Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En observationsundersøgelse af voksne patienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser

17. juni 2026 opdateret af: Lupin Ltd.

En observationsundersøgelse til at beskrive den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Namuscla i den symptomatiske behandling af myotoni hos voksne patienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser

Dette er en ikke-interventionel, prospektiv, observationel, multicenter undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Namuscla hos voksne patienter med NDM.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en ikke-interventionel, prospektiv, observationel, multicenter undersøgelse for at evaluere den langsigtede sikkerhed og effektivitet af Namuscla hos voksne patienter med NDM. Namuscla bør ordineres i henhold til det godkendte produktresumé (SmPC).

Voksne patienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser, som er blevet ordineret Namuscla af den behandlende læge, og som opfylder egnethedskriterierne, vil blive optaget i denne undersøgelse.

Dette omfatter:

  • Patienter, der er nystartet på Namuscla til behandling af NDM (nyeksponeret)
  • Patienter, der allerede er på Namuscla/mexiletine ved indskrivning - For patienter, der får andre mexiletin end Namuscla, vil kun dem, der skifter til Namuscla, blive inkluderet i undersøgelsen.

Patienter, der allerede er i behandling med Namuscla/mexiletin på tilmeldingstidspunktet, vil blive overvejet til tilmelding, forudsat at de opfylder berettigelseskriterierne.

Undersøgelsen vil blive indledt på specialiserede centre til behandling af myotoniske lidelser ("referencecentre") i Storbritannien (UK), Frankrig og Tyskland, afhængigt af tilgængeligheden af ​​Namuscla i det specifikke land. Afhængigt af tilmelding og markedsføringsstatus (tilgængelighed) af Namuscla i andre lande i EU, vil inklusion af yderligere websteder i andre lande blive overvejet.

Undersøgelsespopulationen vil omfatte patienter, som er diagnosticeret med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser og anses for egnede kandidater til behandling med Namuscla af investigatorerne i henhold til det godkendte produktresumé. Patienterne vil blive indskrevet over en cirka 2-årig indskrivningsperiode og vil blive fulgt op under behandlingen i op til 3 år. Hver indrulleret patient vil blive observeret i 3 år eller indtil seponering (hvis behandlingen seponeres tidligt).

For alle indskrevne patienter vil baseline være de seneste tilgængelige data ved indskrivningsbesøget.

For patienter, der allerede er i behandling med Namuscla, vil der blive indsamlet kumulative data (data relateret til tidligere eksponering såvel som aktuelle data) for bivirkninger (AE'er) ved Namuscla-behandling.

Intet lægemiddel vil blive leveret til denne undersøgelse; patienter vil modtage medicin gennem lokal standardpraksis. Alle evalueringer og undersøgelser under undersøgelsen vil blive udført i overensstemmelse med rutinemæssig klinisk praksis og skøn fra den behandlende læge.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

53

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • London, England, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • Institute of Neurology
      • Nottingham, England, Det Forenede Kongerige, NG7 2UH
        • Nottingham University Hospitals NHS Trust
  • Frankrig
      • Lille, Frankrig, 59000
        • CHRU Lille
    • Cedex
      • Paris, Cedex, Frankrig, 13 75013
        • Hôpital Universitaire de La Pitié Salpêtrière
  • Tyskland
      • Ulm, Tyskland, 89081
        • Universitätsklinikum Ulm, Klinik für Neurologie
    • North Rhine-Westphalia
      • Bochum, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 44791
        • St. Josef-Hospital Klinikum der Ruhr Universitaet Bochum

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

N/A

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Undersøgelsen vil målrette indskrivningen af ​​50 patienter, der behandles med Namuscla.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksne, mandlige eller kvindelige patienter med ikke-dystrofiske myotoniske lidelser planlagde at blive påbegyndt på Namuscla i henhold til det godkendte produktresumé
  2. Patienter, der allerede får Namuscla/mexiletin til behandling af NDM; (for patienter på andre mexiletin end Namuscla, vil kun dem, der skifter til Namuscla, blive tilmeldt).
  3. Patienter, der forstår og er villige til at give informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Patienter, der er tilmeldt eller deltager i ethvert andet klinisk forsøg med et forsøgsprodukt. -
  2. Overfølsomhed over for mexiletin eller over for et eller flere af hjælpestofferne i Namuscla eller overfølsomhed over for lokalbedøvelse
  3. Ventrikulær takyarytmi
  4. Atriel takyarytmi, flimmer eller flagren
  5. Komplet hjerteblok (dvs. tredjegrads atrioventrikulær blokering) eller enhver hjerteblok, der er modtagelig for at udvikle sig til komplet hjerteblokade (førstegrads atrioventrikulær blokering med markant forlænget PR-interval (≥ 240 ms) og/eller bredt QRS-kompleks (≥ 120 ms) , andengrads atrioventrikulær blok, bundtgrenblok, bifascikulær og trifascikulær blok),
  6. Myokardieinfarkt (akut eller tidligere) eller unormale Q-bølger
  7. Symptomatisk koronararteriesygdom
  8. Hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion <50 %
  9. Sinusknudedysfunktion (inklusive sinusfrekvens < 50 bpm)
  10. Patienter, der får medicin, der kan fremkalde torsades de pointes
  11. Patienter, der får lægemidler med snævert terapeutisk indeks (dvs. theophyllin, tizanidin, digoxin, lithium, phenytoin eller warfarin)
  12. Patienter, der er gravide eller ammende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Primært resultat 1 Andel af patienter med behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: Cirka 3 år
Andel af patienter med behandlings-emergent AE'er ([TEAE'er], inklusive SAE'er) fra studieindskrivning til 6, 12, 24 og 36 måneder på Namuscla
Cirka 3 år
Primært resultat 2 Andel af patienter, der har behov for dosisreduktion eller behandlingsophør
Tidsramme: Cirka 3 år
Andel af patienter, der har behov for dosisreduktion eller behandlingsophør på grund af bivirkninger (inklusive SAE).
Cirka 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sekundært udfaldsandel af patienter med AE'er /SAE'er/bivirkninger af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Cirka 3 år
Andel af patienter med AE'er /SAE'er/bivirkninger af særlig interesse (AESI) fra studieindskrivning til 6, 12, 24 og 36 måneder
Cirka 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Lupin Ltd.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. december 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. januar 2026

Studieafslutning (Faktiske)

16. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. oktober 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

4. november 2020

Først opslået (Faktiske)

5. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

22. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LUP/MEX/2018/001

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner