Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

SAFE-undersøgelse: Sikkerhed ved aPCC efter Emicizumab-profylakse (SAFE)

3. november 2026 opdateret af: Robert Sidonio, Emory University

aPCC- og Emicizumab-sikkerhedsundersøgelse i medfødt hæmofili A-patienter med inhibitorer (SAFE-undersøgelse: Sikkerhed ved aPCC efter Emicizumab-profylakse)

The purpose of the aPCC-emicizumab safety study is to investigate the hemostatic efficacy as measured by thrombin generation, of a low personalized dose of aPCC (FEIBA) in children and adults with hemophilia A and inhibitors on emicizumab prophylaxis.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Hemophilia A (HA) is a congenital bleeding disorder caused by deficient or dysfunctional factor VIII (FVIII) which leads to bleeding correlated with factor deficiency severity. Patients with HA develop recurrent bleeds into joints and soft tissues that culminate into debilitating arthropathy and long-term morbidity.

The previous standard of care for high titer antibody eradication in hemophilia A (HA) included a labor-intensive, immune tolerance induction (ITI) regimen administered with concomitant bypassing agent (BPA) prophylaxis, either daily recombinant activated factor VII (rFVIIa) or at least 3 non-consecutive days of activated prothrombin complex concentrate (aPCC) given intravenously (IV) each week.

The overall objective is to determine whether the thrombin generation assay can be used to personalize a dose of aPCC that could be used in a future study during an acute bleeding event and peri-surgical prophylaxis in children and adults with hemophilia A and inhibitors on emicizumab primary prophylaxis.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Emory University Hospital
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Children's Healthcare of Atlanta

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

6 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inclusion Criteria:

  • Moderately severe hemophilia A, defined as FVIII level <0.05 IU/mL before development of an inhibitor
  • Age ≥6 years of age at time of informed consent
  • Documented on 2 occasions a high titer inhibitor (>5 BU/mL) with a 72-hour washout within 2 years of enrollment
  • Parent/guardian (Legally Authorized Representative) or the patient has provided written informed consent
  • Adequate hematologic function (Hgb >8 g/dL and platelet count >100,000 µL)
  • Adequate hepatic function (total bilirubin ≤1.5 x ULN and both AST/ALT ≤3x ULN at screening (excluding known Gilbert's)
  • Adequate renal function (≤2.5 x ULN and CrCl ≥30 mL/min)

Exclusion Criteria:

  • Inherited or acquired bleeding disorder other than hemophilia A excluding low VWF (>30% VWF:RCo or VWF:GP1bm)
  • Had an active bleed requiring factor therapy at screening
  • Previous or current treatment for thromboembolic disease or signs of thromboembolic disease (excluding previously resolved line-associated thrombosis)
  • Had a surgical procedure 14 days before screening
  • Conditions that may increase the risk of bleeding or thrombosis
  • If the patient is treated with rFVIIa or aPCC seven days before screening
  • History of clinically significant hypersensitivity associated with monoclonal antibody therapies or components of the emicizumab injection
  • Had current use of any medication other than emicizumab that could affect the coagulation system.
  • Known HIV infection with CD4 count <200 cells/µL within 24 weeks before screening. Testing is not required if <35 years of age.
  • Use of systemic immunomodulators at enrollment or planned use during the study
  • Participants who are at high risk for TMA (for example, have a previous medical/family history of TMA), in the investigator's judgment
  • Concurrent disease, treatment, or abnormality in clinical laboratory tests that could interfere with the conduct of the study, may pose an additional risk, or would, in the opinion of the investigator, preclude the participant's safe participation in and completion of the study

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Experimental treatment

Participants will have a first/baseline thrombin generation assay (TGA) sample (to be processed within 60 minutes), followed by an infusion at 15 U/kg dose of aPCC, and provide a second TGA sample 15-30 minutes after to be processed within 60 minutes. If required, a subsequent TGA sample will be obtained upon a 25 U/kg dose of aPCC to be processed within 60-90 minutes.
Medicin: Emicizumab

HEMLIBRA® is a bispecific factor IXa- and factor X-directed antibody indicated for routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes in adult and pediatric patients ages newborn and older with hemophilia A (congenital factor VIII deficiency) with or without factor VIII inhibitors.

Andre navne:
  • ACE910, Hemlibra og RO5534262
Medicin: FEIBA

FEIBA™ is an Anti-Inhibitor Coagulant Complex indicated for use in hemophilia patients with inhibitors for: control and prevention of bleeding episodes, perioperative management, and routine prophylaxis to prevent or reduce the frequency of bleeding episodes.

The max dose allowed for aPCC will be 50 U/kg dose given at a single visit.

Andre navne:
  • Anti-hæmmer koagulerende kompleks
  • Aktiveret protrombinkompleks (APCC)
Medicin: rFVIIa

rFVIIa is a coagulation factor VIIa concentrate indicated for the treatment and control of bleeding episodes occurring in adults and adolescents with hemophilia with inhibitors.

Andre navne:
  • Rekombinant aktiveret faktor VII

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Thrombin generation capacity after aPCC (FEIBA) infusion
Tidsramme: Baseline and up to 30 minutes after infusion

Thrombin generation capacity from up to two escalating doses of aPCC will be measured using a thrombin generation assay at baseline and up to 30 minutes after FEIBA infusion.
Baseline and up to 30 minutes after infusion

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of serious adverse events
Tidsramme: up to 1 year

Number of serious adverse events will be recorded
up to 1 year
Number of serious bleeding episodes
Tidsramme: up to 1 year

Number of serious bleeding episodes will be recorded
up to 1 year
Number of episodes of thrombotic events including thrombotic microangiopathy (TMA)
Tidsramme: up to 1 year

Number of episodes of thrombotic events including thrombotic microangiopathy (TMA) will be recorded
up to 1 year

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Emory University

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Takeda Pharmaceuticals North America, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Robert Sidonio, MD, Emory University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Anslået)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2026

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. marts 2027

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. marts 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
21. september 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
21. september 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. september 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
6. november 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. november 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. november 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • STUDY00000804
  • 2025P010684 (Anden identifikator: Emory Insight Humans IRB)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

All of the individual participant data collected during the trial, after de-identification, will be available

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger