. januar 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
14. januar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
7. februar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. januar 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. januar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RZL-012-DD-P2bUS-001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger