Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Pegcetacoplan hos pædiatriske patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

23. juni 2026 opdateret af: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent, enkeltarms, fase 2-studie til evaluering af Pegcetacoplans sikkerhed, farmakokinetik og biologiske aktivitet hos pædiatriske patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, effektiviteten og den biologiske aktivitet (hvordan forsøgsmedicinen behandles af kroppen) af pegcetacoplan hos 12-17-årige (unge), som har paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie til evaluering af pegcetacoplan hos personer med PNH, som er 12-17 år gamle. Undersøgelsen vil bestå af en 4-ugers screeningsperiode efterfulgt af en 16-ugers behandlingsperiode. Deltagere, der skifter fra en C5-hæmmer, vil have yderligere 4 ugers indkøringsperiode mellem screenings- og behandlingsperioden. Ved afslutningen af ​​studiebehandlingsperioden vil deltagerne enten gå ind i en længerevarende forlængelsesperiode eller en 2-måneders opfølgningsperiode.

Alle kvalificerede forsøgsdeltagere vil modtage pegcetacoplan, administreret via subkutan infusion to gange om ugen derhjemme. Den subkutane infusion kræver, at der stikkes to små nåle ind i fedtlaget af væv under huden, og forsøgsmedicinen vil strømme ind i kroppen. Studiedeltagere og/eller pårørende vil blive trænet i hjemmeadministration af pegcetacoplan.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
12

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W2 1NY
        • Afsluttet
        • St. Mary's Hospital
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Atlanta
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75009
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Robert-Debré Hospital Paris
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Afsluttet
        • Radboud University Hospital Nijmegen
      • Utrecht, Holland, 3508 GA
        • Rekruttering
        • University Medical Center Utrecht
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Rekruttering
        • Hospital Ampang
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekruttering
        • University Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, E-08035
        • Rekruttering
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, E-28041
        • Rekruttering
        • University Hospital 12 de Octubre
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Afsluttet
        • Phramongkutklao Hospital and College of Medicine
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Rekruttering
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Afsluttet
        • Motol University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er 12-17 år på screeningstidspunktet
  • Vejer mindst 20 kg (ca. 44 lbs)
  • Har diagnosen PNH, bekræftet ved højfølsom flowcytometri (granulocyt- eller monocytklon >10 %)

  • ENTEN:

    • Ikke behandlet med en godkendt komplementhæmmer (eculizumab eller ravulizumab) før start af pegcetacoplan-dosering, OG har hæmolytisk anæmi. Hæmolytisk anæmi er defineret som hæmoglobin (Hb) mindre end den nedre grænse for normal (Hb < LLN) og LDH >1,5 gange den øvre grænse for normal (ULN); ELLER
    • Modtager i øjeblikket behandling med en godkendt komplementhæmmer (eculizumab eller ravulizumab) OG har tegn på igangværende anæmi. Igangværende anæmi er defineret som Hb < LLN og ARC > ULN
  • Har et blodpladetal >75.000/mm3 og et absolut neutrofiltal >1000/mm3

Ekskluderingskriterier:

  • Er en voksen, 18 år eller ældre, med PNH
  • Kendt eller mistænkt arvelig fruktoseintolerance (HFI)
  • Anamnese med arvelig komplementmangel, knoglemarvstransplantation eller meningokoksygdom (meningitis, bakteriæmi eller septikæmi)
  • Kvinder, der er gravide eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Pegcetacoplan
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hæmmer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Pegcetacoplan serumkoncentrationer i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 16 uger
16 uger
Ændring fra baseline til Wk 16 i hæmoglobin (Hb)
Tidsramme: 16 uger
16 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode, inklusive overvågning af bakterielle infektioner
Tidsramme: 16 uger
16 uger
Skift fra baseline til wk 16 lactat dehydrogenase (LDH)
Tidsramme: 16 uger
16 uger
Ændring fra baseline til uge 16 absolut retikulocyttal (ARC)
Tidsramme: 16 uger
16 uger

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline fra uge 16 til uge 52 af C3-aflejring på RBC-celler
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Hyppighed af tromboemboliske hændelser (større uønskede vaskulære hændelser [MAVE]) i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode og over 52 ugers behandling med pegcetacoplan
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Forekomst af gennembrudshæmolyse over 16 og 52 ugers behandling med pegcetacoplan
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Skift fra baseline til uge 52 og fra uge 16 til uge 52 i Hb
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Ændring fra baseline til uge 16 og til uge 52 i vurderinger af sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL)
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Antal pakkede røde blodlegemer (PRBC) enheder
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Samlede enheder (ml/kg) transfunderet over 16 og 52 ugers behandling med pegcetacoplan
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Skift fra baseline til uge 52 og fra uge 16 til uge 52 i LDH
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Skift fra baseline til uge 52 og fra uge 16 til uge 52 ARC
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
4. februar 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
8. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
20. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
26. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
26. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juni 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • APL2-PNH-209

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger