Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af PKU Sphere i Italien

13. maj 2026 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

En acceptabel undersøgelse til evaluering af tolerance, overholdelse og metabolisk kontrol af patienter med phenylketonuri (PKU), der indtager PKU Sphere™, en Glycomacropeptide (GMP)-baseret proteinerstatning, når den introduceres ifølge en praktisk vejledning til PKU Sphere.

20 deltagere med PKU vil opbygge deres kostindtag af PKU-sfære over 2-16 uger, afhængigt af deres niveau af metabolisk kontrol, mens de gør det. Deltagerne vil udfylde et mave-tarm-specifikt og PKU-specifikt spørgeskema ved baseline-klinikbesøget og registrere mængden af ​​PKU-sfære, der tages hver dag. Tørrede blodpletter tages to gange om ugen.

Når deltagerne er bygget op til et klinisk passende indtag af PKU-sfære, eller efter 16 uger, går deltagerne ind i en 4-ugers evalueringsperiode. Mængden af ​​PKU-sfære, der tages pr. dag, bliver fortsat registreret af deltagerne. Gastrointestinal tolerance over de foregående syv dage registreres i slutningen af ​​hver uge. Evalueringer af PKU-sfærens velsmag foretages i slutningen af ​​uge to og fire af evalueringsperioden. Tørrede blodpletter tages en gang om ugen.

Deltageren deltager i et afslutningsbesøg på klinikken, og investigatoren beslutter, om de skal fortsætte med at tage PKU-sfæren.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

20 deltagere med phenylketonuri (PKU) vil introducere PKU-sfæren i deres kost. PKU-sfære er en fødevare til særlige medicinske formål (som defineret i forordning (EU) nr. 609/2013 om fødevarer til specifikke grupper), der anvendes til diætbehandling af phenylketonuri fra 3 års alderen.

Undersøgelsen begynder med et Baseline-klinikbesøg. Informeret samtykke tages af investigator, før deltageren udfylder et PKU-specifikt livskvalitetsspørgeskema og et GI-specifikt spørgeskema. Deltageren tager en tørret blodplet for at undersøgeren kan kontrollere, at deres teknik er korrekt.

Opbygnings- og stabiliseringsperiode. Dette vil vare mellem 2 og 16 uger, afhængigt af hvor lang tid det tager deltageren at nå deres maksimalt anbefalede indtag af PKU-sfære. Deltagerne vil tage en tørret blodplet to gange om ugen, for at deres sundhedspersonale kan overvåge deres phenylalanin- og tyrosinniveauer. Efter tre på hinanden følgende tørrede blodpletresultater inden for målområdet, kan deltagerens HCP rådgive om at udskifte en portion aminosyrebaseret proteinerstatning med PKU-sfæren. Denne metode til at opbygge mængden af ​​PKU-sfære, der skal tages, er informeret direkte af Vitaflos 'Praktisk vejledning til PKU-sfære'. Mængden af ​​PKU-sfære, der tages hver dag, registreres af deltageren i deres undersøgelsesdagbog.

Når den maksimalt anbefalede mængde PKU-sfære er blevet taget af deltageren, eller efter 16 uger, går deltageren ind i den fire uger lange evalueringsperiode. Deltagerne tager derefter en tørret blodplet en gang om ugen, men fortsætter med at registrere deres indtag af PKU-sfære hver dag. Ved slutningen af ​​hver Evalueringsperiode-uge registrerer deltagerne eventuelle gastrointestinale symptomer oplevet i løbet af de foregående syv dage. I slutningen af ​​evalueringsperioden uge to og fire vil deltagerne også registrere deres tanker om PKU-sfærens velsmag. Dette inkluderer en Likert-skalavurdering af produktets udseende, smag, eftersmag, lugt, tekstur, emballage og brugervenlighed.

Ved afslutningen af ​​evalueringsperioden vender deltagerne tilbage til klinikken for afslutningen af ​​studiebesøget. De PKU- og GI-specifikke spørgeskemaer udfyldt ved baseline gentages, og investigator diskuterer deltagerens egnethed til at fortsætte med at tage PKU-sfæren som en del af deres almindelige terapeutiske diæt. Efter besøget vurderer efterforskeren anvendeligheden af ​​den praktiske vejledning til PKU-sfæren. Et opfølgende telefonopkald vil videresende resultaterne af eventuelle udestående tørrede blodpletter til deltagerne efter deres afslutning på studiebesøg.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (adults)
      • Bologna, Italien
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (paediatrics)
      • Milan, Italien
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Italien
        • A.O.R.N. Santobono-Pausilipon - Ospedale Santobono

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med PKU eller hyperphenylalaninæmi via nyfødtscreening og tidligt behandlet, som kræver >50 % af proteinindtaget fra proteinerstatning.
  • I alderen 3 år og derover.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest, før de afslutter screeningsprocedurerne.
  • Frivilligt givet skriftligt informeret samtykke fra deltageren, 18 år eller mere, eller fra forælder/værge for deltagere < 18 år.
  • Frivilligt givet skriftligt samtykke (hvis relevant) for de < 18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, planlægger graviditet eller ammer.
  • Indtagelse af sapropterindihydrochlorid (Kuvan), PEG PAL eller store neutrale aminosyrer inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Patienter, der i øjeblikket tager deres maksimalt anbefalede mængde proteinerstatning fra en GMP-baseret proteinerstatning.
  • Patienter, der ikke er i stand til/ikke villige til at erstatte deres nuværende GMP-proteinerstatning (hvis nogen) med PKU-sfære.
  • Patienter med kendt soja-, mælke- eller fiskeallergi/intolerance.
  • Enkeltpersoner, som efter efterforskerens mening ikke er i stand til at overholde kravene i protokollen.
  • Enhver komorbiditet, som efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Patienter, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et interventionelt forsøg med lægemiddel, fødevarer eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Eksperimentel - enkeltarm
Alle patienter, der modtager PKU-sfære som en del af deres diætbehandling for phenylketonuri (PKU)
Kosttilskud: PKU sfære

TYR-sfæren er en pulveriseret, lav-phenylalanin- og tyrosinproteinerstatning, der indeholder en afbalanceret blanding af casein-glycomacropeptide (cGMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, fedt, vitaminer, mineraler og den langkædede flerumættede fedtsyre (LCP) ; Docosahexaensyre (DHA). Den indeholder sukker og sødemiddel.

Produktet er designet til at blive ordineret baseret på dets proteinindhold, ikke dets energiindhold.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i overholdelse af anbefalede mængder af PKU-sfære
Tidsramme: Optages dagligt fra starten af ​​2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode til slutningen af ​​4 ugers evalueringsperiode, vurderet af HCP'er periodisk i henhold til rutinemæssig praksis.
Patient rapporterede data om faktisk sammenlignet med ordineret indtag af PKU-sfære
Optages dagligt fra starten af ​​2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode til slutningen af ​​4 ugers evalueringsperiode, vurderet af HCP'er periodisk i henhold til rutinemæssig praksis.
Ændring i gastrointestinal tolerance
Tidsramme: Data om tidligere 7 dage indsamlet af patienter ved slutningen af ​​hver evalueringsperiodeuge. Disse data vil blive vurderet af HCP'er med jævne mellemrum i henhold til rutinemæssig praksis.
Patient rapporterede data om eventuelle oplevede gastrointestinale symptomer
Data om tidligere 7 dage indsamlet af patienter ved slutningen af ​​hver evalueringsperiodeuge. Disse data vil blive vurderet af HCP'er med jævne mellemrum i henhold til rutinemæssig praksis.
Patientevaluering af PKU-sfærens velsmag, Evalueringsperiode uge 2
Tidsramme: Slut på evalueringsperiode uge 2.
Patient rapporterede Likert-skala-evaluering af PKU-sfærens udseende, lugt, smag, eftersmag, tekstur, indpakning/præsentation og brugervenlighed. En højere score angiver en mere positiv respons.
Slut på evalueringsperiode uge 2.
Patientevaluering af PKU-sfærens velsmag, Evalueringsperiode uge 4
Tidsramme: Slut på evalueringsperiode uge 4.
Patient rapporterede Likert-skala-evaluering af PKU-sfærens udseende, lugt, smag, eftersmag, tekstur, indpakning/præsentation og brugervenlighed. En højere score angiver en mere positiv respons.
Slut på evalueringsperiode uge 4.
Ændring i metabolisk kontrol (phenylalanin) i løbet af opbygnings- og stabiliseringsperioden.
Tidsramme: Tørrede blodpletter taget to gange om ugen i løbet af 2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode.
Phenylalaninniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Tørrede blodpletter taget to gange om ugen i løbet af 2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode.
Ændring i metabolisk kontrol (phenylalanin) i løbet af evalueringsperioden.
Tidsramme: Tørrede blodpletter taget en gang om ugen i løbet af 4-ugers evalueringsperiode.
Phenylalaninniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Tørrede blodpletter taget en gang om ugen i løbet af 4-ugers evalueringsperiode.
Ændring i metabolisk kontrol (tyrosin) i løbet af opbygnings- og stabiliseringsperioden.
Tidsramme: Tørrede blodpletter taget to gange om ugen i løbet af 2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode.
Tyrosinniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Tørrede blodpletter taget to gange om ugen i løbet af 2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode.
Ændring i metabolisk kontrol (tyrosin) i løbet af evalueringsperioden.
Tidsramme: Tørrede blodpletter taget en gang om ugen i løbet af 4-ugers evalueringsperiode.
Tyrosinniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Tørrede blodpletter taget en gang om ugen i løbet af 4-ugers evalueringsperiode.
Ændring i mave-tarm livskvalitet
Tidsramme: Baseline-besøg (dag ét) og afslutning af studiebesøg (efter dag-28 i evalueringsperioden)

Aldersspecifikt, GI-relateret livskvalitetsspørgeskema udfyldt af deltagere. Den specifikke version af spørgeskemaet, der skal bruges af hver aldersgruppe, er angivet nedenfor:

Alder 2-4 år (forældreafslutning) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Småbørn (2-4) Alder 5-7 år (Forældreafslutning) = MAPI PedsQL Gastrointestinale Symptoms Scales, Små børn (5-7) Alder 8-12 år (Forældreafslutning) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Børn (8-12) Alder 13-18 år = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Teenagere (13-18) Alder 18 år og opefter = Birmingham IBS Symptom Questionnaire

MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scale-spørgeskemaerne og Birmingham IBS-symptomspørgeskemaet indikerer færre problemer med højere beregnede scores.
Baseline-besøg (dag ét) og afslutning af studiebesøg (efter dag-28 i evalueringsperioden)
Ændring i PKU-specifik livskvalitet
Tidsramme: Baseline-besøg (dag ét) og afslutning af studiebesøg (efter dag-28 i evalueringsperioden)

Aldersspecifikt, PKU-relateret livskvalitetsspørgeskema udfyldt af deltagere. Den specifikke version af spørgeskemaet, der skal bruges af hver aldersgruppe, er angivet nedenfor:

Alder >9 år = MAPI phenylketonuri påvirkning og behandling Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Forældre Alder 9-11 år = MAPI phenylketonuri impact and treatment Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Børn Alder 12-17 år = MAPI phenylketonuri påvirkning og behandling Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Teenager Alder 18+ år = MAPI phenylketonuri impact and treatment Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Voksen

Med alle versioner af PKU-QOL betyder en højere beregnet score højere livskvalitet.
Baseline-besøg (dag ét) og afslutning af studiebesøg (efter dag-28 i evalueringsperioden)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vitaflo International, Ltd

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Giulio Marchesini Reggiani, Università di Bologna

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
10. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
26. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. december 2020

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
22. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. maj 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • MCT-W-GMPIT-2019-03-08

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger