Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationsundersøgelse af voksne patienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser

17. juni 2026 opdateret af: Lupin Ltd.

En observationsundersøgelse til at beskrive den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Namuscla i den symptomatiske behandling af myotoni hos voksne patienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser

Dette er en ikke-interventionel, prospektiv, observationel, multicenter undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Namuscla hos voksne patienter med NDM.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er en ikke-interventionel, prospektiv, observationel, multicenter undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Namuscla hos voksne patienter med NDM. Namuscla bør ordineres i henhold til det godkendte produktresumé (SmPC).

Voksne patienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser, som er blevet ordineret Namuscla af den behandlende læge, og som opfylder egnethedskriterierne, vil blive optaget i denne undersøgelse.

Dette omfatter:

  • Patienter, der er nystartet på Namuscla til behandling af NDM (nyeksponeret)
  • Patienter, der allerede er på Namuscla/mexiletine ved indskrivning - For patienter, der får andre mexiletin end Namuscla, vil kun dem, der skifter til Namuscla, blive inkluderet i undersøgelsen.

Patienter, der allerede er i behandling med Namuscla/mexiletin på tilmeldingstidspunktet, vil blive overvejet til tilmelding, forudsat at de opfylder berettigelseskriterierne.

Undersøgelsen vil blive indledt på specialiserede centre til behandling af myotoniske lidelser ("referencecentre") i Storbritannien (UK), Frankrig og Tyskland, afhængigt af tilgængeligheden af ​​Namuscla i det specifikke land. Afhængigt af tilmelding og markedsføringsstatus (tilgængelighed) af Namuscla i andre lande i EU, vil inklusion af yderligere websteder i andre lande blive overvejet.

Undersøgelsespopulationen vil omfatte patienter, som er diagnosticeret med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser og anses for egnede kandidater til behandling med Namuscla af investigatorerne i henhold til det godkendte produktresumé. Patienterne vil blive indskrevet over en cirka 2-årig indskrivningsperiode og vil blive fulgt op under behandlingen i op til 3 år. Hver indrulleret patient vil blive observeret i 3 år eller indtil seponering (hvis behandlingen seponeres tidligt).

For alle indskrevne patienter vil baseline være de seneste tilgængelige data ved indskrivningsbesøget.

For patienter, der allerede er i behandling med Namuscla, vil der blive indsamlet kumulative data (data relateret til tidligere eksponering såvel som aktuelle data) for bivirkninger (AE'er) ved Namuscla-behandling.

Intet lægemiddel vil blive leveret til denne undersøgelse; patienter vil modtage medicin gennem lokal standardpraksis. Alle evalueringer og undersøgelser under undersøgelsen vil blive udført i overensstemmelse med rutinemæssig klinisk praksis og skøn fra den behandlende læge.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
53

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology
      • Nottingham, England, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59000
        • CHRU Lille
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrig, 13 75013
        • Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 44791
        • St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil målrette indskrivningen af ​​50 patienter, der behandles med Namuscla.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne, mandlige eller kvindelige patienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser planlagde at blive påbegyndt på Namuscla i henhold til det godkendte produktresumé
  2. Patienter, der allerede får Namuscla/mexiletin til behandling af NDM; (for patienter på andre mexiletin end Namuscla, vil kun dem, der skifter til Namuscla, blive tilmeldt).
  3. Patienter, der forstår og er villige til at give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der er tilmeldt eller deltager i ethvert andet klinisk forsøg med et forsøgsprodukt. -
  2. Overfølsomhed over for mexiletin eller over for et eller flere af hjælpestofferne i Namuscla eller overfølsomhed over for lokalbedøvelse
  3. Ventrikulær takyarytmi
  4. Atriel takyarytmi, flimmer eller flagren
  5. Komplet hjerteblok (dvs. tredjegrads atrioventrikulær blokering) eller enhver hjerteblok, der er modtagelig for at udvikle sig til komplet hjerteblokade (førstegrads atrioventrikulær blokering med markant forlænget PR-interval (≥ 240 ms) og/eller bredt QRS-kompleks (≥ 120 ms) , andengrads atrioventrikulær blok, bundtgrenblok, bifascikulær og trifascikulær blok),
  6. Myokardieinfarkt (akut eller tidligere) eller unormale Q-bølger
  7. Symptomatisk koronararteriesygdom
  8. Hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion <50 %
  9. Sinusknudedysfunktion (inklusive sinusfrekvens < 50 bpm)
  10. Patienter, der får medicin, der kan fremkalde torsades de pointes
  11. Patienter, der får lægemidler med snævert terapeutisk indeks (dvs. theophyllin, tizanidin, digoxin, lithium, phenytoin eller warfarin)
  12. Patienter, der er gravide eller ammende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært resultat 1 Andel af patienter med behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: Cirka 3 år
Andel af patienter med behandlings-emergent AE'er ([TEAE'er], inklusive SAE'er) fra studieindskrivning til 6, 12, 24 og 36 måneder på Namuscla
Cirka 3 år
Primært resultat 2 Andel af patienter, der har behov for dosisreduktion eller behandlingsophør
Tidsramme: Cirka 3 år
Andel af patienter, der har behov for dosisreduktion eller behandlingsophør på grund af bivirkninger (inklusive SAE).
Cirka 3 år

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært udfaldsandel af patienter med AE'er /SAE'er/bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Cirka 3 år
Andel af patienter med AE'er /SAE'er/bivirkninger af særlig interesse (AESI) fra studieindskrivning til 6, 12, 24 og 36 måneder
Cirka 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Lupin Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
17. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
16. januar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
16. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
4. november 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
5. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
22. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LUP/MEX/2018/001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger