Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Modulation af SERCA2a af intra-myocytisk calciumhandel i hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion (MUSIC-HFrEF1)

24. marts 2024 opdateret af: Sardocor Corp.

Et fase 1/2-forsøg af sikkerheden og effektiviteten af ​​SRD-001 (AAV1/SERCA2a) hos forsøgspersoner med hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion

Det menes, at målrettet SERCA2a enzymerstatning i HFrEF-patienter vil korrigere defekt intracellulær Ca2+ hæmostase, hvilket resulterer i forbedret hjertekontraktil funktion og energi, som igen vil oversætte til forbedrede kliniske resultater. Derudover antages det, at korrektion af SERCA2a-dysfunktion også vil forbedre koronar blodgennemstrømning gennem korrektion af den svækkede endotel-afhængige nitrogenoxid-medierede vasodilatation observeret ved hjertesvigt.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

CUPID-3-forsøget er et interventionsstudie af SRD-001, en adeno-associeret virus serotype 1 (AAV1) vektor, der udtrykker transgenet for sarco(endo)plasmatisk reticulum Ca2+ ATPase 2a isoform (SERCA2a), i anti-AAV1 neutraliserende antistof ( NAb) negative forsøgspersoner med iskæmisk eller ikke-iskæmisk kardiomyopati og New York Heart Association (NYHA) klasse III/IV symptomer på hjertesvigt med reduceret ejektionsfraktion (HFrEF).

Fase 1-studiet er et åbent, ukontrolleret studie, der undersøger én dosis SRD-001 ved 3E13 virale genomer (vg) hos 4 til 8 forsøgspersoner.

Fase 2 er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret forsøg med prospektiv tildeling til en enkelt dosis af enten SRD-001 ved 3E13 vg eller placebo i et 1:1-forhold og en samlet prøvestørrelse på N=50.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
57

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rekruttering
        • San Diego Cardiac Center
        • Ledende efterforsker:
          • Brian Jaski, MD
        • Kontakt:
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • University of California, San Francisco
        • Ledende efterforsker:
          • Richard Cheng, MD
        • Kontakt:
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Rekruttering
        • Washington University in Saint Louis
        • Ledende efterforsker:
          • Gregory Ewald, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Justin Grodin, MD
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • Rekruttering
        • University of Washington Medicine
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kenta Nakamura, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 80 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  • Kronisk iskæmisk eller ikke-iskæmisk kardiomyopati
  • NYHA klasse III/IV
  • LVEF ≤35 %
  • Maksimal, optimeret hjertesvigtsbehandling; ICD

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  • Restriktiv kardiomyopati, hypertrofisk kardiomyopati, akut myocarditis, perikardiesygdom, amyloidose, infiltrativ kardiomyopati, ukorrigeret skjoldbruskkirtelsygdom eller diskret venstre ventrikulær (LV) aneurisme
  • Forudgående hjertetransplantation, venstre ventrikulær reduktionskirurgi (LVRS), kardiomyoplastik, passiv fastholdelsesanordning (f.eks. CorCap™ Cardiac Support Device), mekanisk cirkulationsstøtteanordning (MCSD) eller hjerteshunt
  • Sandsynligvis at modtage hjerteresynkroniseringsterapi, kardiomyoplastik, LVRS, konventionel revaskulariseringsprocedure eller klapreparation i de 6 måneder efter behandlingen
  • Sandsynligvis behov for en øjeblikkelig hjertetransplantation eller MCSD-implantat på grund af hæmodynamisk ustabilitet
  • Utilstrækkelig lever- og nyrefunktion
  • Diagnose af eller behandling for enhver kræftsygdom inden for de sidste 5 år undtagen basalcellekarcinom eller karcinomer in situ, hvor kirurgisk excision blev betragtet som helbredende

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Engangs intrakoronar infusion
Medicin: Placebo
SRD-001 matchende placebo
Eksperimentel: SRD-001
3E13 eller 4.5E13 vg; engangs intrakoronar infusion
Biologisk: SRD-001
AAV1/SERCA2a
Andre navne:
  • MYDICAR

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i symptomatiske parametre
Tidsramme: Baseline til måned 6 og måned 12
New York Heart Association klassifikation (I, II, III eller IV)
Baseline til måned 6 og måned 12
Ændring fra baseline i symptomatiske parametre
Tidsramme: Baseline til måned 6 og måned 12
Livskvalitet vurderet af Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire: 0-24, meget dårlig til dårlig; 25-49, fattig til fair; 50-74, rimelig til god; og 75-100, god til fremragende
Baseline til måned 6 og måned 12
Ændring fra baseline i fysisk parameter
Tidsramme: Baseline til måned 6 og måned 12
Gået distance under 6MWT
Baseline til måned 6 og måned 12
Ændring fra baseline i LV funktion/ombygning
Tidsramme: Baseline til måned 6 og måned 12
Venstre ventrikel ende systolisk volumen (LVESV) vurderet ved ekkokardiografi
Baseline til måned 6 og måned 12
Rate af tilbagevendende begivenheder
Tidsramme: Baseline til måned 6 og måned 12
HF-relateret hospitalsindlæggelse, ambulant forværret hjertesvigt, dødsfald af alle årsager, MCSD og transplantation
Baseline til måned 6 og måned 12
Rate af uønskede hændelser
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Behandlingsfremkaldende bivirkninger
6 og 12 måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Andel af forsøgspersoner, der gennemfører forsøget
Tidsramme: 12 måneder
De, der fuldfører forsøget eller trækker deres samtykke tilbage, går tabt til opfølgning eller trækkes tilbage på grund af en AE eller anden årsag
12 måneder
Samtidig brug af medicin
Tidsramme: 6 og 12 måneder
Ændringer i hjertesvigt relaterede medicin
6 og 12 måneder
Forekomst af unormale laboratorietestresultater
Tidsramme: Baseline til måned 6 og måned 12
Hæmatologisk, serumkemi, NT-proBNP og troponin
Baseline til måned 6 og måned 12
Forekomst af unormale EKG-resultater
Tidsramme: Baseline til måned 6 og måned 12
Nye arytmier
Baseline til måned 6 og måned 12
Forekomst af unormale fysiske undersøgelsesfund
Tidsramme: Baseline til måned 6 og måned 12
Ændring fra baseline i fysiske undersøgelsesfund
Baseline til måned 6 og måned 12
Forekomst af unormale fund fra afhøring af implanterbar cardioverter-defibrillator
Tidsramme: Baseline til måned 6 og måned 12
Nye arytmier
Baseline til måned 6 og måned 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Sardocor Corp.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Covance

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
23. september 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. december 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
7. januar 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
8. januar 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
11. januar 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
24. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • SRD-001-1001

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger