Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hæmofili og knogletab - PHILEOS-undersøgelse (PHILEOS)

1. juni 2026 opdateret af: Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Hæmofili og knogletab PHILEOS-undersøgelse

Hæmofili er en sjælden blødningssygdom, karakteriseret ved faktor VIII (HA) eller faktor IX (HB) mangel. Fraværet eller reduktionen af ​​fVIII eller fIX resulterer i nedsat thrombindannelse og koageldannelse, hvilket forårsager kraftig blødning (hovedsageligt hæmartrose). Osteoporose er en systemisk knoglesygdom karakteriseret ved en lav knoglemineraltæthed (BMD). Et fald i gennemsnitlig BMD er blevet beskrevet hos hæmofile patienter sammenlignet med raske kontroller i flere undersøgelser. Så osteoporose kan være en undervurderet hæmofili-relateret komorbiditet. Ingen af ​​følgende risikofaktorer (nedsat fysisk aktivitet, ledskader, D-vitaminmangel og/eller hepatitis C-virus (HCV) infektion) er blevet bibeholdt som årsag til osteoporose hos hæmofile patienter. En anden hypotese er, at knogletab kan være direkte forbundet med fVIII eller fIX og/eller thrombinmangel. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere prævalensen af ​​knogletab hos HA- og B-patienter i henhold til typen, sværhedsgraden og tilstedeværelsen (eller ej) af en profylaktisk behandling (afhængigt af den alder, hvor den blev påbegyndt) og at sammenligne det med en kontrolpopulation. Efterforskerne vil også evaluere sammenhængen mellem BMD og FVIII, fIX og trombinpotentiale.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Rekruttering af raske frivillige gennem registre (Clinical Investigation Centres) og annoncer.

Rekruttering af hæmofile patienter under et rutinebesøg på hæmofilicentret.

Oplysning af forsøgspersonerne om, at undersøgelsen kræver et BMD-mål for alle og en blodprøve kun for patienter.

Efter at inklusions- og eksklusionskriterier er kontrolleret, kan forsøgspersonen underskrive samtykket.

For alle fag vil der blive bestilt tid til BMD-måling. For patienter og kontroller: BMD vil blive målt med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi på lårbens- og lændehvirvelsøjlen (L2-L4) steder.

For patienter vil fVIII/fIX-aktivitet og antigen, trombingenereringspotentiale og plasmatiske markører for knogleombygning blive målt centralt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

448

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • BELGIUM - Brussels
  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33076
        • CHU de Bordeaux
      • Brest, Frankrig, 29200
        • Chu Brest Hopital Morvan
      • Bron, Frankrig
        • HCL - Groupement Hospitalier Est (Hôpital Louis Pradel)
      • Caen, Frankrig
        • CHU caen
      • Chambéry, Frankrig, 73000
        • Centre Hospitalier Metropole Savoie
      • Clermont-Ferrand, Frankrig
        • Chu Cth Estaing Clermont Ferrand
      • Dijon, Frankrig, 21000
        • CHU de DIJON
      • Grenoble, Frankrig, 38700
        • Chu Grenoble Alpes
      • Lille, Frankrig
        • Chu Lille
      • Marseille, Frankrig, 13010
        • Chu La Timone Marseille
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • CHU - Saint Eloi
      • Nancy, Frankrig
        • CHU Nancy
      • Nantes, Frankrig
        • Chu de Nantes
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Chu Necker Paris
      • Paris, Frankrig
        • APHP - Bicêtre
      • Rennes, Frankrig, 35000
        • Chu Rennes Hopital Pontchaillou
      • Rouen, Frankrig
        • CHU de ROUEN
      • Saint-Etienne, Frankrig, 42055
        • Chu de Saint-Etienne
      • Strasbourg, Frankrig
        • Chu Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
  • Kroatien
      • Zagreb, Kroatien, 10000
        • University Hospital Centre Zagreb
  • Rumænien
      • Bucharest, Rumænien
        • ROMANIA - Bucharest
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1134
        • MHEK

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 56 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Sunde frivillige:

    • Raske mænd i alderen mellem 20 og 60 år

  • Hæmofile patienter:

    • Hæmofili A- og B-patienter, uanset sygdomsform (mild, moderat, svær med eller uden profylakse)
    • Hæmofile patienter i alderen mellem 20 og 60 år
    • Svær hæmofili A-patienter med profylakse: sidste faktor VIII-injektion mere end 48 til 120 timer (afhængig af den profylaktiske behandling) før blodprøvetagning dedikeret til denne forskning
    • Patienter med svær hæmofili B: sidste faktor IX-injektion mere end 5 til 21 dage (afhængigt af den profylaktiske behandling) før blodprøvetagning dedikeret til denne forskning

Ekskluderingskriterier:

  • Sunde frivillige:

    • Sygdomshistorie, der vides at påvirke knoglemetabolismen (hyperthyroidisme, hyperparathyroidisme, hypercorticisme, hypogonadisme, sygdomme, der kræver langvarig brug af kortikoider, …)
    • Tidligere eller nuværende behandling med anden osteoporotisk medicin end Vit D eller Ca++
    • Tilstedeværelse af to total hofteproteser
    • HIV dokumenteret infektion
    • HCV dokumenteret infektion (i gang eller helbredt) i cirrosestadiet

  • Hæmofile patienter:

    • Hæmofile patienter med nuværende eller historie med inhibitor anti-fVIII eller anti-fIX (>5 Bethesda-enheder)
    • Behandling med HEMLIBRA (Emicizumab). Medmindre det er muligt at anvende et resultat af thrombindannelse før denne behandling og opnået med en restrate på højst eller lig med 5%.
    • Sygdomshistorie kendt for at påvirke knoglemetabolismen og ikke relateret til hæmofili (hyperthyroidisme, hyperparathyroidisme, hypercorticisme, hypogonadisme, sygdomme, der kræver langvarig brug af kortikoider, …)
    • Tidligere eller nuværende behandling med anden anti-osteoporotisk medicin end Vit D eller Ca++
    • Tilstedeværelse af to total hofteproteser
    • HIV dokumenteret infektion
    • HCV dokumenteret infektion (i gang eller helbredt) i cirrosestadiet

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Screening
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Hæmofile patienter
Blodprøveudtagning af knogledensitometri (BMD)
Stråling: Knogle densitometri (BMD)

Rekruttering af hæmofile patienter under et rutinebesøg på hæmofilicentret.

Oplysning af forsøgspersonerne om, at undersøgelsen kræver et BMD-mål for alle og en blodprøve kun for patienter.

Efter at inklusions- og eksklusionskriterier er kontrolleret, kan forsøgspersonen underskrive samtykket.

For alle fag vil der blive bestilt tid til BMD-måling.

For patienter og kontroller: BMD vil blive målt med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi på lårbens- og lændehvirvelsøjlen (L2-L4) steder.

Rekruttering af raske frivillige gennem registre (Clinical Investigation Centres) og annoncer.

Biologisk: Blodprøvetagning kun for patienter
For patienter vil fVIII/fIX-aktivitet og antigen, trombingenereringspotentiale og plasmatiske markører for knogleombygning blive målt centralt.
Andet: Sunde frivillige
Knogledensitometri (BMD)
Stråling: Knogle densitometri (BMD)

Rekruttering af hæmofile patienter under et rutinebesøg på hæmofilicentret.

Oplysning af forsøgspersonerne om, at undersøgelsen kræver et BMD-mål for alle og en blodprøve kun for patienter.

Efter at inklusions- og eksklusionskriterier er kontrolleret, kan forsøgspersonen underskrive samtykket.

For alle fag vil der blive bestilt tid til BMD-måling.

For patienter og kontroller: BMD vil blive målt med Dual Energy X-ray Absorptiometry (DXA) teknologi på lårbens- og lændehvirvelsøjlen (L2-L4) steder.

Rekruttering af raske frivillige gennem registre (Clinical Investigation Centres) og annoncer.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Osteoporose defineret ved en T-score < -2,5 hos svære hæmofile patienter uden profylakse og hos raske forsøgspersoner.
Tidsramme: Under proceduren
Knoglemineral densitometri
Under proceduren

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Osteoporose defineret ved en T-score < -2,5 i de forskellige grupper af hæmofile patienter og hos raske forsøgspersoner.
Tidsramme: Under proceduren
Knoglemineral densitometri
Under proceduren
Osteopeni defineret ved en T-score < -1 i de forskellige grupper af hæmofile patienter og hos raske forsøgspersoner.
Tidsramme: Under proceduren
Knoglemineral densitometri
Under proceduren
Knoglemineraltæthed (udtrykt som en T-score) hos de forskellige grupper af hæmofile patienter og hos raske forsøgspersoner.
Tidsramme: Under proceduren
Knoglemineral densitometri
Under proceduren
Basalniveau af fVIII/fIX (udtrykt som et Ag-niveau eller som en %) eller thrombingenereringspotentiale (udtrykt som et endogent thrombinpotentiale (ETP), nmol/min) og knoglemineraltæthed (udtrykt som en T-score og Z- score)
Tidsramme: Ved inklusion
Blodprøve Forholdet mellem det basale niveau af fVIII eller fIX (udtrykt som et Ag-niveau eller som en %) eller thrombingenereringspotentialet (udtrykt som et endogent trombinpotentiale (ETP), nmol/min) og knoglemineraltæthed (udtrykt som en T-score og Z-score)
Ved inklusion
Markører, der påvirker knoglemetabolisme hos alle hæmofile patienter inkluderet
Tidsramme: Ved inklusion
Blodprøve
Ved inklusion

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Centre Hospitalier Universitaire de Saint Etienne

Samarbejdspartnere

Ministry of Health, France

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Brigitte TARDY, MD, CHU de Saint Etienne

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. juni 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

12. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

24. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

11. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

12. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 19PH224
  • 2019-A03358-49 (Anden identifikator: ANSM)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Knogle densitometri (BMD)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner