Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Pegcetacoplan hos pædiatriske patienter med paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

6. juni 2025 opdateret af: Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Et åbent, enkeltarms, fase 2-studie til evaluering af Pegcetacoplans sikkerhed, farmakokinetik og biologiske aktivitet hos pædiatriske patienter med paroksysmal natlig hæmoglobinuri

Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden, effektiviteten og den biologiske aktivitet (hvordan forsøgsmedicinen behandles af kroppen) af pegcetacoplan hos 12-17-årige (unge), som har paroxysmal natlig hæmoglobinuri (PNH).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et åbent studie til evaluering af pegcetacoplan hos personer med PNH, som er 12-17 år gamle. Undersøgelsen vil bestå af en 4-ugers screeningsperiode efterfulgt af en 16-ugers behandlingsperiode. Deltagere, der skifter fra en C5-hæmmer, vil have yderligere 4 ugers indkøringsperiode mellem screenings- og behandlingsperioden. Ved afslutningen af ​​studiebehandlingsperioden vil deltagerne enten gå ind i en længerevarende forlængelsesperiode eller en 2-måneders opfølgningsperiode.

Alle kvalificerede forsøgsdeltagere vil modtage pegcetacoplan, administreret via subkutan infusion to gange om ugen derhjemme. Den subkutane infusion kræver, at der stikkes to små nåle ind i fedtlaget af væv under huden, og forsøgsmedicinen vil strømme ind i kroppen. Studiedeltagere og/eller pårørende vil blive trænet i hjemmeadministration af pegcetacoplan.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, W2 1NY
        • Rekruttering
        • St. Mary's Hospital
  • Forenede Stater
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Atlanta
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75009
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Robert-Debré Hospital Paris
  • Holland
      • Nijmegen, Holland, 6525 GA
        • Afsluttet
        • Radboud University Hospital Nijmegen
      • Utrecht, Holland, 3508 GA
        • Rekruttering
        • University Medical Center Utrecht
  • Malaysia
      • Ampang, Malaysia, 68000
        • Rekruttering
        • Hospital Ampang
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Rekruttering
        • University Children's Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, E-08035
        • Rekruttering
        • University Hospital Vall d'Hebron
      • Madrid, Spanien, E-28041
        • Rekruttering
        • University Hospital 12 de Octubre
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10400
        • Rekruttering
        • Phramongkutklao hospital and College of Medicine
      • Chiang Mai, Thailand, 50200
        • Rekruttering
        • Maharaj Nakorn Chiang Mai Hospital
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet, 150 06
        • Afsluttet
        • Motol University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 17 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Er 12-17 år på screeningstidspunktet
  • Vejer mindst 20 kg (ca. 44 lbs)
  • Har diagnosen PNH, bekræftet ved højfølsom flowcytometri (granulocyt- eller monocytklon >10 %)

  • ENTEN:

    • Ikke behandlet med en godkendt komplementhæmmer (eculizumab eller ravulizumab) før start af pegcetacoplan-dosering, OG har hæmolytisk anæmi. Hæmolytisk anæmi er defineret som hæmoglobin (Hb) mindre end den nedre grænse for normal (Hb < LLN) og LDH >1,5 gange den øvre grænse for normal (ULN); ELLER
    • Modtager i øjeblikket behandling med en godkendt komplementhæmmer (eculizumab eller ravulizumab) OG har tegn på igangværende anæmi. Igangværende anæmi er defineret som Hb < LLN og ARC > ULN
  • Har et blodpladetal >75.000/mm3 og et absolut neutrofiltal >1000/mm3

Ekskluderingskriterier:

  • Er en voksen, 18 år eller ældre, med PNH
  • Kendt eller mistænkt arvelig fruktoseintolerance (HFI)
  • Anamnese med arvelig komplementmangel, knoglemarvstransplantation eller meningokoksygdom (meningitis, bakteriæmi eller septikæmi)
  • Kvinder, der er gravide eller ammer

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Pegcetacoplan
Medicin: Pegcetacoplan
Komplement (C3) hæmmer

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Pegcetacoplan serumkoncentrationer i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode
Tidsramme: 16 uger
16 uger
Ændring fra baseline til Wk 16 i hæmoglobin (Hb)
Tidsramme: 16 uger
16 uger
Hyppighed og sværhedsgrad af behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er) i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode, inklusive overvågning af bakterielle infektioner
Tidsramme: 16 uger
16 uger
Skift fra baseline til wk 16 lactat dehydrogenase (LDH)
Tidsramme: 16 uger
16 uger
Ændring fra baseline til uge 16 absolut retikulocyttal (ARC)
Tidsramme: 16 uger
16 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra baseline fra uge 16 til uge 52 af C3-aflejring på RBC-celler
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Hyppighed af tromboemboliske hændelser (større uønskede vaskulære hændelser [MAVE]) i løbet af den 16-ugers behandlingsperiode og over 52 ugers behandling med pegcetacoplan
Tidsramme: 52 uger
52 uger
Forekomst af gennembrudshæmolyse over 16 og 52 ugers behandling med pegcetacoplan
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Skift fra baseline til uge 52 og fra uge 16 til uge 52 i Hb
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Ændring fra baseline til uge 16 og til uge 52 i vurderinger af sundhedsrelateret livskvalitet (HRQOL)
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Antal pakkede røde blodlegemer (PRBC) enheder
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Samlede enheder (ml/kg) transfunderet over 16 og 52 ugers behandling med pegcetacoplan
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Skift fra baseline til uge 52 og fra uge 16 til uge 52 i LDH
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52
Skift fra baseline til uge 52 og fra uge 16 til uge 52 ARC
Tidsramme: Uge 16-52
Uge 16-52

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Apellis Pharmaceuticals, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

4. februar 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

8. marts 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. maj 2021

Først opslået (Faktiske)

26. maj 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • APL2-PNH-209

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med Pegcetacoplan

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Kenya

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner