Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Perkutan administration af Sirolimus til behandling af overfladiske komplicerede vaskulære anomalier

13. marts 2024 opdateret af: Children's Hospital of Fudan University

Perkutan administration af Sirolimus til behandling af overfladiske komplicerede vaskulære anomalier: et randomiseret kontrolleret forsøg

I denne undersøgelse undersøger vi sikkerheden og effektiviteten af ​​topisk sirolimus i behandlingen af ​​overfladiske komplicerede vaskulære anomolier.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Vaskulær anomali er en slags sjælden sygdom. Ifølge histologi, biologisk adfærd og kliniske manifestationer kan den opdeles i to kategorier: vaskulær tumor og vaskulær misdannelse.

mTOR-hæmmere er bevist med egenskaberne anti-proliferation og anti-angiogenese. Derfor er de blevet brugt til behandling af vaskulære anomalier. Sirolimus er ved sin evne til at forhindre nedstrøms proteinsyntese og efterfølgende celleproliferation og angiogenese blevet en ny og effektiv behandling. Men efter at børnene har opnået fuldstændig respons, kan der stadig være hudmanifestationer, der påvirker udseendet og forårsager psykologiske skygger. Derfor er indgreb påkrævet.

Undersøgelser har rapporteret, at topisk sirolimus er effektiv til behandling af Kaposiform Hemangioendothelioma (KHE). Det absorberes gennem huden og undgår leverens first pass eliminationseffekt. Færre bivirkninger er blevet observeret. I denne undersøgelse undersøger vi effektiviteten og sikkerheden af ​​perkutan administration af sirolimus i behandlingen af ​​overfladiske komplicerede vaskulære anomalier.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

75

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
      • Shanghai, Kina, 210012
        • Rekruttering
        • Children's Hospital of Fudan University
        • Underforsker:
          • Yingjing Ding, MD
        • Underforsker:
          • Hanlei Yan, MD
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Kai Li, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Weili Yan, MD,PhD
        • Underforsker:
          • Ying Gong, MD,PhD
        • Underforsker:
          • Wei Yao, MD, PhD
        • Underforsker:
          • Zuopeng Wang, MD,PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltager klinisk eller patologisk diagnosticeret med KHE, TA eller komplicerede overfladiske vaskulære anomolier, der involverer lymfatiske komponenter.

    1. Tilfældet er indledende med en relativt begrænset overfladisk læsion.
    2. Deltageren har resterende overfladelæsioner efter oral medicinering.
  • Deltager uden brug af anden medicin eller kirurgisk behandling
  • Deltager med detaljerede journaler over sygdommen på tidspunktet for screeningen
  • Deltager med underskrevet og dateret informeret samtykke fra værgen/værgene

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere med Kasabach-Merritt fænomen, med blodplader <50×10 9 /L.
  • Deltagere med generel sygdom såsom hypertension, diabetes, binyrebarkinsufficiens, neurologiske sygdomme, lever- og nyredysfunktion og hjerte-lunge-insufficiens.
  • Deltagere med andre hæmatologiske sygdomme eller solid tumor.
  • Deltagere allergiske over for sirolimus eller forbinding.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Enkelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Topisk brug af sirolimus
Drop 5 ml sirolimus oral opløsning og 5 g dressing i den blandede flaske. Påfør blandet gel af topisk sirolimus på det berørte område. Brug den to gange om dagen i 6 måneder.
Medicin: Perkutan sirolimus
Vi sammenligner topisk og oral brug af sirolimus til behandling af overfladiske komplicerede vaskulære anomalier. I forsøgsgruppen administrerer vi perkutan sirolimus. Drop 5 ml sirolimus oral opløsning og 5 g dressing i den blandede flaske. Påfør blandet gel af topisk sirolimus på det berørte område. Brug den to gange om dagen i 6 måneder.
Andre navne:
  • Rapamycin
Aktiv komparator: Oral brug af sirolimus
Oral dosis af sirolimus beregnes efter kropsoverfladeareal. Tag det to gange om dagen i 6 måneder. Oprethold blodkoncentrationen af ​​sirolimus på 5-15ng/ml.
Medicin: Oral sirolimus
Vi sammenligner topisk og oral brug af sirolimus til behandling af overfladiske komplicerede vaskulære anomalier. I den aktive komparatorgruppe administrerer vi oral sirolimus. Oral dosis af sirolimus beregnes efter kropsoverfladeareal. Tag det to gange om dagen i 6 måneder. Oprethold blodkoncentrationen af ​​sirolimus på 5-15ng/ml.
Andre navne:
  • Rapamycin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Effektiv sats
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Achauer BM et al. lavet fire-niveau standarden som følger. Grad I: tumorstørrelse og hudlæsionsfarveregression ≤ 25 %; grad II: tumorstørrelse og hudlæsionsfarveregression 25%-50%; grad III: tumorstørrelse og hudlæsionsfarveregression 50-75%; grad IV: tumorstørrelse og hudlæsions farveregression ≥75%. Efter 6 måneders behandling vil patienten blive evalueret. Karakter I vil blive betragtet som ugyldig. Grade II og grad III vil blive betragtet som effektive, og grad IV vil blive betragtet som meget effektive. Dem i klasse Ⅱ, Ⅲ eller Ⅳ vil blive beregnet i effektivitetsrate.
Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer af modstandskoefficient
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Målt ved ultrasonisk doppler flowmeter ved opfølgning
Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Forekomst af uønskede hændelser
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Bivirkninger vil blive rapporteret i henhold til Common Terminology Criteria for Adverse Events, version 4.0 (CTCAE v4.0). Forekomst af komplikationer såsom mundsår, unormale leverenzymer, infektioner vil blive registreret. Det defineres som opstået, hvis den enkelte patient har nogen af ​​ovenstående komplikationer under den 6-måneders intervention
Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Blodpladetal
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Blodpladetal er en af ​​de vigtigste indikatorer for respons på behandlingen. Det formodes at være større end 100×10^9/L.
Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Ændringer i maksimal blodgennemstrømning
Tidsramme: Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder
Målt ved ultrasonisk doppler flowmeter ved opfølgning
Fra indlæggelse til opfølgning seks måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Children's Hospital of Fudan University

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2021

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. november 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

10. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

15. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LK210106

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Kaposiformt hæmangioendotheliom

Kliniske forsøg med Perkutan sirolimus

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Tanzania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner