Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Immunmodulering med Eltrombopag i ITP (iROM2)

14. oktober 2024 opdateret af: University Children's Hospital Basel

Immunmodulation hos unge og midlife voksne med nyligt diagnosticeret primær immun trombocytopeni (ITP): Et randomiseret åbent forsøg med højdosis dexamethason versus eltrombopag og højdosis dexamethason

Studiet har til formål at undersøge immunmodulerende virkninger af eltrombopag kombineret med dexamethason hos unge og midlife voksne patienter med nyligt diagnosticeret primær immun trombocytopeni (ITP).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Det randomiserede åbne studie har til formål at undersøge immunmodulerende virkninger af eltrombopag kombineret med dexamethason hos unge og midlife voksne patienter med nyligt diagnosticeret primær ITP. Behandlingsprotokol vil være HD-DXM (40 mg PO, dag 1-4) med eller uden eltrombopag (25-50 mg PO, dag 5-140) på ambulant basis. Immunologiske undersøgelser vil blive udført før behandlingsstart og derefter i uge 3, 20 (slut med behandling) og 30.

  1. Interventionsfase:

    Sygehistorie og fysisk undersøgelse inklusive vurdering af alvorlig blødning hver uge indtil uge 4, hver anden uge indtil uge 20. Fuldstændig blodtælling hver uge indtil uge 10. Til justering af trombopoietin-receptoragonist-dosis (TPO-RA) - hver anden uge indtil uge 20. Immunologisk panel i begyndelsen og i uge 3 og 20.

  2. Opfølgning:

Tre kliniske besøg er planlagt i opfølgningen, inklusive en komplet blodtælling: i uge 22, 24 og 30. Immunologisk panel vil blive udført i uge 30 (undersøgelsens afslutning).

Højdosis dexamethason (HD-DXM) vil blive administreret oralt (40 mg) fra dag 1-4, efterfulgt af arm 1 eller 2 (1:1 randomisering).

Arm 1: Standardarm Ingen planlagt yderligere behandling. = standard terapi. I tilfælde af manglende respons efter 2 forløb med HD-DXM (uge 4): Overgang til arm 2: Start Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO indtil dag 140 (detaljer se arm 2).

I tilfælde af tilbagefald: gentag HD-DXM (40 mg dag 1-4), op til maksimalt 3 kure. Tiden mellem 2 kurser bør være minimum 14 dage. I tilfælde af tilbagefald efter tredje kur: Overgang til arm 2: Start Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO indtil dag 140 (detaljer se arm 2).

Arm 2: Undersøg Arm Eltrombopag (Revolade®), 50 mg per os, fra dag 5-140. Nedtrapning over 1 uge fra dag 141-148 med 50 mg hver anden dag.

I tilfælde af manglende respons efter 4 uger på eltrombopag: drop ud

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

2

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Schweiz
      • Aarau, Schweiz
        • Aarau Cantonal Hospital, Division of Hematology
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Children's Hospital Basel (UKBB)
      • Basel, Schweiz, 4031
        • University Hospital Basel, Division of Hematology
      • Bern, Schweiz
        • University Hospital Bern, Division of Hematology
      • Liestal, Schweiz
        • Liestal Cantonal Hospital, Division of Hematology
      • Lucerne, Schweiz
        • Lucerne Cantonal Hospital, Division of Hematology

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 55 år (Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Informeret samtykke som dokumenteret ved underskrift
  • Nydiagnosticeret primær ITP ifølge definitionen af ​​Rodeghiero et al. og en risiko for blodpladetal på <30x109/l eller risiko for alvorlig blødning
  • Førstelinjebehandling maksimalt i 1 uge før tilmelding
  • Blødnings sværhedsgrad og livskvalitet er hverken et inklusions- eller eksklusionskriterium.

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter tidligere behandlet for ITP mere end 7 dage før indskrivning (f. Steroid, intravenøst ​​immunoglobulin (IVIG), blodpladeinfusion)
  • Patienter, der blev behandlet med andenlinjemedicin før indskrivning
  • Livstruende blødning (og manglende evne til at underskrive informeret samtykke)
  • Sekundær ITP
  • Positiv familiehistorie for ITP
  • Tilstedeværelse eller historie af autoimmun sygdom som bedømt af investigator
  • Hepatosplenomegali i den kliniske undersøgelse
  • Relevant leversygdom vurderet af investigator
  • Tilstedeværelse eller historie af tromboembolisk sygdom
  • Patienter med splenektomi
  • Kvinder, der er gravide eller ammer
  • Intention om at blive gravid i løbet af studiet
  • Mangel på sikker dobbelt prævention
  • Enhver vaccination 2 uger før studiestart
  • Immunsuppressive og blodpladehæmmende lægemidler
  • Kendt eller formodet manglende overholdelse, stof- eller alkoholmisbrug
  • Manglende evne til at følge undersøgelsens procedurer, f.eks. på grund af sprogproblemer, psykiske lidelser, inkompetence til at dømme
  • Deltagelse i en anden undersøgelse med forsøgslægemiddel inden for de 30 dage forud for og under denne undersøgelse
  • Tilmelding af efterforskeren, hans/hendes familiemedlemmer, ansatte og andre afhængige personer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Standard arm

HD-DXM vil blive administreret oralt (40 mg) fra dag 1-4, efterfulgt af arm 1:

Ingen planlagt yderligere behandling. = standardbehandling (uden eltrombopag)
Medicin: standardbehandling (uden eltrombopag): HD-DXM
standardbehandling (uden eltrombopag): HD-DXM administreret oralt (40 mg) fra dag 1-4
Eksperimentel: Studiearm

HD-DXM vil blive administreret oralt (40 mg) fra dag 1-4, efterfulgt af arm 2:

Forsøgspersonerne i forsøgsarmen vil blive behandlet med eltrombopag:

Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO, fra dag 5-140. Nedtrapning over 1 uge (uge 21) fra dag 141-148 med 50 mg hver anden dag. Eltrombopag vil blive indgivet med en startdosis på 50 mg. Efter endt behandling følger en klinisk og laboratorieobservationsopfølgningsperiode indtil uge 30.
Medicin: standardbehandling (uden eltrombopag): HD-DXM
standardbehandling (uden eltrombopag): HD-DXM administreret oralt (40 mg) fra dag 1-4
Medicin: Eltrombopag (Revolade®)
Eltrombopag er en trombopoietin-receptoragonist (TPO-RA) indiceret til patienter med ITP, som er refraktære over for første-line lægemidler eller varer mere end 6 måneder. Administration af Eltrombopag (Revolade®), 50 mg PO, fra dag 5-140. Nedtrapning over 1 uge fra dag 141-148 med 50 mg hver anden dag.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i procentuelle T-regulatoriske celler (Tregs)
Tidsramme: før (Tregs/CD4), i uge 3 og i slutningen af ​​behandlingen (uge 20)
Vurdering af procentdelen af ​​Tregs (Tregs/CD4) i undersøgelsesarmen sammenlignet med standardarmen. Tregs vil blive defineret som CD4+CD25+ CD127+ i den fluorescensaktiverede cellesortering (FACS).
før (Tregs/CD4), i uge 3 og i slutningen af ​​behandlingen (uge 20)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i Th1/Th2 saldo
Tidsramme: ved baseline og uge 3, 20 og 30
Ændring i Th1/Th2-balancen vil blive udført ved analyse af immunologisk profil (immuncellekarakteristika, messenger-ribonukleinsyre (mRNA) af immunceller, cytokiner, cytokinkoncentrationer)
ved baseline og uge 3, 20 og 30
Klinisk respons på eltrombopag-behandling
Tidsramme: forsøgsvarighed (baseline til uge 30)
Klinisk respons på eltrombopag-behandling (ved at vurdere behovet for døgnpleje og brug af redningsbehandling)
forsøgsvarighed (baseline til uge 30)
Blodpladereaktion på eltrombopag
Tidsramme: ved baseline og uge 6, 20 og 30
Trombocytrespons på eltrombopag: andel af forsøgspersoner, der opnår et trombocyttal på ≥50x109/l (komplet respons, respons og intet respons; Respons ved hver vurdering er defineret som et trombocyttal på ≥ 50x109/l).
ved baseline og uge 6, 20 og 30

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal uønskede hændelser
Tidsramme: forsøgsvarighed (baseline til uge 30)
Sikkerheden af ​​eltrombopag analyseret ved dokumentation af antallet af uønskede hændelser
forsøgsvarighed (baseline til uge 30)
Alvorlig blødning
Tidsramme: forsøgsvarighed (baseline til uge 30)
Alvorlig blødning er defineret som blødning, der kræver hospitalsindlæggelse og/eller blodtransfusion.
forsøgsvarighed (baseline til uge 30)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Children's Hospital Basel

Samarbejdspartnere

Novartis Pharmaceuticals
Stiftung zur Förderung medizinischer und biologischer Forschung
University of Erlangen-Nürnberg, Department of Biology

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Alexandra Schifferli, Dr. med., University Children's hospital Basel, UKBB

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

11. april 2024

Studieafslutning (Faktiske)

11. april 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

22. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

23. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. oktober 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

14. oktober 2024

Sidst verificeret

1. oktober 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 2021-00044; ks19Schifferli

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner