Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Farmakokinetik og sikkerhed af Endari (L-glutamin) hos seglcellesygepatienter

29. juli 2022 opdateret af: Emmaus Medical, Inc.

En fase 4, open-label, single-center undersøgelse for at vurdere farmakokinetiske egenskaber og sikkerhed af endari hos patienter med seglcellesygdom

L-glutamin er blevet godkendt i USA til at reducere de akutte komplikationer af seglcellesygdom (SCD) hos voksne og pædiatriske patienter på 5 år og ældre. Formålet med denne single-center, åbne fase 4 undersøgelse er at evaluere de farmakokinetiske egenskaber og sikkerheden af ​​L-glutamin hos patienter med SCD.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Seglcellesygdom (SCD) er forbundet med en mutation i β-hæmoglobingenet, der resulterer i unormal polymerisering af hæmoglobin. Polymerisering af hæmoglobin får de røde blodlegemer til at segl, hvilket fører til en kaskade af hændelser, som forårsager akutte komplikationer for SCD-patienter.

L-glutamin er blevet godkendt i USA til at reducere de akutte komplikationer af seglcellesygdom (SCD) hos voksne og pædiatriske patienter på 5 år og ældre.

Formålet med denne single-center, åbne fase 4 undersøgelse er at evaluere de farmakokinetiske egenskaber og sikkerheden af ​​L-glutamin hos patienter med SCD.

8 SCD-patienter og 4 raske frivillige vil modtage vægtbaseret dosering af L-glutamin i 3 uger. Doserne vil blive ændret ugentligt: ​​0,1 g/kg administreret to gange dagligt i uge 1, 0,3 g/kg administreret to gange dagligt i uge 2, og 0,6 g/kg administreret én gang dagligt i uge 3.

Det primære formål er at evaluere de farmakokinetiske egenskaber af L-glutamin hos SCD-patienter sammenlignet med raske frivillige.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
13

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ja

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. 5 år og ældre på Screening.
  2. Har dokumenteret diagnose af SCD med kendt genotype (HbSS, HbSβ0 og HbSC).
  3. Skriftligt informeret samtykke givet af patienten eller patientens juridisk autoriserede repræsentant.
  4. Ikke-gravide kvinder i den fødedygtige alder skal acceptere at undgå graviditet under undersøgelsen og praktisere en anerkendt form for prævention i løbet af undersøgelsen (f.eks. barriere, p-piller eller afholdenhed).

Inklusionskriterier for sunde frivillige:

  1. Ingen kendt hæmatologisk sygdom.
  2. Ingen kendt nyreinsufficiens.
  3. 18 år eller ældre ved screening.
  4. Skriftligt informeret samtykke givet af patienten eller patientens juridisk autoriserede repræsentant.
  5. Afroamerikanske og latinamerikanske deltagere foretrækkes.

Ekskluderingskriterier:

  1. Nylig betydelig medicinsk tilstand, der krævede hospitalsindlæggelse (bortset fra seglcellekrise) inden for 2 måneder før påbegyndelse af L-glutaminbehandling.
  2. Anamnese med kronisk nyresygdom trin 4 (glomerulær filtrationshastighed [GFR]=15-29) eller trin 5 (GFR <15 ml/min/1,73) m2).
  3. Anamnese med kronisk leversygdom Child Pugh klasse C (10-15 point).
  4. Modtog alle blodprodukter 3 måneder før påbegyndelse af L-glutaminbehandling.
  5. Er i øjeblikket gravid eller ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsesperioden.
  6. Tager i øjeblikket eller har taget nogen form for glutamintilskud inden for 30 dage før start af L-glutaminbehandling.
  7. Er blevet behandlet med en forsøgsmedicin/behandling inden for 30 dage før start af L-glutaminbehandling.
  8. Er aktuelt tilmeldt en lægemiddel- eller enhedsundersøgelse og/eller har deltaget i en sådan undersøgelse inden for 30 dage før påbegyndelse af L-glutaminbehandling.
  9. Faktorer, der efter investigators vurdering ville gøre det vanskeligt for patienten at overholde undersøgelseskrav.
  10. Patienten er i øjeblikket i behandling med crizanlizumab eller voxelotor.

Eksklusionskriterier for raske frivillige:

  1. Kendt allergi over for L-glutamin.
  2. Informeret samtykkedokument blev ikke udfyldt og underskrevet.
  3. Er i øjeblikket gravid eller ammer eller planlægger at blive gravid i løbet af undersøgelsesperioden.
  4. Kendt hæmatologisk sygdom, nedsat nyre- eller leverfunktion.
  5. Modtog alle blodprodukter inden for 3 måneder efter start af L-glutaminbehandling.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BASIC_SCIENCE
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: L-glutamin
Farmakokinetiske egenskaber af L-glutamin
Medicin: L-glutamin
Farmakokinetisk undersøgelse
Andre navne:
  • Endari

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Area Under Curve (AUC) af L-glutamin ved 0,1 g/kg to gange dagligt, 0,3 g/kg to gange dagligt og 0,6 g/kg én gang dagligt hos SCD-patienter
Tidsramme: Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
PK (AUC)
Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af L-glutamin ved 0,1 g/kg to gange dagligt, 0,3 g/kg to gange dagligt og 0,6 g/kg én gang dagligt hos SCD-patienter
Tidsramme: Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
PK (Cmax)
Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
Halveringstid (t1/2) af L-glutamin ved 0,1 g/kg to gange dagligt, 0,3 g/kg to gange dagligt og 0,6 g/kg én gang dagligt hos SCD-patienter
Tidsramme: Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
PK (t1/2)
Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
Tid til maksimal koncentration (Tmax) af L-glutamin ved 0,1 g/kg to gange dagligt, 0,3 g/kg to gange dagligt og 0,6 g/kg én gang dagligt hos SCD-patienter
Tidsramme: Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)
PK (Tmax)
Uge 1 Dag 1 (0,1 g/kg dosis) og uge 2 Dag 1 (0,3 g/kg dosis. Uge 3 Dag 1 og Uge 4 Dag1 (0,6 g/kg én gang daglig dosis)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Glutamat niveauer
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Plasma- og serumglutamatniveauer.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Effekt af mad på L-glutamin Area Under Curve (AUC)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Fødevareeffekt på AUC.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Effekt af mad på L-glutamin maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Fødevareeffekt på Cmax.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
L-glutamin dosis effekt på arealet under kurve (AUC)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Dosiseffekt på AUC.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
L-glutamin dosis effekt på maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Dosiseffekt på Cmax.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
L-glutamin Interpatient Variabilitet af Area Under Curve (AUC)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Interpatient variabilitet af AUC.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
L-glutamin interpatient variation af maksimal plasmakoncentration (Cmax)
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Interpatient variabilitet af Cmax.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Ammoniakniveauer
Tidsramme: Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.
Basale ammoniakniveauer i fuldblod.
Uge 1 Dag 1, Uge 2 Dag 1, Uge 3 Dag 1, Uge 4 Dag 1.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Emmaus Medical, Inc.

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studiestol: Yutaka Niihara, MD, Emmaus Medical, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. januar 2021

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
30. juni 2021

Studieafslutning (FAKTISKE)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
30. juni 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. december 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. december 2020

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. december 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. august 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. juli 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juli 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • EM-PK-01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger