Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Immunmodulering med Eltrombopag i ITP (iROM2)

14. oktober 2024 opdateret af: University Children's Hospital Basel

Immunmodulation hos unge og midlife voksne med nyligt diagnosticeret primær immun trombocytopeni (ITP): Et randomiseret åbent forsøg med højdosis dexamethason versus eltrombopag og højdosis dexamethason

Studiet har til formål at undersøge immunmodulerende virkninger af eltrombopag kombineret med dexamethason hos unge og midlife voksne patienter med nyligt diagnosticeret primær immun trombocytopeni (ITP).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Det randomiserede åbne studie har til formål at undersøge immunmodulerende virkninger af eltrombopag kombineret med dexamethason hos unge og midlife voksne patienter med nyligt diagnosticeret primær ITP. Behandlingsprotokol vil være HD-DXM (40 mg PO, dag 1-4) med eller uden eltrombopag (25-50 mg PO, dag 5-140) på ambulant basis. Immunologiske undersøgelser vil blive udført før behandlingsstart og derefter i uge 3, 20 (slut med behandling) og 30.

  1. Interventionsfase:

    Sygehistorie og fysisk undersøgelse inklusive vurdering af alvorlig blødning hver uge indtil uge 4, hver anden uge indtil uge 20. Fuldstændig blodtælling hver uge indtil uge 10. Til justering af trombopoietin-receptoragonist-dosis (TPO-RA) - hver anden uge indtil uge 20. Immunologisk panel i begyndelsen og i uge 3 og 20.

  2. Opfølgning:

Tre kliniske besøg er planlagt i opfølgningen, inklusive en komplet blodtælling: i uge 22, 24 og 30. Immunologisk panel vil blive udført i uge 30 (undersøgelsens afslutning).

Højdosis dexamethason (HD-DXM) vil blive administreret oralt (40 mg) fra dag 1-4, efterfulgt af arm 1 eller 2 (1:1 randomisering).

Arm 1: Standardarm Ingen planlagt yderligere behandling. = standard terapi. I tilfælde af manglende respons efter 2 forløb med HD-DXM (uge 4): Overgang til arm 2: Start Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO indtil dag 140 (detaljer se arm 2).

I tilfælde af tilbagefald: gentag HD-DXM (40 mg dag 1-4), op til maksimalt 3 kure. Tiden mellem 2 kurser bør være minimum 14 dage. I tilfælde af tilbagefald efter tredje kur: Overgang til arm 2: Start Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO indtil dag 140 (detaljer se arm 2).

Arm 2: Undersøg Arm Eltrombopag (Revolade®), 50 mg per os, fra dag 5-140. Nedtrapning over 1 uge fra dag 141-148 med 50 mg hver anden dag.

I tilfælde af manglende respons efter 4 uger på eltrombopag: drop ud

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
2

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Undersøgelse Kontakt Backup

  • Navn: Thomas Kühne, Prof. Dr. med.
  • Telefonnummer: +41-61-704-1212

Studiesteder

  • Schweiz
      • Aarau, Schweiz
        • Aarau Cantonal Hospital, Division of Hematology
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Children's Hospital Basel (UKBB)
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel, Division of Hematology
      • Bern, Schweiz
        • University Hospital Bern, Division of Hematology
      • Liestal, Schweiz
        • Liestal Cantonal Hospital, Division of Hematology
      • Lucerne, Schweiz
        • Lucerne Cantonal Hospital, Division of Hematology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke som dokumenteret ved underskrift
  • Nydiagnosticeret primær ITP ifølge definitionen af ​​Rodeghiero et al. og en risiko for blodpladetal på <30x109/l eller risiko for alvorlig blødning
  • Førstelinjebehandling maksimalt i 1 uge før tilmelding
  • Blødnings sværhedsgrad og livskvalitet er hverken et inklusions- eller eksklusionskriterium.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter tidligere behandlet for ITP mere end 7 dage før indskrivning (f. Steroid, intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG), blodpladeinfusion)
  • Patienter, der blev behandlet med andenlinjemedicin før indskrivning
  • Livstruende blødning (og manglende evne til at underskrive informeret samtykke)
  • Sekundær ITP
  • Positiv familiehistorie for ITP
  • Tilstedeværelse eller historie af autoimmun sygdom som bedømt af investigator
  • Hepatosplenomegali i den kliniske undersøgelse
  • Relevant leversygdom vurderet af investigator
  • Tilstedeværelse eller historie af tromboembolisk sygdom
  • Patienter med splenektomi
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Intention om at blive gravid i løbet af studiet
  • Mangel på sikker dobbelt prævention
  • Enhver vaccination 2 uger før studiestart
  • Immunsuppressive og blodpladehæmmende lægemidler
  • Kendt eller formodet manglende overholdelse, stof- eller alkoholmisbrug
  • Manglende evne til at følge undersøgelsens procedurer, f.eks. på grund af sprogproblemer, psykiske lidelser, inkompetence til at dømme
  • Deltagelse i en anden undersøgelse med forsøgslægemiddel inden for de 30 dage forud for og under denne undersøgelse
  • Tilmelding af efterforskeren, hans/hendes familiemedlemmer, ansatte og andre afhængige personer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Andet: Standard arm

HD-DXM vil blive administreret oralt (40 mg) fra dag 1-4, efterfulgt af arm 1:

Ingen planlagt yderligere behandling. = standardbehandling (uden eltrombopag)
Medicin: standardbehandling (uden eltrombopag): HD-DXM
standardbehandling (uden eltrombopag): HD-DXM administreret oralt (40 mg) fra dag 1-4
Eksperimentel: Studiearm

HD-DXM vil blive administreret oralt (40 mg) fra dag 1-4, efterfulgt af arm 2:

Forsøgspersonerne i forsøgsarmen vil blive behandlet med eltrombopag:

Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO, fra dag 5-140. Nedtrapning over 1 uge (uge 21) fra dag 141-148 med 50 mg hver anden dag. Eltrombopag vil blive indgivet med en startdosis på 50 mg. Efter endt behandling følger en klinisk og laboratorieobservationsopfølgningsperiode indtil uge 30.
Medicin: standardbehandling (uden eltrombopag): HD-DXM
standardbehandling (uden eltrombopag): HD-DXM administreret oralt (40 mg) fra dag 1-4
Medicin: Eltrombopag (Revolade®)
Eltrombopag er en trombopoietin-receptoragonist (TPO-RA) indiceret til patienter med ITP, som er refraktære over for første-line lægemidler eller varer mere end 6 måneder. Administration af Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO, fra dag 5-140. Nedtrapning over 1 uge fra dag 141-148 med 50 mg hver anden dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i procentuelle T-regulatoriske celler (Tregs)
Tidsramme: før (Tregs/CD4), i uge 3 og i slutningen af ​​behandlingen (uge 20)
Vurdering af procentdelen af ​​Tregs (Tregs/CD4) i undersøgelsesarmen sammenlignet med standardarmen. Tregs vil blive defineret som CD4+CD25+ CD127+ i den fluorescensaktiverede cellesortering (FACS).
før (Tregs/CD4), i uge 3 og i slutningen af ​​behandlingen (uge 20)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Th1/Th2 saldo
Tidsramme: ved baseline og uge 3, 20 og 30
Ændring i Th1/Th2-balancen vil blive udført ved analyse af immunologisk profil (immuncellekarakteristika, messenger-ribonukleinsyre (mRNA) af immunceller, cytokiner, cytokinkoncentrationer)
ved baseline og uge 3, 20 og 30
Klinisk respons på eltrombopag-behandling
Tidsramme: forsøgsvarighed (baseline til uge 30)
Klinisk respons på eltrombopag-behandling (ved at vurdere behovet for døgnpleje og brug af redningsbehandling)
forsøgsvarighed (baseline til uge 30)
Blodpladereaktion på eltrombopag
Tidsramme: ved baseline og uge 6, 20 og 30
Trombocytrespons på eltrombopag: andel af forsøgspersoner, der opnår et trombocyttal på ≥50x109/l (komplet respons, respons og intet respons; Respons ved hver vurdering er defineret som et trombocyttal på ≥ 50x109/l).
ved baseline og uge 6, 20 og 30

Andre resultatmål

Andre resultatmål

For kliniske forsøg en planlagt måling beskrevet i protokollen, der bruges til at bestemme effekten af ​​en intervention/behandling på deltagerne. Til observationsstudier, en måling eller observation, der bruges til at beskrive mønstre af sygdomme eller egenskaber eller sammenhænge med eksponeringer, risikofaktorer eller behandling. Typer af resultatmål omfatter primært resultatmål og sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: forsøgsvarighed (baseline til uge 30)
Sikkerheden af ​​eltrombopag analyseret ved dokumentation af antallet af uønskede hændelser
forsøgsvarighed (baseline til uge 30)
Alvorlig blødning
Tidsramme: forsøgsvarighed (baseline til uge 30)
Alvorlig blødning er defineret som blødning, der kræver hospitalsindlæggelse og/eller blodtransfusion.
forsøgsvarighed (baseline til uge 30)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Children's Hospital Basel

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Novartis Pharmaceuticals
Stiftung zur Förderung medizinischer und biologischer Forschung
University of Erlangen-Nürnberg, Department of Biology

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Ledende efterforsker: Alexandra Schifferli, Dr. med., University Children's hospital Basel, UKBB

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
1. september 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
11. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
11. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
1. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
22. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
23. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
14. oktober 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • 2021-00044; ks19Schifferli

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger