Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Kasseret knoglemarv til hæmatologisk forskning

29. april 2026 opdateret af: St. Jude Children's Research Hospital

Det primære formål med denne undersøgelse er at etablere en mekanisme til at opnå kasserede knoglemarvsholdige knogleprøver fra hæmoglobinopati såvel som personer uden hæmoglobinopati. Behandlingen af ​​prøver vil hjælpe med at forstå, hvordan man bedst kan manipulere HSPC'er fra hæmoglobinopatipatienter med genterapi og genteknologier i laboratoriemiljøet. Det vil også give os mulighed for at etablere et reservoir af prøver, der kan studeres i fremtiden for at vurdere cellulær funktion og egnethed til transplantation.

Sekundære mål

  • At udvikle genoverførsel og genredigeringsstrategier som potentielt helbredende terapi for hæmoglobinopatier (f. seglcellesygdom (SCD) og β-thalassæmi).
  • At udvikle en lægemiddelbehandlingsstrategi, som hæver ekspressionen af ​​føtalt hæmoglobin til et potentielt helbredende niveau for hæmoglobinopatier.
  • At undersøge biologien af ​​knoglemarvsceller isoleret fra patienter med hæmoglobinopatier.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Detaljeret beskrivelse

Hæmoglobinopatierne (f. seglcellesygdom (SCD) og thalassæmi) er ødelæggende, arvelig anæmi, der forkorter og reducerer livskvaliteten. Den eneste nuværende helbredende behandling for SCD er knoglemarvstransplantation. Mange patienter mangler dog adgang til egnede donorer til transplantation. Alternative behandlinger baseret på genterapi, genredigering og nye lægemidler er i øjeblikket ved at blive udviklet og viser stort lovende for hæmoglobinopatier. Genterapi og genredigering er særligt tiltalende, fordi de eliminerer både behovet for donorer og de potentielt ødelæggende bivirkninger af Graft-versus-Host Disease, fordi de udnytter patientens egne celler. I genterapitilgange indsamles hæmatopoietiske stam- og progenitorceller (HSPC'er) fra en patient og behandles derefter for at 'korrigere' eller 'erstatte' den sygdomsfremkaldende mutation. Der er dog meget arbejde tilbage for at udvikle optimal genterapi og genredigeringsprotokoller, samt bedre at forstå den iboende biologi af HSPC'er hos patienter med hæmoglobinopatier.

Forskere ved St. Jude ønsker at lære, hvordan man bedst manipulerer HSPC'er fra hæmoglobinopatipatienter med genterapi og genredigeringsteknologier for at opnå optimal genkorrektion og/eller -erstatning, samt optimal indpodning af 'korrigerede' HSPC'er efter transplantation. St. Jude-forskere søger også at teste kandidatlægemidler på SCD HSPC'er, der kan lindre symptomerne på SCD. Endelig søger St. Jude-forskere grundigt at karakterisere den grundlæggende biologi og funktion af HSPC'er isoleret fra hæmoglobinopatipatienter.

Knoglemarvsholdige knogleprøver, der typisk kasseres under ortopædkirurgi, vil blive reddet fra hæmoglobinopatipatienter såvel som ikke-hæmoglobinopatipatienter, der gennemgår disse operationer. Disse prøver vil blive sendt til St. Judes hæmatologiske afdeling for eksperimentel forskning med henblik på at adressere de primære og sekundære mål med denne protokol.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Observationel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
50

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • Rekruttering
        • St. Jude Children's Research Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Shannon McKinney-Freeman, Ph.D.
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Deltagere, der opfylder berettigelseskriterierne.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter i alle aldre, der får ortopædisk kirurgi til klinisk behandling, der involverer knoglemarvsholdig knoglekassering.

  • Patienter, der modtager ortopædkirurgi til klinisk behandling, vil komme i betragtning til denne undersøgelse, hvis de har følgende diagnose og kriterier:

    • Homozygot S/S-sygdom eller dobbelt heterozygot for S- og β-thalassæmi, der er to år eller ældre, er kvalificerede.
    • HbE-β-thalassæmi eller homozygot (alvorlig) β-thalassæmi. herunder dem, der er transfusionsafhængige (større) eller svært anæmiske, men relativt transfusionsuafhængige (intermedia). Diagnostiske kriterier omfatter standard hæmatologiske parametre, røde blodlegemer, hæmoglobinelektroforese og kvantitativ bestemmelse af HbF og HbA2.

Ekskluderingskriterier:

  • Aktive, akutte manifestationer af seglcellesygdom, herunder smertefuld krise, akut brystsyndrom, cerebrovaskulære hændelser eller aktiv infektion.
  • Gravide kvinder vil ikke være berettiget til studieoptagelse
  • Manglende evne eller vilje hos forskningsdeltageren eller juridisk værge/repræsentant til at give skriftligt informeret samtykke vil udelukke tilmelding til denne forskningsprotokol.
  • Blodpladeantal < 150.000/mm^3
  • Neutrofiltal < 2000/mm^3
  • Neutrofiltal < 1000/mm^3 for patienter i hydroxyurinstofbehandling
  • Protrombintid > 17 sekunder
  • Partiel tromboplastin Tid > 43 sekunder
  • Anamnese med overdreven blødning i forbindelse med tidligere procedurer, herunder kirurgi og tandudtrækninger

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Andet
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte

Gruppe / kohorte

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et observationsstudie, der vurderes for biomedicinske eller sundhedsmæssige resultater.
Ortopædkirurgiske patienter
Deltagere, der modtager ortopædisk kirurgi til klinisk behandling, der involverer knoglemarv, der indeholder knogle kasseres.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Indsamling, forarbejdning og opbevaring af kasserede knoglemarvsholdige knogleprøver fra hæmoglobinopati såvel som personer uden hæmoglobinopati.
Tidsramme: Efter afslutning af prøveindsamling, cirka 10 år
Kasserede knoglemarvsholdige knogleprøver vil blive indsamlet til brug i forskning; Behandlingen af ​​prøver vil hjælpe med at forstå, hvordan man bedst kan manipulere HSPC'er fra hæmoglobinopatipatienter med genterapi og genteknologier i laboratoriemiljøet. Det vil også give os mulighed for at etablere et reservoir af prøver, der kan studeres i fremtiden for at vurdere cellulær funktion og egnethed til transplantation. Prøver kan være genstand for omfattende vurdering af hæmatopoietisk aktivitet ved hjælp af vævskulturbaserede assays, såvel som molekylære profileringsundersøgelser af globale transkriptomer og epigenomer.
Efter afslutning af prøveindsamling, cirka 10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
St. Jude Children's Research Hospital

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Shannon McKinney-Freeman, Ph.D., St. Jude Children's Research Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
26. juli 2022

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. januar 2030

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. januar 2035

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
2. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
15. december 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
17. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
5. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. april 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BMHR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger