Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​Beremagene Geperpavec (B-VEC) topisk gel med placebo til behandling af dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB). (GEM-3)

25. januar 2023 opdateret af: Krystal Biotech, Inc.

En fase III dobbeltblindet, placebokontrolleret, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af Beremagene Geperpavec (B-VEC, tidligere "KB103") til behandling af dystrofisk epidermolysis Bullosa (DEB)

For at bestemme, om administration af topisk B-VEC forbedrer sårheling sammenlignet med placebo, og for at evaluere holdbarhed, gentage dosering (Primært endepunkt) og yderligere opnå sikkerheds- og tolerabilitetsdata.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Enogtredive (31) deltagere med DEB på 6 måneder eller ældre på tidspunktet for samtykke er planlagt til dette fase III-studie. Forsøgsvarigheden for hvert forsøgsperson er ca. 6 måneder, med administration en gang om ugen. Et sikkerhedsopfølgningsbesøg, der finder sted 30 dage fra datoen for den endelige behandling med undersøgelsesproduktet, vil også finde sted. Hvert individ giver mindst et par primære målsår, hvor et sår fra hvert par behandles med B-VEC og det andet sår med placebo. Ud over det eller de primære målsårpar kan yderligere sår (sekundære sår) vælges til at blive behandlet med B-VEC. Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne udfylde spørgeskemaer, få taget billeder af deres undersøgelsessår, gennemgå fysiske undersøgelser, få vitale tegn og sikkerhedslaboratorier overvåget.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
31

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Forenede Stater, 92688
        • Mission dermatology Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forenede Stater, 33146
        • Pediatric Skin Research, LLC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen eller den lovligt udpegede og bemyndigede repræsentant skal have læst, forstået og underskrevet en Informeret Samtykke eller Samtykkeformular (IRB/EC) godkendt af et Institutional Review Board/Ethics Committee og skal være i stand til og villig til at følge undersøgelsesprocedurer og instruktioner.
  2. Alder ≥ 6 måneder og ældre på tidspunktet for informeret samtykke.
  3. Klinisk diagnose af Dystrofisk Epidermolysis Bullosa.
  4. Bekræftelse af DEB-diagnose (enten DDEB eller RDEB) ved genetisk testning inklusive COL7A1.

  5. To (2) kutane sår, der opfylder følgende kriterier:

    1. Placering: ens i størrelse, beliggende i lignende anatomiske områder og har lignende udseende
    2. Udseende: ren med tilstrækkelig granulationsvæv, fremragende vaskularisering, og synes ikke inficeret.
  6. Forsøgspersoner og pårørende, som efter Investigators mening er i stand til at forstå undersøgelsen, samarbejder med undersøgelsesprocedurerne og er villige til at vende tilbage til klinikken for alle de nødvendige opfølgningsbesøg.
  7. Mand eller kvinde i den fødedygtige alder skal bruge en pålidelig præventionsmetode under hele undersøgelsens varighed og i tre (3) måneder efter sidste dosis af B-VEC.
  8. Negativ graviditetstest ved besøg 1 (uge 1), hvis relevant.

Ekskluderingskriterier:

  1. Medicinsk ustabilitet begrænser muligheden for at rejse til Undersøgelsescenteret.
  2. Sygdomme eller tilstande, der kan interferere med vurderingen af ​​sikkerhed og effektivitet af undersøgelsesbehandlingen og forsøgspersonens overholdelse af undersøgelsesbesøg/procedurer, som bestemt af investigator.
  3. Aktuelt bevis eller en historie med planocellulært karcinom i det område, der skal behandles.
  4. Forsøgspersoner, der aktivt modtager kemoterapi eller immunterapi ved besøg 1 (uge 1).
  5. Aktiv stof- eller alkoholafhængighed som bestemt af efterforskeren.
  6. Overfølsomhed over for lokalbedøvelse (lidokain/prilocaincreme).
  7. Deltagelse i et interventionelt klinisk forsøg inden for de seneste tre (3) måneder (ikke inklusive BVEC-administration).
  8. Modtagelse af en hudtransplantation inden for de seneste tre (3) måneder.
  9. Gravide eller ammende kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Matchende maskeret inaktiv topisk gel
Andet: Placebo
Matchende maskeret inaktiv topisk gel
Eksperimentel: B-VEC
Topisk gel af ikke-integrerende, replikationsinkompetent HSV-1, der udtrykker det humane kollagen VII-protein
Biologisk: Aktuel Beremagene Geperpavec
Topisk gel af ikke-integrerende, replikationsinkompetent HSV-1, der udtrykker det humane kollagen VII-protein

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært sår med fuldstændig sårheling (100 % sårlukning) i uge 22 og 24 eller uge 24 og 26
Tidsramme: 26 uger efter baseline

Det primære sår blev defineret som et responderende sår, der opfyldte en af ​​følgende betingelser:

  • Fuldstændig sårheling i uge 22 og uge 24, eller
  • Fuldfør sårheling i uge 24 og uge 26.

For forsøgspersoner med manglende primære sårhelingsdata blev der anvendt en multipel imputationstilgang (10 gentagelser). Det samlede antal primære sår med fuldstændig heling for B-VEC og Placebo præsenteret nedenfor var gennemsnittet af dem fra de multiple imputationsreplikater, og de ville derfor ikke være hele tal (heltal).
26 uger efter baseline

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært sår med fuldstændig sårheling (100 % sårlukning) i uge 8 og 10 eller uge 10 og 12
Tidsramme: 12 uger efter baseline

Det primære sår blev defineret som et responderende sår, der opfyldte en af ​​følgende betingelser:

  • Fuldstændig sårheling i uge 8 og uge 10, eller
  • Fuldstændig sårheling i uge 10 og uge 12.

For forsøgspersoner med manglende primære sårhelingsdata blev der anvendt en multipel imputationstilgang (10 gentagelser). Det samlede antal primære sår med fuldstændig heling for B-VEC og Placebo præsenteret nedenfor var gennemsnittet af dem fra de multiple imputationsreplikater, og de ville derfor ikke være hele tal (heltal).
12 uger efter baseline
Sværhedsgrad af primær sårsmerte (visuel analog skala (VAS)) Ændring for forsøgspersoner i alderen 6 og derover i uge 22, 24 og 26.
Tidsramme: 26 uger efter baseline
Ændringer fra baseline i uge 22, 24 og 26 i sværhedsgraden af ​​primær sårsmerter (visuel analog skala (VAS)) for personer i alderen 6 og derover. Den visuelle analoge skala scorer fra 0 (ingen smerte) til 10 (den værst mulige smerte). Negative værdier i ændringer fra baseline betyder forbedring i smertens sværhedsgrad.
26 uger efter baseline

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den gennemsnitlige ændring i livskvalitet ud over Skindex-score sammenlignet med baseline i uge 26.
Tidsramme: 26 uger efter baseline
Det sonderende resultatmål vil se på den gennemsnitlige ændring i livskvalitet ud over Skindex-score fra baseline til uge 26.
26 uger efter baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Krystal Biotech, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
29. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
14. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
22. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
27. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
29. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
17. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
25. januar 2023

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • B-VEC-03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger