Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Formålet med denne undersøgelse er at sammenligne effektiviteten og sikkerheden af ​​Beremagene Geperpavec (B-VEC) topisk gel med placebo til behandling af dystrofisk epidermolysis bullosa (DEB). (GEM-3)

25. januar 2023 opdateret af: Krystal Biotech, Inc.

En fase III dobbeltblindet, placebokontrolleret, effektivitet og sikkerhedsundersøgelse af Beremagene Geperpavec (B-VEC, tidligere "KB103") til behandling af dystrofisk epidermolysis Bullosa (DEB)

For at bestemme, om administration af topisk B-VEC forbedrer sårheling sammenlignet med placebo, og for at evaluere holdbarhed, gentage dosering (Primært endepunkt) og yderligere opnå sikkerheds- og tolerabilitetsdata.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Enogtredive (31) deltagere med DEB på 6 måneder eller ældre på tidspunktet for samtykke er planlagt til dette fase III-studie. Forsøgsvarigheden for hvert forsøgsperson er ca. 6 måneder, med administration en gang om ugen. Et sikkerhedsopfølgningsbesøg, der finder sted 30 dage fra datoen for den endelige behandling med undersøgelsesproduktet, vil også finde sted. Hvert individ giver mindst et par primære målsår, hvor et sår fra hvert par behandles med B-VEC og det andet sår med placebo. Ud over det eller de primære målsårpar kan yderligere sår (sekundære sår) vælges til at blive behandlet med B-VEC. Gennem hele undersøgelsen vil deltagerne udfylde spørgeskemaer, få taget billeder af deres undersøgelsessår, gennemgå fysiske undersøgelser, få vitale tegn og sikkerhedslaboratorier overvåget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

31

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Rancho Santa Margarita, California, Forenede Stater, 92688
        • Mission Dermatology Center
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305
        • Stanford University
    • Florida
      • Coral Gables, Florida, Forenede Stater, 33146
        • Pediatric Skin Research, LLC

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 måneder og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Forsøgspersonen eller den lovligt udpegede og bemyndigede repræsentant skal have læst, forstået og underskrevet en Informeret Samtykke eller Samtykkeformular (IRB/EC) godkendt af et Institutional Review Board/Ethics Committee og skal være i stand til og villig til at følge undersøgelsesprocedurer og instruktioner.
  2. Alder ≥ 6 måneder og ældre på tidspunktet for informeret samtykke.
  3. Klinisk diagnose af Dystrofisk Epidermolysis Bullosa.
  4. Bekræftelse af DEB-diagnose (enten DDEB eller RDEB) ved genetisk testning inklusive COL7A1.

  5. To (2) kutane sår, der opfylder følgende kriterier:

    1. Placering: ens i størrelse, beliggende i lignende anatomiske områder og har lignende udseende
    2. Udseende: ren med tilstrækkelig granulationsvæv, fremragende vaskularisering, og synes ikke inficeret.
  6. Forsøgspersoner og pårørende, som efter Investigators mening er i stand til at forstå undersøgelsen, samarbejder med undersøgelsesprocedurerne og er villige til at vende tilbage til klinikken for alle de nødvendige opfølgningsbesøg.
  7. Mand eller kvinde i den fødedygtige alder skal bruge en pålidelig præventionsmetode under hele undersøgelsens varighed og i tre (3) måneder efter sidste dosis af B-VEC.
  8. Negativ graviditetstest ved besøg 1 (uge 1), hvis relevant.

Ekskluderingskriterier:

  1. Medicinsk ustabilitet begrænser muligheden for at rejse til Undersøgelsescenteret.
  2. Sygdomme eller tilstande, der kan interferere med vurderingen af ​​sikkerhed og effektivitet af undersøgelsesbehandlingen og forsøgspersonens overholdelse af undersøgelsesbesøg/procedurer, som bestemt af investigator.
  3. Aktuelt bevis eller en historie med planocellulært karcinom i det område, der skal behandles.
  4. Forsøgspersoner, der aktivt modtager kemoterapi eller immunterapi ved besøg 1 (uge 1).
  5. Aktiv stof- eller alkoholafhængighed som bestemt af efterforskeren.
  6. Overfølsomhed over for lokalbedøvelse (lidokain/prilocaincreme).
  7. Deltagelse i et interventionelt klinisk forsøg inden for de seneste tre (3) måneder (ikke inklusive BVEC-administration).
  8. Modtagelse af en hudtransplantation inden for de seneste tre (3) måneder.
  9. Gravide eller ammende kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Matchende maskeret inaktiv topisk gel
Andet: Placebo
Matchende maskeret inaktiv topisk gel
Eksperimentel: B-VEC
Topisk gel af ikke-integrerende, replikationsinkompetent HSV-1, der udtrykker det humane kollagen VII-protein
Biologisk: Aktuel Beremagene Geperpavec
Topisk gel af ikke-integrerende, replikationsinkompetent HSV-1, der udtrykker det humane kollagen VII-protein

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært sår med fuldstændig sårheling (100 % sårlukning) i uge 22 og 24 eller uge 24 og 26
Tidsramme: 26 uger efter baseline

Det primære sår blev defineret som et responderende sår, der opfyldte en af ​​følgende betingelser:

  • Fuldstændig sårheling i uge 22 og uge 24, eller
  • Fuldfør sårheling i uge 24 og uge 26.

For forsøgspersoner med manglende primære sårhelingsdata blev der anvendt en multipel imputationstilgang (10 gentagelser). Det samlede antal primære sår med fuldstændig heling for B-VEC og Placebo præsenteret nedenfor var gennemsnittet af dem fra de multiple imputationsreplikater, og de ville derfor ikke være hele tal (heltal).
26 uger efter baseline

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært sår med fuldstændig sårheling (100 % sårlukning) i uge 8 og 10 eller uge 10 og 12
Tidsramme: 12 uger efter baseline

Det primære sår blev defineret som et responderende sår, der opfyldte en af ​​følgende betingelser:

  • Fuldstændig sårheling i uge 8 og uge 10, eller
  • Fuldstændig sårheling i uge 10 og uge 12.

For forsøgspersoner med manglende primære sårhelingsdata blev der anvendt en multipel imputationstilgang (10 gentagelser). Det samlede antal primære sår med fuldstændig heling for B-VEC og Placebo præsenteret nedenfor var gennemsnittet af dem fra de multiple imputationsreplikater, og de ville derfor ikke være hele tal (heltal).
12 uger efter baseline
Sværhedsgrad af primær sårsmerte (visuel analog skala (VAS)) Ændring for forsøgspersoner i alderen 6 og derover i uge 22, 24 og 26.
Tidsramme: 26 uger efter baseline
Ændringer fra baseline i uge 22, 24 og 26 i sværhedsgraden af ​​primær sårsmerter (visuel analog skala (VAS)) for personer i alderen 6 og derover. Den visuelle analoge skala scorer fra 0 (ingen smerte) til 10 (den værst mulige smerte). Negative værdier i ændringer fra baseline betyder forbedring i smertens sværhedsgrad.
26 uger efter baseline

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Den gennemsnitlige ændring i livskvalitet ud over Skindex-score sammenlignet med baseline i uge 26.
Tidsramme: 26 uger efter baseline
Det sonderende resultatmål vil se på den gennemsnitlige ændring i livskvalitet ud over Skindex-score fra baseline til uge 26.
26 uger efter baseline

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Krystal Biotech, Inc.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. oktober 2021

Studieafslutning (Faktiske)

14. januar 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juli 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. juli 2020

Først opslået (Faktiske)

29. juli 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. januar 2023

Sidst verificeret

1. december 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • B-VEC-03

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dystrofisk epidermolyse Bullosa

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Montenegro

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner