En undersøgelse af PTR-01 i recessiv dystrofisk epidermolysis Bullosa

Inklusionskriterier:

Patienter skal opfylde alle følgende kriterier for at være berettiget til at deltage i undersøgelsen i løbet af undersøgelsen på tre måneder:

1. Villig til at give informeret samtykkeformular, eller hvis 12 til <18 år gammel, juridisk værge har givet informeret samtykkeformular, og den mindreårige har underskrevet en samtykkeerklæring, der anerkender, at de forstår og accepterer undersøgelsesprocedurer.
2. Har en diagnose af RDEB baseret på genetisk analyse og i overensstemmelse med et recessivt arvemønster.
3. Har mangelfuld C7-farvning ved den dermal-epidermale forbindelse (DEJ) af IF.

4. Indvilliger i at bruge prævention som følger:

   For kvinder i den fødedygtige alder (WOCBP) indvilliger i at bruge højeffektive svangerskabsforebyggende (inklusive abstinenser) metoder fra screening gennem undersøgelsen og i mindst 10 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet. Ikke-fertilitet er defineret som en kvinde, der opfylder et af følgende kriterier: alder ≥50 år og ingen menstruation i mindst 1 år eller dokumenteret hysterektomi, bilateral tubal ligering eller bilateral oophorektomi.

   For mænd, accepterer man at bruge kondom med en hvilken som helst WOCBP-seksualpartner fra dag 1 af undersøgelsesbehandlingen, gennem undersøgelsen og mindst 10 uger efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet.

5. Vær villig og i stand til at overholde denne protokol.

Ekskluderingskriterier:

Patienter med et eller flere af følgende vil blive udelukket fra deltagelse i undersøgelsen:

1. Har kendt systemisk overfølsomhed over for nogen af ​​de inaktive ingredienser i PTR-01.
2. Har tidligere haft en anafylaktisk reaktion på PTR-01.
3. Er gravid eller ammer.
4. Har inden for de sidste seks måneder modtaget ethvert genterapiprodukt til forsøg eller inden for de seneste tre måneder ethvert ikke-genterapipræparat.
5. Forventes at modtage nye regimer med antibiotika eller andre anti-infektionsmidler under forsøget.
6. Har enhver anden medicinsk eller personlig tilstand, der efter investigatorens mening potentielt kan kompromittere patientens sikkerhed eller compliance, eller kan udelukke patientens