Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Præcisionsdosering af Busulfan hos børn, der gennemgår HSCT (BuGenes01)

30. juli 2021 opdateret af: Marc Ansari, University Hospital, Geneva

Implementering af farmakogenetik i Busulfan-doseringsmetoden til børn, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation: et prospektivt, multicentrisk, randomiseret klinisk forsøg

Formålet med dette kliniske forsøg er at evaluere personaliseringen af ​​konditioneringsregimet før den hæmatopoietiske stamcelletransplantation (HSCT) hos børn og unge for at forbedre HSCT-effektiviteten og samtidig reducere konditioneringsrelaterede toksiciteter. Vi skal nemlig sammenligne nøjagtigheden af ​​to metoder til at bestemme den første dosis busulfan, en af ​​de lægemidler, der bruges under konditioneringsregimet. De første doser bestemmes enten kun baseret på antropometriske oplysninger såsom alder og vægt eller ved at tilføje en genetisk faktor, der påvirker den individuelle evne til busulfan-metabolisering.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt (1:1-forhold, stratificeret efter konditioneringsregime - tilstedeværelsen af ​​fludarabin) til at modtage deres første dosis busulfan i henhold til:

  1. den mest effektive metode baseret på alder og vægt - McCunes model (kontrolarm)
  2. en metode, der også tager hensyn til en farmakogenetisk faktor (varianter, der forekommer i promotorregionen af ​​GSTA1-genet) i forbindelse med det samtidig administrerede kemoterapeutiske middel fludarabin i dosispersonaliseringen (eksperimentel arm)

Dette er en international undersøgelse, der udføres i fem lande (Canada, Italien, Schweiz, Frankrig og Danmark).

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Forventet)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
260

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Schweiz
      • Geneva, Schweiz
        • Rekruttering
        • Hopitaux Universitaires de Geneve
        • Kontakt:
          • NAVA Tiago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal være i alderen 0-18 år ved indgangen til undersøgelsen;
  • Klinisk indikation af allogen eller autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation;
  • Konditioneringsprotokollen skal omfatte IV Bu-formuleringer, Busulfex® (Otsuka Pharmaceutical), Busilvex® (Pierre Fabre Pharma) eller andre godkendte generiske formuleringer fra European Medicines Agency (EMA) eller Food and Drugs Administration (FDA) uanset administrationsplanen (q6h, q12h eller q24h)
  • Den forventede varighed fra rekruttering til påbegyndelse af konditioneringskuren skal være over 10 dage;
  • Informeret skriftligt samtykke til deltagelse i undersøgelsen underskrevet af deltageren/forælderen

Ekskluderingskriterier:

• Mindst et af de lægemidler, der er anført nedenfor, er planlagt til at blive administreret i Bu-indgivelsesdage op til 24 timer efter den sidste dosis Bu, når en udvaskning ikke er mulig:

  • Metronidazol (påkrævet udvaskning: 7 dage)
  • Nalidixinsyre (påkrævet udvaskning: 7 dage)
  • Phenytoin (påkrævet udvaskning: 21 dage)
  • Itraconazol (påkrævet udvaskning: 14 dage)
  • Ketoconazol (påkrævet udvaskning: 7 dage)
  • Voriconazol (påkrævet udvaskning: 7 dage)
  • Deferasirox (påkrævet udvaskning: 7 dage)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Farmakogenetisk baseret model (GSTA1)
Genetisk: GSTA1 genotypebestemmelse
Diplotypebestemmelse baseret på 4 enkeltnukleotidpolymorfier (SNP'er), der forekommer i promotorregionen af ​​GSTA1-genet
Aktiv komparator: Den mest ydende metode baseret på alder og vægt - McCunes model
Genetisk: GSTA1 genotypebestemmelse
Diplotypebestemmelse baseret på 4 enkeltnukleotidpolymorfier (SNP'er), der forekommer i promotorregionen af ​​GSTA1-genet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nøjagtighed af den første dosis Bu-området under kurven (AUC) forudsigelse
Tidsramme: 1 måned
Andel af de første doser, der resulterer i AUC'er inden for det terapeutiske målområde defineret af den ordinerende læge
1 måned
Nøjagtighed af Bu Clearance forudsigelse
Tidsramme: 1 måned
Absolut forudsigelsesfejl mellem den forudsagte og målte Bu-clearance af den første dosis
1 måned
Krav til dosisjustering
Tidsramme: 1 måned
Ændring i procent mellem den første administrerede dosis og den næste tidsmæssigt justerbare dosis: 2. (Bu q24h), 3. (Bu q12h) eller 5. (Bu q6h) dosis
1 måned

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Tid til at levere den personlige dosis
Tidsramme: En uge
Andel af personlige doser leveret inden for den optimale leveringstid (skal bestemmes i løbet af forsøgets første år)
En uge
Forekomst af behandlingsrelaterede toksiciteter (TRT'er)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst og sværhedsgrad af sinusoidal obstruktionssyndrom (SOS)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst af primær og sekundær graftsvigt
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af akut graft-versus-host-sygdom (aGVHD)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
Betragtes som hændelse aGVHD, SOS, tilbagefald og død
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
University Hospital, Geneva

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
15. juni 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juni 2025

Studieafslutning (Forventet)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
12. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
29. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
30. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
2. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
30. juli 2021

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • BuGenes 01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger