Sikkerhed og tolerabilitet af RPESC-afledt RPE-transplantation hos patienter med tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD)
12. oktober 2025 opdateret af: Luxa Biotechnology, LLC
En fase1/2a, åben-label undersøgelse til evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af RPESC-afledt RPE-transplantation som terapi for tør aldersrelateret makuladegeneration (AMD)
Hovedformålet med undersøgelsen er evaluering af sikkerheden og tolerabiliteten af RPESC-RPE-4W som terapi for tør AMD.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
RPESC-RPE-4W er Allogene RPE-stamcelle (RPESC)-afledte RPE-celler (RPESC-RPE) isoleret fra RPE-laget af menneskelige døde øjne transplanteres under makulæren.
Dette første-i-menneskelige fase 1/2a åbne interventionelle dosis-eskaleringsstudie planlægger at indskrive i alt 18 forsøgspersoner
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Jeffrey H Stern, M.D., Ph.D.
- Telefonnummer: 05184371111
- E-mail: jeffreystern@luxabiotech.com
Studiesteder
-
-
California
-
Beverly Hills, California, Forenede Stater, 90211
- Rekruttering
- Retina Vitreous Associates Medical Group
-
Kontakt:
- David S Liao, MD, PhD
-
Palo Alto, California, Forenede Stater, 94303
- Rekruttering
- Spencer Center for Vision Research
-
Kontakt:
- Theodore Leng, MD, FACS
-
-
Michigan
-
Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48105
- Rekruttering
- University of Michigan Kellogg Eye Center
-
Kontakt:
- Rajesh C Rao, M.D.
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
55 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Klinisk diagnose af tør AMD.
- Evne til at forstå og give informeret samtykke.
- Voksen mand eller kvinde >55 år.
- Medicinsk egnet til at gennemgå vitrektomi og subretinal injektion (>60 % på Karnofsky-skalaen).
- Postmenopausal, hvis kvinden (forventes at være almindelig på grund af aldersbegrænsningen), eller den kvindelige partner til en mandlig person, der ikke er i stand til at få børn.
- Hvis han er villig til at bruge barriere- og sæddræbende prævention under undersøgelsen.
Ekskluderingskriterier:
- Allergi eller overfølsomhed over for dilatationsdråber eller fluorescein.
- Aktive større medicinske tilstande, der begrænser muligheden for at deltage i undersøgelsen.
- Aktiv malignitet eller behandling med kemoterapi.
- Systemisk immunsuppressiv behandling inden for de seneste seks måneder.
- Anamnese med toxoplasmose, retinal histoplasmose eller tuberkulose.
- Modtagelse af forsøgsprodukt (IP) i et klinisk forsøg inden for de foregående seks måneder.
- Enhver anden medicinsk tilstand, som efter efterforskerens vurdering vil forstyrre forsøgspersonens evne til at overholde protokollen, kompromittere forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre fortolkningen af undersøgelsesresultaterne.
- Gravide eller ammende kvinder.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Sekventiel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: 50.000 celler
Seks patienter vil modtage en enkelt dosis på 50.000 RPESC-RPE-4W-celler i øjet.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Eksperimentel: 150.000 celler
Seks patienter vil modtage en enkelt dosis på 150.000 RPESC-RPE-4W-celler i øjet.
|
RPESC-RPE-4W
|
|
Eksperimentel: 250.000 celler
Seks patienter vil modtage en enkelt dosis på 250.000 RPESC-RPE-4W celler i øjet.
|
RPESC-RPE-4W
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhed og tolerabilitet af RPESC-RPE-4W transplantation
Tidsramme: 24 måneder
|
Transplantationen af RPESC-RPE-4W-celler vil blive betragtet som sikker og tolereret i fravær af:
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Ændring i gennemsnittet af bedste korrigerede synsstyrke (BCVA)
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i synsstyrke vil blive målt af ETDRS-diagrammet.
|
24 måneder
|
|
Tab af ≥10 decibel af ti graders gennemsnitlig visuel følsomhed mikroperimetri
Tidsramme: 24 måneder
|
Tab af ≥10 decibel af ti graders gennemsnitlig visuel følsomhed vil blive målt ved mikroperimetri.
|
24 måneder
|
|
Ændring i GA-læsionsområdet
Tidsramme: 24 måneder
|
Ændring i GA-læsionsområdet vil blive målt.
|
24 måneder
|
|
Bevis på strukturelle ændringer
Tidsramme: 24 måneder
|
Strukturelle beviser vil blive målt ved OCT-billeddannelse, autofluorescens, fluoresceinangiografi og fundusfotografering
|
24 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Rajesh C Rao, M.D., University of Michigan Kellogg Eye Center
- Ledende efterforsker: Theodore Leng, MD, FACS, Spencer Center for Vision Research at Stanford University
- Ledende efterforsker: David S Liao, MD, PhD, Retina-Vitreous Associates Medical Group
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
5. april 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
1. december 2026
Studieafslutning (Anslået)
1. december 2026
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
1. november 2020
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
8. november 2020
Først opslået (Faktiske)
13. november 2020
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Anslået)
15. oktober 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
12. oktober 2025
Sidst verificeret
1. oktober 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- RPESC-RPE-01
- U01EY030581 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
- UG3EY031810 (U.S. NIH-bevilling/kontrakt)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .