Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Præcisionsdosering af Busulfan hos børn, der gennemgår HSCT (BuGenes01)

30. juli 2021 opdateret af: Marc Ansari, University Hospital, Geneva

Implementering af farmakogenetik i Busulfan-doseringsmetoden til børn, der gennemgår hæmatopoietisk stamcelletransplantation: et prospektivt, multicentrisk, randomiseret klinisk forsøg

Formålet med dette kliniske forsøg er at evaluere personaliseringen af ​​konditioneringsregimet før den hæmatopoietiske stamcelletransplantation (HSCT) hos børn og unge for at forbedre HSCT-effektiviteten og samtidig reducere konditioneringsrelaterede toksiciteter. Vi skal nemlig sammenligne nøjagtigheden af ​​to metoder til at bestemme den første dosis busulfan, en af ​​de lægemidler, der bruges under konditioneringsregimet. De første doser bestemmes enten kun baseret på antropometriske oplysninger såsom alder og vægt eller ved at tilføje en genetisk faktor, der påvirker den individuelle evne til busulfan-metabolisering.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt (1:1-forhold, stratificeret efter konditioneringsregime - tilstedeværelsen af ​​fludarabin) til at modtage deres første dosis busulfan i henhold til:

  1. den mest effektive metode baseret på alder og vægt - McCunes model (kontrolarm)
  2. en metode, der også tager hensyn til en farmakogenetisk faktor (varianter, der forekommer i promotorregionen af ​​GSTA1-genet) i forbindelse med det samtidig administrerede kemoterapeutiske middel fludarabin i dosispersonaliseringen (eksperimentel arm)

Dette er en international undersøgelse, der udføres i fem lande (Canada, Italien, Schweiz, Frankrig og Danmark).

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

260

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Schweiz
      • Geneva, Schweiz
        • Rekruttering
        • Hôpitaux universitaires de Genève
        • Kontakt:
          • NAVA Tiago

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter skal være i alderen 0-18 år ved indgangen til undersøgelsen;
  • Klinisk indikation af allogen eller autolog hæmatopoietisk stamcelletransplantation;
  • Konditioneringsprotokollen skal omfatte IV Bu-formuleringer, Busulfex® (Otsuka Pharmaceutical), Busilvex® (Pierre Fabre Pharma) eller andre godkendte generiske formuleringer fra European Medicines Agency (EMA) eller Food and Drugs Administration (FDA) uanset administrationsplanen (q6h, q12h eller q24h)
  • Den forventede varighed fra rekruttering til påbegyndelse af konditioneringskuren skal være over 10 dage;
  • Informeret skriftligt samtykke til deltagelse i undersøgelsen underskrevet af deltageren/forælderen

Ekskluderingskriterier:

• Mindst et af de lægemidler, der er anført nedenfor, er planlagt til at blive administreret i Bu-indgivelsesdage op til 24 timer efter den sidste dosis Bu, når en udvaskning ikke er mulig:

  • Metronidazol (påkrævet udvaskning: 7 dage)
  • Nalidixinsyre (påkrævet udvaskning: 7 dage)
  • Phenytoin (påkrævet udvaskning: 21 dage)
  • Itraconazol (påkrævet udvaskning: 14 dage)
  • Ketoconazol (påkrævet udvaskning: 7 dage)
  • Voriconazol (påkrævet udvaskning: 7 dage)
  • Deferasirox (påkrævet udvaskning: 7 dage)

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Farmakogenetisk baseret model (GSTA1)
Genetisk: GSTA1 genotypebestemmelse
Diplotypebestemmelse baseret på 4 enkeltnukleotidpolymorfier (SNP'er), der forekommer i promotorregionen af ​​GSTA1-genet
Aktiv komparator: Den mest ydende metode baseret på alder og vægt - McCunes model
Genetisk: GSTA1 genotypebestemmelse
Diplotypebestemmelse baseret på 4 enkeltnukleotidpolymorfier (SNP'er), der forekommer i promotorregionen af ​​GSTA1-genet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Nøjagtighed af den første dosis Bu-området under kurven (AUC) forudsigelse
Tidsramme: 1 måned
Andel af de første doser, der resulterer i AUC'er inden for det terapeutiske målområde defineret af den ordinerende læge
1 måned
Nøjagtighed af Bu Clearance forudsigelse
Tidsramme: 1 måned
Absolut forudsigelsesfejl mellem den forudsagte og målte Bu-clearance af den første dosis
1 måned
Krav til dosisjustering
Tidsramme: 1 måned
Ændring i procent mellem den første administrerede dosis og den næste tidsmæssigt justerbare dosis: 2. (Bu q24h), 3. (Bu q12h) eller 5. (Bu q6h) dosis
1 måned

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Tid til at levere den personlige dosis
Tidsramme: En uge
Andel af personlige doser leveret inden for den optimale leveringstid (skal bestemmes i løbet af forsøgets første år)
En uge
Forekomst af behandlingsrelaterede toksiciteter (TRT'er)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst og sværhedsgrad af sinusoidal obstruktionssyndrom (SOS)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forekomst af primær og sekundær graftsvigt
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Hyppighed og sværhedsgrad af akut graft-versus-host-sygdom (aGVHD)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 12 måneder
Betragtes som hændelse aGVHD, SOS, tilbagefald og død
12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University Hospital, Geneva

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. juni 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. juni 2025

Studieafslutning (Forventet)

1. juni 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

29. marts 2021

Først opslået (Faktiske)

30. marts 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. august 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. juli 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Andre undersøgelses-id-numre

  • BuGenes 01

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GSTA1 genotypebestemmelse

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guatemala

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner