Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Perkutan administration af Sirolimus til behandling af overfladiske komplicerede vaskulære anomalier

13. marts 2024 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

Perkutan administration af Sirolimus til behandling af overfladiske komplicerede vaskulære anomalier: et randomiseret kontrolleret forsøg

I denne undersøgelse undersøger vi sikkerheden og effektiviteten af ​​topisk sirolimus i behandlingen af ​​overfladiske komplicerede vaskulære anomolier.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Rekruttering

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Vaskulær anomali er en slags sjælden sygdom. Ifølge histologi, biologisk adfærd og kliniske manifestationer kan den opdeles i to kategorier: vaskulær tumor og vaskulær misdannelse.

mTOR-hæmmere er bevist med egenskaberne anti-proliferation og anti-angiogenese. Derfor er de blevet brugt til behandling af vaskulære anomalier. Sirolimus er ved sin evne til at forhindre nedstrøms proteinsyntese og efterfølgende celleproliferation og angiogenese blevet en ny og effektiv behandling. Men efter at børnene har opnået fuldstændig respons, kan der stadig være hudmanifestationer, der påvirker udseendet og forårsager psykologiske skygger. Derfor er indgreb påkrævet.

Undersøgelser har rapporteret, at topisk sirolimus er effektiv til behandling af Kaposiform Hemangioendothelioma (KHE). Det absorberes gennem huden og undgår leverens first pass eliminationseffekt. Færre bivirkninger er blevet observeret. I denne undersøgelse undersøger vi effektiviteten og sikkerheden af ​​perkutan administration af sirolimus i behandlingen af ​​overfladiske komplicerede vaskulære anomalier.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Anslået)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
75

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 210012
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Underforsker:
          • Yingjing Ding, MD
        • Underforsker:
          • Hanlei Yan, MD
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Underforsker:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Underforsker:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager klinisk eller patologisk diagnosticeret med KHE, TA eller komplicerede overfladiske vaskulære anomolier, der involverer lymfatiske komponenter.

    1. Tilfældet er indledende med en relativt begrænset overfladisk læsion.
    2. Deltageren har resterende overfladelæsioner efter oral medicinering.
  • Deltager uden brug af anden medicin eller kirurgisk behandling
  • Deltager med detaljerede journaler over sygdommen på tidspunktet for screeningen
  • Deltager med underskrevet og dateret informeret samtykke fra værgen/værgene

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med Kasabach-Merritt fænomen, med blodplader <50×10 9 /L.
  • Deltagere med generel sygdom såsom hypertension, diabetes, binyrebarkinsufficiens, neurologiske sygdomme, lever- og nyredysfunktion og hjerte-lunge-insufficiens.
  • Deltagere med andre hæmatologiske sygdomme eller solid tumor.
  • Deltagere allergiske over for sirolimus eller forbinding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Topisk brug af sirolimus
Drop 5 ml sirolimus oral opløsning og 5 g dressing i den blandede flaske. Påfør blandet gel af topisk sirolimus på det berørte område. Brug den to gange om dagen i 6 måneder.
Medicin: Perkutan sirolimus
Vi sammenligner topisk og oral brug af sirolimus til behandling af overfladiske komplicerede vaskulære anomalier. I forsøgsgruppen administrerer vi perkutan sirolimus. Drop 5 ml sirolimus oral opløsning og 5 g dressing i den blandede flaske. Påfør blandet gel af topisk sirolimus på det berørte område. Brug den to gange om dagen i 6 måneder.
Andre navne:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: Oral brug af sirolimus
Oral dosis af sirolimus beregnes efter kropsoverfladeareal. Tag det to gange om dagen i 6 måneder. Oprethold blodkoncentrationen af ​​sirolimus på 5-15ng/ml.
Medicin: Oral sirolimus
Vi sammenligner topisk og oral brug af sirolimus til behandling af overfladiske komplicerede vaskulære anomalier. I den aktive komparatorgruppe administrerer vi oral sirolimus. Oral dosis af sirolimus beregnes efter kropsoverfladeareal. Tag det to gange om dagen i 6 måneder. Oprethold blodkoncentrationen af ​​sirolimus på 5-15ng/ml.
Andre navne:
  • Rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiv sats
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Achauer BM et al. lavet fire-niveau standarden som følger. Grad I: tumorstørrelse og hudlæsionsfarveregression ≤ 25 %; grad II: tumorstørrelse og hudlæsionsfarveregression 25%-50%; grad III: tumorstørrelse og hudlæsionsfarveregression 50-75%; grad IV: tumorstørrelse og hudlæsions farveregression ≥75%. Efter 6 måneders behandling vil patienten blive evalueret. Karakter I vil blive betragtet som ugyldig. Grade II og grad III vil blive betragtet som effektive, og grad IV vil blive betragtet som meget effektive. Dem i klasse Ⅱ, Ⅲ eller Ⅳ vil blive beregnet i effektivitetsrate.
Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer af modstandskoefficient
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Målt ved ultrasonisk doppler flowmeter ved opfølgning
Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Bivirkninger vil blive rapporteret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 4.0 (CTCAE v4.0). Forekomst af komplikationer såsom mundsår, unormale leverenzymer, infektioner vil blive registreret. Det defineres som opstået, hvis den enkelte patient har nogen af ​​ovenstående komplikationer under den 6-måneders intervention
Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Blodpladetal
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Blodpladetal er en af ​​de vigtigste indikatorer for respons på behandlingen. Det formodes at være større end 100×10^9/L.
Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Ændringer i maksimal blodgennemstrømning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Målt ved ultrasonisk doppler flowmeter ved opfølgning
Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Children's Hospital of Fudan University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
6. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
6. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
10. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
15. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
13. marts 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • LK210106

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger