Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af PKU Sphere i Italien

13. maj 2026 opdateret af: Vitaflo International, Ltd

En acceptabel undersøgelse til evaluering af tolerance, overholdelse og metabolisk kontrol af patienter med phenylketonuri (PKU), der indtager PKU Sphere™, en Glycomacropeptide (GMP)-baseret proteinerstatning, når den introduceres ifølge en praktisk vejledning til PKU Sphere.

20 deltagere med PKU vil opbygge deres kostindtag af PKU-sfære over 2-16 uger, afhængigt af deres niveau af metabolisk kontrol, mens de gør det. Deltagerne vil udfylde et mave-tarm-specifikt og PKU-specifikt spørgeskema ved baseline-klinikbesøget og registrere mængden af ​​PKU-sfære, der tages hver dag. Tørrede blodpletter tages to gange om ugen.

Når deltagerne er bygget op til et klinisk passende indtag af PKU-sfære, eller efter 16 uger, går deltagerne ind i en 4-ugers evalueringsperiode. Mængden af ​​PKU-sfære, der tages pr. dag, bliver fortsat registreret af deltagerne. Gastrointestinal tolerance over de foregående syv dage registreres i slutningen af ​​hver uge. Evalueringer af PKU-sfærens velsmag foretages i slutningen af ​​uge to og fire af evalueringsperioden. Tørrede blodpletter tages en gang om ugen.

Deltageren deltager i et afslutningsbesøg på klinikken, og investigatoren beslutter, om de skal fortsætte med at tage PKU-sfæren.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

20 deltagere med phenylketonuri (PKU) vil introducere PKU-sfæren i deres kost. PKU-sfære er en fødevare til særlige medicinske formål (som defineret i forordning (EU) nr. 609/2013 om fødevarer til specifikke grupper), der anvendes til diætbehandling af phenylketonuri fra 3 års alderen.

Undersøgelsen begynder med et Baseline-klinikbesøg. Informeret samtykke tages af investigator, før deltageren udfylder et PKU-specifikt livskvalitetsspørgeskema og et GI-specifikt spørgeskema. Deltageren tager en tørret blodplet for at undersøgeren kan kontrollere, at deres teknik er korrekt.

Opbygnings- og stabiliseringsperiode. Dette vil vare mellem 2 og 16 uger, afhængigt af hvor lang tid det tager deltageren at nå deres maksimalt anbefalede indtag af PKU-sfære. Deltagerne vil tage en tørret blodplet to gange om ugen, for at deres sundhedspersonale kan overvåge deres phenylalanin- og tyrosinniveauer. Efter tre på hinanden følgende tørrede blodpletresultater inden for målområdet, kan deltagerens HCP rådgive om at udskifte en portion aminosyrebaseret proteinerstatning med PKU-sfæren. Denne metode til at opbygge mængden af ​​PKU-sfære, der skal tages, er informeret direkte af Vitaflos 'Praktisk vejledning til PKU-sfære'. Mængden af ​​PKU-sfære, der tages hver dag, registreres af deltageren i deres undersøgelsesdagbog.

Når den maksimalt anbefalede mængde PKU-sfære er blevet taget af deltageren, eller efter 16 uger, går deltageren ind i den fire uger lange evalueringsperiode. Deltagerne tager derefter en tørret blodplet en gang om ugen, men fortsætter med at registrere deres indtag af PKU-sfære hver dag. Ved slutningen af ​​hver Evalueringsperiode-uge registrerer deltagerne eventuelle gastrointestinale symptomer oplevet i løbet af de foregående syv dage. I slutningen af ​​evalueringsperioden uge to og fire vil deltagerne også registrere deres tanker om PKU-sfærens velsmag. Dette inkluderer en Likert-skalavurdering af produktets udseende, smag, eftersmag, lugt, tekstur, emballage og brugervenlighed.

Ved afslutningen af ​​evalueringsperioden vender deltagerne tilbage til klinikken for afslutningen af ​​studiebesøget. De PKU- og GI-specifikke spørgeskemaer udfyldt ved baseline gentages, og investigator diskuterer deltagerens egnethed til at fortsætte med at tage PKU-sfæren som en del af deres almindelige terapeutiske diæt. Efter besøget vurderer efterforskeren anvendeligheden af ​​den praktiske vejledning til PKU-sfæren. Et opfølgende telefonopkald vil videresende resultaterne af eventuelle udestående tørrede blodpletter til deltagerne efter deres afslutning på studiebesøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

13

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Italien
      • Bologna, Italien
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (adults)
      • Bologna, Italien
        • Sant'Orsola-Malpighi Polyclinic (paediatrics)
      • Milan, Italien
        • Ospedale San Paolo
      • Naples, Italien
        • A.O.R.N. Santobono-Pausilipon - Ospedale Santobono

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter diagnosticeret med PKU eller hyperphenylalaninæmi via nyfødtscreening og tidligt behandlet, som kræver >50 % af proteinindtaget fra proteinerstatning.
  • I alderen 3 år og derover.
  • Kvindelige patienter i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest, før de afslutter screeningsprocedurerne.
  • Frivilligt givet skriftligt informeret samtykke fra deltageren, 18 år eller mere, eller fra forælder/værge for deltagere < 18 år.
  • Frivilligt givet skriftligt samtykke (hvis relevant) for de < 18 år.

Ekskluderingskriterier:

  • Gravid, planlægger graviditet eller ammer.
  • Indtagelse af sapropterindihydrochlorid (Kuvan), PEG PAL eller store neutrale aminosyrer inden for 30 dage før screeningsbesøget.
  • Patienter, der i øjeblikket tager deres maksimalt anbefalede mængde proteinerstatning fra en GMP-baseret proteinerstatning.
  • Patienter, der ikke er i stand til/ikke villige til at erstatte deres nuværende GMP-proteinerstatning (hvis nogen) med PKU-sfære.
  • Patienter med kendt soja-, mælke- eller fiskeallergi/intolerance.
  • Enkeltpersoner, som efter efterforskerens mening ikke er i stand til at overholde kravene i protokollen.
  • Enhver komorbiditet, som efter investigatorens mening ville udelukke deltagelse i undersøgelsen.
  • Patienter, der i øjeblikket deltager i, planlægger at deltage i eller har deltaget i et interventionelt forsøg med lægemiddel, fødevarer eller medicinsk udstyr inden for 30 dage før screeningsbesøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Støttende pleje
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eksperimentel - enkeltarm
Alle patienter, der modtager PKU-sfære som en del af deres diætbehandling for phenylketonuri (PKU)
Kosttilskud: PKU sfære

TYR-sfæren er en pulveriseret, lav-phenylalanin- og tyrosinproteinerstatning, der indeholder en afbalanceret blanding af casein-glycomacropeptide (cGMP) isolat, essentielle og ikke-essentielle aminosyrer, kulhydrat, fedt, vitaminer, mineraler og den langkædede flerumættede fedtsyre (LCP) ; Docosahexaensyre (DHA). Den indeholder sukker og sødemiddel.

Produktet er designet til at blive ordineret baseret på dets proteinindhold, ikke dets energiindhold.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i overholdelse af anbefalede mængder af PKU-sfære
Tidsramme: Optages dagligt fra starten af ​​2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode til slutningen af ​​4 ugers evalueringsperiode, vurderet af HCP'er periodisk i henhold til rutinemæssig praksis.
Patient rapporterede data om faktisk sammenlignet med ordineret indtag af PKU-sfære
Optages dagligt fra starten af ​​2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode til slutningen af ​​4 ugers evalueringsperiode, vurderet af HCP'er periodisk i henhold til rutinemæssig praksis.
Ændring i gastrointestinal tolerance
Tidsramme: Data om tidligere 7 dage indsamlet af patienter ved slutningen af ​​hver evalueringsperiodeuge. Disse data vil blive vurderet af HCP'er med jævne mellemrum i henhold til rutinemæssig praksis.
Patient rapporterede data om eventuelle oplevede gastrointestinale symptomer
Data om tidligere 7 dage indsamlet af patienter ved slutningen af ​​hver evalueringsperiodeuge. Disse data vil blive vurderet af HCP'er med jævne mellemrum i henhold til rutinemæssig praksis.
Patientevaluering af PKU-sfærens velsmag, Evalueringsperiode uge 2
Tidsramme: Slut på evalueringsperiode uge 2.
Patient rapporterede Likert-skala-evaluering af PKU-sfærens udseende, lugt, smag, eftersmag, tekstur, indpakning/præsentation og brugervenlighed. En højere score angiver en mere positiv respons.
Slut på evalueringsperiode uge 2.
Patientevaluering af PKU-sfærens velsmag, Evalueringsperiode uge 4
Tidsramme: Slut på evalueringsperiode uge 4.
Patient rapporterede Likert-skala-evaluering af PKU-sfærens udseende, lugt, smag, eftersmag, tekstur, indpakning/præsentation og brugervenlighed. En højere score angiver en mere positiv respons.
Slut på evalueringsperiode uge 4.
Ændring i metabolisk kontrol (phenylalanin) i løbet af opbygnings- og stabiliseringsperioden.
Tidsramme: Tørrede blodpletter taget to gange om ugen i løbet af 2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode.
Phenylalaninniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Tørrede blodpletter taget to gange om ugen i løbet af 2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode.
Ændring i metabolisk kontrol (phenylalanin) i løbet af evalueringsperioden.
Tidsramme: Tørrede blodpletter taget en gang om ugen i løbet af 4-ugers evalueringsperiode.
Phenylalaninniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Tørrede blodpletter taget en gang om ugen i løbet af 4-ugers evalueringsperiode.
Ændring i metabolisk kontrol (tyrosin) i løbet af opbygnings- og stabiliseringsperioden.
Tidsramme: Tørrede blodpletter taget to gange om ugen i løbet af 2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode.
Tyrosinniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Tørrede blodpletter taget to gange om ugen i løbet af 2-16 ugers opbygnings- og stabiliseringsperiode.
Ændring i metabolisk kontrol (tyrosin) i løbet af evalueringsperioden.
Tidsramme: Tørrede blodpletter taget en gang om ugen i løbet af 4-ugers evalueringsperiode.
Tyrosinniveauer opnået fra tørrede blodpletter
Tørrede blodpletter taget en gang om ugen i løbet af 4-ugers evalueringsperiode.
Ændring i mave-tarm livskvalitet
Tidsramme: Baseline-besøg (dag ét) og afslutning af studiebesøg (efter dag-28 i evalueringsperioden)

Aldersspecifikt, GI-relateret livskvalitetsspørgeskema udfyldt af deltagere. Den specifikke version af spørgeskemaet, der skal bruges af hver aldersgruppe, er angivet nedenfor:

Alder 2-4 år (forældreafslutning) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Småbørn (2-4) Alder 5-7 år (Forældreafslutning) = MAPI PedsQL Gastrointestinale Symptoms Scales, Små børn (5-7) Alder 8-12 år (Forældreafslutning) = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Børn (8-12) Alder 13-18 år = MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scales, Teenagere (13-18) Alder 18 år og opefter = Birmingham IBS Symptom Questionnaire

MAPI PedsQL Gastrointestinal Symptoms Scale-spørgeskemaerne og Birmingham IBS-symptomspørgeskemaet indikerer færre problemer med højere beregnede scores.
Baseline-besøg (dag ét) og afslutning af studiebesøg (efter dag-28 i evalueringsperioden)
Ændring i PKU-specifik livskvalitet
Tidsramme: Baseline-besøg (dag ét) og afslutning af studiebesøg (efter dag-28 i evalueringsperioden)

Aldersspecifikt, PKU-relateret livskvalitetsspørgeskema udfyldt af deltagere. Den specifikke version af spørgeskemaet, der skal bruges af hver aldersgruppe, er angivet nedenfor:

Alder >9 år = MAPI phenylketonuri påvirkning og behandling Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Forældre Alder 9-11 år = MAPI phenylketonuri impact and treatment Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Børn Alder 12-17 år = MAPI phenylketonuri påvirkning og behandling Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Teenager Alder 18+ år = MAPI phenylketonuri impact and treatment Quality Of Life Questionnaire (PKU-QOL), Voksen

Med alle versioner af PKU-QOL betyder en højere beregnet score højere livskvalitet.
Baseline-besøg (dag ét) og afslutning af studiebesøg (efter dag-28 i evalueringsperioden)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vitaflo International, Ltd

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Giulio Marchesini Reggiani, Universita di Bologna

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

10. august 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. juli 2022

Studieafslutning (Faktiske)

31. juli 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

26. november 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. december 2020

Først opslået (Faktiske)

22. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

14. maj 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • MCT-W-GMPIT-2019-03-08

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fenylketonuri

Kliniske forsøg med PKU sfære

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner