Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

TCR Alpha Beta T-celle udtømt Haploidentisk HCT til behandling af primær immundefekt og arvelige stofskiftesygdomme hos børn

29. juni 2026 opdateret af: Johns Hopkins All Children's Hospital

Undersøgelse af TCR Alpha Beta T-celle og CD19 B-celledepletion for hæmatopoietisk celletransplantation fra haploidentiske donorer i behandling af primær immundefekt og arvelige stofskiftesygdomme hos børn

Denne forskning udføres for at finde ud af, om en ny type haploidentisk transplantation ved hjælp af TCR alfa beta og CD19-udtømt stamcelletransplantation fra donoren er sikker og effektiv til at behandle patientens underliggende tilstand. Denne undersøgelse vil bruge stamceller opnået via perifert blod eller knoglemarv fra forældre eller anden halvt matchende familiemedlemsdonor. Disse vil blive behandlet gennem en speciel enhed kaldet CliniMACS, som anses for at være undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
17

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Rekruttering
        • Johns Hopkins All Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Deepak Chellapandian, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Patient med enhver form for primær immundefekt/dysregulatoriske lidelser karakteriseret ved afvigende immunfunktion, unormal hæmatopoiese, systemisk eller organspecifik autoimmunitet og/eller ikke-malign lymfoproliferation. Dette inkluderer, men ikke begrænset til:

    I. Forstyrrelser af fagocytter: Kronisk granulomatøs sygdom, Leukocytadhæsionsmangel, defekter i IL-10 pathway, MonoMac syndrom

    II. Defekter i cellulær og humoral immunitet: Svær kombineret immundefekt (spædbørn med klassisk SCID op til 2 år vil blive udelukket på grund af anden åben protokol), X-bundet hyper-IgM syndrom, DOCK8-mangel, ZAP70-mangel, almindelig variabel immundefekt ( CVID), Wiskott-Aldrich syndrom, NEMO-mangel.

    III. Forstyrrelse af immun dysregulering: Immunodysregulering polyendokrinopati enteropati X-linked (IPEX) syndrom, CTLA4-mangel, LRBA-mangel, STAT1 GOF, STAT3 GOF, X-linked lymfoproliferativ sygdom osv.

    IV. Andre PID'er og immunforstyrrelser, som kan drages fordel af HCT, som skønnes passende af PI og den behandlende immunolog.

  2. Histiocytiske lidelser, herunder hæmofagocytisk lymfohistiocytose (familiær HLH (type 1-5), sekundær HLH (refraktær over for terapi eller med tilbagevendende episoder af hyperinflammation) og multisystem refraktær Langerhans celle histiocytose.
  3. Metaboliske lidelser, der kunne forbedres eller stabiliseres efter stamcelletransplantation, såsom mucopolysaccharidoser, neurodegenerative lidelser, osteopetrose osv.

Inklusionskriterier:

  1. Patienten har et passende genotypisk identisk match på 5/10. Donoren og modtageren skal være identiske, som bestemt ved højopløsningstypning, mindst én allel af hver af følgende genetiske loci: HLA-A, HLA-B, HLA-C, HLA-DRB1 og HLA-DQB1.

  2. Patienter skal have tilstrækkelig organfunktion målt ved:

    1. Hjerte: asymptomatisk eller hvis symptomatisk skal LVEF i hvile være ≥ 40 % eller SF ≥ 26 %
    2. Pulmonal: asymptomatisk eller hvis symptomatisk DLCO ≥ 40 % af forudsagt (korrigeret for hæmoglobin) eller pulsoximetri ≥ 92 % på rumluft, hvis patienten ikke er i stand til at udføre lungefunktionstest.
    3. Nyre: Kreatininclearance (CrCl) eller glomerulær filtrationshastighed (GFR) skal være > 50 ml/min/1,73 m2.
    4. Hepatisk: Serumkonjugeret (direkte) bilirubin < 2,0 x ULN for alder; AST og ALT < 5,0 x ULN for alder.
    5. Karnofsky eller Lansky (aldersafhængig) præstationsscore ≥ 50
  3. Underskrevet skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  1. Deltagere, der har en HLA-matchet søskende, som er i stand til og villig til at donere knoglemarv. Patienter med en HLA-matchet urelateret donor er ikke udelukket.
  2. Gravide eller ammende kvinder.
  3. Patienten har HIV eller ukontrollerede svampe-, bakterie- eller virusinfektioner.
  4. Patienten har tidligere modtaget solid organtransplantation.
  5. Patienten har aktiv GVHD (> grad II) eller kronisk omfattende GVHD på grund af en tidligere allograft på inklusionstidspunktet.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: TCR alfa beta T-celle udtømning
Leukafereseproduktet vil gennemgå TCR alfa beta negativ selektion efter en standardiseret protokol
Biologisk: Haploidentisk hæmatopoietisk celletransplantation
TCR alfa beta T-celle og CD19 B-celle udtømt haploidentisk transplantation

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af vellykket donorengraftment
Tidsramme: Dag 100 efter transplantation
Hyppigheden af ​​engraftment på dag 100 vil blive beskrevet baseret på donorkimerisme i fuldblodet og/eller fraktioner sorteret efter T-celle- og myeloidundergrupper. Donorkimæren vil blive bedømt som autolog rekonstitution (< 5 % donor), blandet kimærisme (5-49 % = lavt blandet, 50-95 % = højt blandet), > 95 % = fuld donor kimærisme.
Dag 100 efter transplantation

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse og begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: Op til 2 år efter transplantation

Samlet overlevelse er defineret som tidspunktet for indskrivning til død af enhver årsag eller sidste opfølgning.

Hændelsesfri overlevelse er defineret som tidspunktet for indskrivning til død, primær eller sekundær transplantatsvigt, transplantatsvigt, der nødvendiggør en anden HCT-procedure, DLI eller stamcelleboost givet til behandling af faldende kimærisme eller sygdomsgentagelse
Op til 2 år efter transplantation
Kinetik af neutrofil engraftment
Tidsramme: Op til 42 dage efter transplantation
Neutrofilengraftment defineret som absolut neutrofiltal ≥500/μL for 3 på hinanden følgende målinger på forskellige dage
Op til 42 dage efter transplantation
Kinetik af blodpladeindplantning
Tidsramme: Op til 42 dage efter transplantation
Blodpladeindplantning defineret som vedvarende blodpladetal >20.000/μL og >50.000//μL uden blodpladetransfusioner i de foregående syv dage.
Op til 42 dage efter transplantation
Transplantationsrelateret dødelighed
Tidsramme: Op til 100 dage efter transplantation
Hyppighed for transplantationsrelateret dødelighed
Op til 100 dage efter transplantation
Akut grad II-IV GvHD
Tidsramme: Op til 2 år efter transplantation
Hyppighed og sværhedsgrad af akut graft versus værtssygdom
Op til 2 år efter transplantation
Kronisk GvHD
Tidsramme: Op til 2 år efter transplantation
Forekomst og sværhedsgrad af kronisk graft versus værtssygdom
Op til 2 år efter transplantation
Primær graftsvigt
Tidsramme: Op til 2 år efter transplantation
Hyppigheder af primær graftsvigt
Op til 2 år efter transplantation
Sekundær graftsvigt
Tidsramme: Op til 2 år efter transplantation
Hyppigheder af sekundær graftsvigt
Op til 2 år efter transplantation
Transplantationsrelaterede komplikationer
Tidsramme: Op til 2 år efter transplantation
Hyppighed af transplantationsrelaterede komplikationer efter transplantation
Op til 2 år efter transplantation
Transplantationsrelaterede infektioner
Tidsramme: Op til 2 år efter transplantation
Hyppighed af transplantationsrelaterede infektioner efter transplantation
Op til 2 år efter transplantation
Cellulær og immunologisk rekonstitution ved laboratorieevalueringer
Tidsramme: Op til 2 år efter transplantation
Gendannelse af forskellige lymfocytunderpopulationer (CD3+; CD4+; CD8+; CD3+CD45RA+ og CD45RO; TCR alfa beta; TCR gamma delta; CD19+)
Op til 2 år efter transplantation

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Johns Hopkins All Children's Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Deepak Chellapandian, MD, Johns Hopkins All Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. juli 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
24. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. juni 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
1. juli 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • HAP-PID
  • IRB00249754 (Anden identifikator: JHU ACH IRB)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger