Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Sikkerhed og tolerabilitet af RPESC-afledt RPE-transplantation hos patienter med tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD)

12. oktober 2025 opdateret af: Luxa Biotechnology, LLC

En fase1/2a, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RPESC-afledt RPE-transplantation som terapi for tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD)

Hovedformålet med undersøgelsen er evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af ​​RPESC-RPE-4W som terapi for tør AMD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

RPESC-RPE-4W er Allogene RPE-stamcelle (RPESC)-afledte RPE-celler (RPESC-RPE) isoleret fra RPE-laget af menneskelige døde øjne transplanteres under makulæren.

Dette første-i-menneskelige fase 1/2a åbne interventionelle dosis-eskaleringsstudie planlægger at indskrive i alt 18 forsøgspersoner

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
18

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
        • Rekruttering
        • Retina Vitreous Associates Medical Group
        • Kontakt:
          • David S Liao, MD, PhD
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
        • Rekruttering
        • Spencer Center for Vision Research
        • Kontakt:
          • Theodore Leng, MD, FACS
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
        • Rekruttering
        • University of Michigan Kellogg Eye Center
        • Kontakt:
          • Rajesh C Rao, M.D.

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

55 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Klinisk diagnose af tør AMD.
  2. Evne til at forstå og give informeret samtykke.
  3. Voksen mand eller kvinde >55 år.
  4. Medicinsk egnet til at gennemgå vitrektomi og subretinal injektion (>60 % på Karnofsky-skalaen).
  5. Postmenopausal, hvis kvinden (forventes at være almindelig på grund af aldersbegrænsningen), eller den kvindelige partner til en mandlig person, der ikke er i stand til at få børn.
  6. Hvis han er villig til at bruge barriere- og sæddræbende prævention under undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Allergi eller overfølsomhed over for dilatationsdråber eller fluorescein.
  2. Aktive større medicinske tilstande, der begrænser muligheden for at deltage i undersøgelsen.
  3. Aktiv malignitet eller behandling med kemoterapi.
  4. Systemisk immunsuppressiv behandling inden for de seneste seks måneder.
  5. Anamnese med toxoplasmose, retinal histoplasmose eller tuberkulose.
  6. Modtagelse af forsøgsprodukt (IP) i et klinisk forsøg inden for de foregående seks måneder.
  7. Enhver anden medicinsk tilstand, som efter efterforskerens vurdering vil forstyrre forsøgspersonens evne til at overholde protokollen, kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne.
  8. Gravide eller ammende kvinder.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: 50.000 celler
Seks patienter vil modtage en enkelt dosis på 50.000 RPESC-RPE-4W-celler i øjet.
Biologisk: RPESC-RPE-4W
RPESC-RPE-4W
Eksperimentel: 150.000 celler
Seks patienter vil modtage en enkelt dosis på 150.000 RPESC-RPE-4W-celler i øjet.
Biologisk: RPESC-RPE-4W
RPESC-RPE-4W
Eksperimentel: 250.000 celler
Seks patienter vil modtage en enkelt dosis på 250.000 RPESC-RPE-4W celler i øjet.
Biologisk: RPESC-RPE-4W
RPESC-RPE-4W

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af RPESC-RPE-4W transplantation
Tidsramme: 24 måneder

Transplantationen af ​​RPESC-RPE-4W-celler vil blive betragtet som sikker og tolereret i fravær af:

  • Fald i synsskarphed (VA) på mere end 15 bogstaver i Early Treatment Diabetic Retinopathy Study (ETDRS) (eller værre end at tælle fingre på tre fod) fra baseline
  • Enhver grad 2 (CTCAE v5.0) eller højere ikke-okulære bivirkninger (AE) relateret til RPESC-RPE-4W undersøgelsesproduktet (IP) eller undersøgelsesinterventioner
  • Intraokulær inflammation, der indikerer kontaminering med et infektiøst agens eller alvorlig immunrespons større end moderat sværhedsgrad relateret til RPESC-RPE-4W-undersøgelsesproduktet eller undersøgelsesinterventioner
  • Tumordannelse > 1 mm størrelse relateret til IP eller undersøgelsesinterventioner
24 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i gennemsnittet af bedste korrigerede synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i synsstyrke vil blive målt af ETDRS-diagrammet.
24 måneder
Tab af ≥10 decibel af ti graders gennemsnitlig visuel følsomhed mikroperimetri
Tidsramme: 24 måneder
Tab af ≥10 decibel af ti graders gennemsnitlig visuel følsomhed vil blive målt ved mikroperimetri.
24 måneder
Ændring i GA-læsionsområdet
Tidsramme: 24 måneder
Ændring i GA-læsionsområdet vil blive målt.
24 måneder
Bevis på strukturelle ændringer
Tidsramme: 24 måneder
Strukturelle beviser vil blive målt ved OCT-billeddannelse, autofluorescens, fluoresceinangiografi og fundusfotografering
24 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Luxa Biotechnology, LLC

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
National Eye Institute (NEI)
National Institutes of Health (NIH)
California Institute for Regenerative Medicine (CIRM)
Regenerative Research Foundation

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
  • Ledende efterforsker: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
  • Ledende efterforsker: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
5. april 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. november 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
13. november 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
12. oktober 2025

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • RPESC-RPE-01
  • U01EY030581 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
  • UG3EY031810 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger