Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmofili og knogletab - PHILEOS-undersøgelse (PHILEOS)

1. juni 2026 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Hæmofili og knogletab PHILEOS-undersøgelse

Hæmofili er en sjælden blødningssygdom, karakteriseret ved faktor VIII (HA) eller faktor IX (HB) mangel. Fraværet eller reduktionen af ​​fVIII eller fIX resulterer i nedsat thrombindannelse og koageldannelse, hvilket forårsager kraftig blødning (hovedsageligt hæmartrose). Osteoporose er en systemisk knoglesygdom karakteriseret ved en lav knoglemineraltæthed (BMD). Et fald i gennemsnitlig BMD er blevet beskrevet hos hæmofile patienter sammenlignet med raske kontroller i flere undersøgelser. Så osteoporose kan være en undervurderet hæmofili-relateret komorbiditet. Ingen af ​​følgende risikofaktorer (nedsat fysisk aktivitet, ledskader, D-vitaminmangel og/eller hepatitis C-virus (HCV) infektion) er blevet bibeholdt som årsag til osteoporose hos hæmofile patienter. En anden hypotese er, at knogletab kan være direkte forbundet med fVIII eller fIX og/eller thrombinmangel. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere prævalensen af ​​knogletab hos HA- og B-patienter i henhold til typen, sværhedsgraden og tilstedeværelsen (eller ej) af en profylaktisk behandling (afhængigt af den alder, hvor den blev påbegyndt) og at sammenligne det med en kontrolpopulation. Efterforskerne vil også evaluere sammenhængen mellem BMD og FVIII, fIX og trombinpotentiale.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Rekruttering af raske frivillige gennem registre (Clinical Investigation Centres) og annoncer.

Rekruttering af hæmofile patienter under et rutinebesøg på hæmofilicentret.

Oplysning af forsøgspersonerne om, at undersøgelsen kræver et BMD-mål for alle og en blodprøve kun for patienter.

Efter at inklusions- og eksklusionskriterier er kontrolleret, kan forsøgspersonen underskrive samtykket.

For alle fag vil der blive bestilt tid til BMD-måling. For patienter og kontroller: BMD vil blive målt med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi på lårbens- og lændehvirvelsøjlen (L2-L4) steder.

For patienter vil fVIII/fIX-aktivitet og antigen, trombingenereringspotentiale og plasmatiske markører for knogleombygning blive målt centralt.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
448

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • BELGIUM - Brussels
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Frankrig, 29200
        • CHU Brest Hopital Morvan
      • Bron, Frankrig
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Frankrig
        • CHU Caen
      • Chambéry, Frankrig, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • CHU de Dijon
      • Grenoble, Frankrig, 38700
        • CHU Grenoble Alpes
      • Lille, Frankrig
        • CHU Lille
      • Marseille, Frankrig, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Frankrig
        • CHU Nancy
      • Nantes, Frankrig
        • CHU de Nantes
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Frankrig
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Frankrig, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Frankrig
        • CHU de Rouen
      • Saint-Etienne, Frankrig, 42055
        • CHU de Saint-Etienne
      • Strasbourg, Frankrig
        • CHU Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • ROMANIA - Bucharest
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • MHEK

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

16 år til 56 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Sunde frivillige:

    • Raske mænd i alderen mellem 20 og 60 år

  • Hæmofile patienter:

    • Hæmofili A- og B-patienter, uanset sygdomsform (mild, moderat, svær med eller uden profylakse)
    • Hæmofile patienter i alderen mellem 20 og 60 år
    • Svær hæmofili A-patienter med profylakse: sidste faktor VIII-injektion mere end 48 til 120 timer (afhængig af den profylaktiske behandling) før blodprøvetagning dedikeret til denne forskning
    • Patienter med svær hæmofili B: sidste faktor IX-injektion mere end 5 til 21 dage (afhængigt af den profylaktiske behandling) før blodprøvetagning dedikeret til denne forskning

Ekskluderingskriterier:

  • Sunde frivillige:

    • Sygdomshistorie, der vides at påvirke knoglemetabolismen (hyperthyroidisme, hyperparathyroidisme, hypercorticisme, hypogonadisme, sygdomme, der kræver langvarig brug af kortikoider, …)
    • Tidligere eller nuværende behandling med anden osteoporotisk medicin end Vit D eller Ca++
    • Tilstedeværelse af to total hofteproteser
    • HIV dokumenteret infektion
    • HCV dokumenteret infektion (i gang eller helbredt) i cirrosestadiet

  • Hæmofile patienter:

    • Hæmofile patienter med nuværende eller historie med inhibitor anti-fVIII eller anti-fIX (>5 Bethesda-enheder)
    • Behandling med HEMLIBRA (Emicizumab). Medmindre det er muligt at anvende et resultat af thrombindannelse før denne behandling og opnået med en restrate på højst eller lig med 5%.
    • Sygdomshistorie kendt for at påvirke knoglemetabolismen og ikke relateret til hæmofili (hyperthyroidisme, hyperparathyroidisme, hypercorticisme, hypogonadisme, sygdomme, der kræver langvarig brug af kortikoider, …)
    • Tidligere eller nuværende behandling med anden anti-osteoporotisk medicin end Vit D eller Ca++
    • Tilstedeværelse af to total hofteproteser
    • HIV dokumenteret infektion
    • HCV dokumenteret infektion (i gang eller helbredt) i cirrosestadiet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Screening
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Hæmofile patienter
Blodprøveudtagning af knogledensitometri (BMD)
Stråling: Knogle densitometri (BMD)

Rekruttering af hæmofile patienter under et rutinebesøg på hæmofilicentret.

Oplysning af forsøgspersonerne om, at undersøgelsen kræver et BMD-mål for alle og en blodprøve kun for patienter.

Efter at inklusions- og eksklusionskriterier er kontrolleret, kan forsøgspersonen underskrive samtykket.

For alle fag vil der blive bestilt tid til BMD-måling.

For patienter og kontroller: BMD vil blive målt med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi på lårbens- og lændehvirvelsøjlen (L2-L4) steder.

Rekruttering af raske frivillige gennem registre (Clinical Investigation Centres) og annoncer.

Biologisk: Blodprøvetagning kun for patienter
For patienter vil fVIII/fIX-aktivitet og antigen, trombingenereringspotentiale og plasmatiske markører for knogleombygning blive målt centralt.
Andet: Sunde frivillige
Knogledensitometri (BMD)
Stråling: Knogle densitometri (BMD)

Rekruttering af hæmofile patienter under et rutinebesøg på hæmofilicentret.

Oplysning af forsøgspersonerne om, at undersøgelsen kræver et BMD-mål for alle og en blodprøve kun for patienter.

Efter at inklusions- og eksklusionskriterier er kontrolleret, kan forsøgspersonen underskrive samtykket.

For alle fag vil der blive bestilt tid til BMD-måling.

For patienter og kontroller: BMD vil blive målt med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi på lårbens- og lændehvirvelsøjlen (L2-L4) steder.

Rekruttering af raske frivillige gennem registre (Clinical Investigation Centres) og annoncer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Osteoporose defineret ved en T-score < -2,5 hos svære hæmofile patienter uden profylakse og hos raske forsøgspersoner.
Tidsramme: Under proceduren
Knoglemineral densitometri
Under proceduren

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Osteoporose defineret ved en T-score < -2,5 i de forskellige grupper af hæmofile patienter og hos raske forsøgspersoner.
Tidsramme: Under proceduren
Knoglemineral densitometri
Under proceduren
Osteopeni defineret ved en T-score < -1 i de forskellige grupper af hæmofile patienter og hos raske forsøgspersoner.
Tidsramme: Under proceduren
Knoglemineral densitometri
Under proceduren
Knoglemineraltæthed (udtrykt som en T-score) hos de forskellige grupper af hæmofile patienter og hos raske forsøgspersoner.
Tidsramme: Under proceduren
Knoglemineral densitometri
Under proceduren
Basalniveau af fVIII/fIX (udtrykt som et Ag-niveau eller som en %) eller thrombingenereringspotentiale (udtrykt som et endogent thrombinpotentiale (ETP), nmol/min) og knoglemineraltæthed (udtrykt som en T-score og Z- score)
Tidsramme: Ved inklusion
Blodprøve Forholdet mellem det basale niveau af fVIII eller fIX (udtrykt som et Ag-niveau eller som en %) eller thrombingenereringspotentialet (udtrykt som et endogent trombinpotentiale (ETP), nmol/min) og knoglemineraltæthed (udtrykt som en T-score og Z-score)
Ved inklusion
Markører, der påvirker knoglemetabolisme hos alle hæmofile patienter inkluderet
Tidsramme: Ved inklusion
Blodprøve
Ved inklusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Ministry of Health, France

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
2. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
12. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
24. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
5. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
11. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
12. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
1. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Anden identifikator: ANSM)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger