Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af Soticlestat som en add-on terapi hos børn, teenagere og voksne med Lennox-Gastaut syndrom

17. august 2026 opdateret af: Takeda

En multicenter, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel gruppeundersøgelse for at evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​Soticlestat som supplerende terapi hos pædiatriske og voksne forsøgspersoner med Lennox-Gastaut syndrom (LGS)

Formålet med undersøgelsen er:

  • for at finde ud af, om soticlestat, når det gives som tillægsbehandling, reducerer antallet af større motoriske faldanfald hos børn, teenagere og voksne med Lennox-Gastaut syndrom.
  • at vurdere sikkerhedsprofilen for soticlestat, når det gives i kombination med andre behandlinger.

Deltagerne vil modtage deres standard-anfaldsbehandling plus enten soticlestat-tabletter eller placebo. En placebo ligner soticlestat, men vil ikke have nogen medicin i sig. Deltagerne vil tage soticlestat eller placebo i 16 uger, efterfulgt af en gradvis dosisreduktion i 1 uge. Derefter vil deltagerne blive fulgt op i 2 uger.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Lægemidlet, der testes i denne undersøgelse, kaldes soticlestat (TAK-935). Soticlestat vil blive vurderet for effektivitet, sikkerhed og tolerabilitet hos pædiatriske og voksne deltagere med LGS.

Undersøgelsen vil inkludere cirka 234 patienter. Deltagerne vil blive tilfældigt tildelt (tilfældigt, som at vende en mønt) i forholdet 1:1 for at modtage standardbehandling (SOC) plus en af ​​følgende supplerende terapier, som forbliver uoplyst for deltageren og undersøgelseslægen under undersøgelsen (medmindre der er et akut medicinsk behov):

  1. Soticlestat
  2. Placebo (dummy inaktiv pille - dette er en tablet/mini-tablet, der ligner undersøgelseslægemidlet, men har ingen aktiv ingrediens)

Deltagerne vil modtage soticlestat eller matchende placebo baseret på deres vægt i den 4-ugers titreringsperiode. Efter titreringsperioden vil deltagerne fortsat modtage den samme dosis i den 12-ugers vedligeholdelsesperiode. Dosis vil derefter blive nedtrappet, hvis deltagerne beslutter at afbryde behandlingen og/eller ikke anses for at være berettiget til at fortsætte i Open-label extension (OLE).

Dette multicenterforsøg vil blive gennemført over hele verden. Den samlede tid til at deltage i undersøgelsen vil være fra 22-25 uger. Ved afslutningen af ​​behandlingsperioden har deltagerne mulighed for enten at fuldføre undersøgelsen og nedtrappe forsøgsproduktet eller at gå ind i OLE, hvis de opfylder berettigelseskravene. Hvis deltagerne stopper, vil de blive fulgt op på telefonopkald cirka 14 dage efter den sidste dosis af undersøgelseslægemidlet for sikkerheds skyld.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
270

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiekontakt

Navn og kontaktoplysninger for den person, der kan besvare spørgsmål om tilmelding til en klinisk undersøgelse. Hvert sted, hvor undersøgelsen udføres, kan også have en specifik kontaktperson, som kan være bedre i stand til at besvare disse spørgsmål.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australien, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgien, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forenede Stater, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Forenede Stater, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Forenede Stater, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Forenede Stater, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Forenede Stater, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Forenede Stater, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Forenede Stater, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Frankrig
      • Marseille, Frankrig, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Frankrig, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Frankrig, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Frankrig, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Frankrig, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Grækenland
      • Larissa, Grækenland, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grækenland, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Grækenland, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Holland
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Holland, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Holland, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Italien
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italien, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italien, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italien, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italien, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Japan
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Japan, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Japan, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Japan, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Japan, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Japan, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Japan, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Japan, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Japan, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Kina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Kina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Kina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Kina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Kina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Kina, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Kina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Kina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Letland
      • Riga, Letland, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polen, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Rusland
      • Yekaterinburg, Rusland, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Serbien
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbien, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbien, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbien, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Spanien, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Seville, Spanien, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Tyskland
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Tyskland, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Tyskland, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Ukraine
      • Ivano-Frankivsk, Ukraine, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ukraine, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ukraine, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraine, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ukraine, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Ungarn, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Ungarn, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Ungarn, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 55 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Har dokumenteret klinisk diagnose af LGS.
  2. Har haft ≥8 MMD-anfald hver måned i de 3 måneder forud for screening baseret på de historiske oplysninger og har haft ≥8 MMD-anfald pr. 28 dage i løbet af den 4 til 6 ugers prospektive baselineperiode.
  3. Vejer ≥10 kg ved screeningsbesøget (besøg 1).
  4. Manglende kontrol af anfald på trods af passende forsøg med mindst 1 ASM baseret på historisk information, og er i øjeblikket på en anti-anfaldsbehandling eller andre behandlingsmuligheder, der betragtes som standardbehandling (SOC).
  5. Håndværksmæssige cannabidioler er tilladt i en stabil dosis i mindst 4 uger før screeningsbesøget (besøg 1); doseringsregimet og producenten bør forblive konstant gennem hele undersøgelsen. (Håndværks cannabidiol tælles ikke som ASM'er.)
  6. Tager i øjeblikket 0 til 3 ASM'er i stabile doser i mindst 4 uger før screeningsbesøget (besøg 1); Fenfluramin og cannabidiol (Epidiolex) er tilladt, hvor det er tilgængeligt og tælles som en ASM. ASM-doseringsregimen skal forblive konstant gennem hele undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

  1. Indlagt på en medicinsk institution og intuberet til behandling af status epilepticus 2 eller flere gange i de 3 måneder umiddelbart før screening (besøg 1). Med henblik på dette eksklusionskriterium defineres status som kontinuerlig anfaldsaktivitet, der varer længere end 5 minutter eller gentagne anfald uden tilbagevenden til baseline mellem anfaldene.
  2. Ustabil, klinisk signifikant neurologisk (ud over den sygdom, der undersøges), psykiatrisk, kardiovaskulær, oftalmologisk, pulmonal, lever, nyre, metabolisk, gastrointestinal, urologisk, immunologisk, hæmatopoietisk, endokrin sygdom, malignitet inklusive progressive tumorer eller andre abnormiteter, der kan påvirke evnen til at deltage i undersøgelsen, eller som potentielt kan forvirre undersøgelsesresultaterne. Det er investigatorens ansvar at vurdere den kliniske betydning; dog kan konsultation med den medicinske monitor være berettiget.
  3. Anses af investigator for at være i overhængende risiko for selvmord eller skade på sig selv, andre eller ejendom, eller deltageren har forsøgt selvmord inden for 12 måneder før screeningsbesøget (besøg 1). Deltagere, der har positive svar på punktnummer 4 eller 5 på Columbia selvmordssværhedsgradsskalaen (C-SSRS) før dosering (besøg 2), er udelukket. Denne skala vil kun blive administreret til deltagere i alderen ≥6 år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Placebo komparator: Placebo
Soticlestat placebo-matchende mini-tabletter eller tabletter, oralt eller via G-rør eller MIC-KEY-knap eller J-rør, BID, op til 4 uger under titrering. Deltagerne fortsatte med at modtage soticlestat placebo-matchende mini-tabletter eller tabletter i 12 uger under vedligeholdelse. Den samlede varighed af behandlingen var op til 16 uger (fuld behandlingsperiode). Soticlestat matchende tapering blev udført for at fastholde blinden, hvis deltagerne besluttede at afbryde behandlingen.
Medicin: Placebo
Soticlestat placebo-matchende mini-tabletter eller tabletter.
Eksperimentel: Soticlestat

Deltagere, der vejer <45 kg: Soticlestat, minitabletter, i en dosis på 40 mg til 200 mg, oralt eller via G-rør eller MIC-KEY knap eller J-rør, BID baseret på kropsvægt op til 4 uger under titrering. Deltagerne fortsatte med at modtage den dosis, som de havde ved afslutningen af ​​titreringen, i 12 uger under vedligeholdelse. Den samlede varighed af behandlingen var op til 16 uger (fuld behandlingsperiode) med dosis nedtrappet, hvis deltagerne besluttede at afbryde behandlingen.

Deltagere, der vejer ≥45 kg: Soticlestat-minitabletter eller -tabletter med en startdosis på 100 mg BID efterfulgt af 200 mg BID og derefter 300 mg BID, op til 4 uger under titreringen. Deltagerne fortsatte med at modtage 300 mg BID i 12 uger under vedligeholdelse. Den samlede varighed af behandlingen var op til 16 uger (fuld behandlingsperiode) med dosis nedtrappet, hvis deltagerne besluttede at afbryde behandlingen.
Medicin: Soticlestat
Soticlestat mini-tabletter eller tabletter.
Andre navne:
  • TAK-935

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procent ændring fra baseline i Major Motor Drop (MMD) anfaldshyppighed pr. 28 dage i løbet af den fulde behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline; Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16
MMD-anfaldshyppighed pr. 28 dage blev defineret som det samlede antal MMD-anfald rapporteret i perioden divideret med antallet af dage i perioden, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procentvis ændring fra baseline blev defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i hele behandlingsperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvensen af ​​anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100.
Baseline; Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16
Procent ændring fra baseline i Major Motor Drop (MMD) anfaldshyppighed pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline; Vedligeholdelsesperiode: Uge 5 til 16
MMD-anfaldshyppighed pr. 28 dage blev defineret som det samlede antal MMD-anfald rapporteret i perioden divideret med antal dage i perioden, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procentvis ændring fra baseline blev defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvensen af ​​anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100.
Baseline; Vedligeholdelsesperiode: Uge 5 til 16

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentdel af respondenter i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Vedligeholdelsesperiode: Uge 5 til 16
Responders er defineret som dem med ≥50 % reduktion fra baseline i MMD-anfald i vedligeholdelsesperioden. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Vedligeholdelsesperiode: Uge 5 til 16
Procentdel af respondenter under hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16
Responders er defineret som dem med ≥50 % reduktion fra baseline i MMD-anfald under den fulde behandlingsperiode. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16
Procentdel af deltagere med ≤0%, >0% til ≤25%, >25% til ≤50%, >50% til ≤75%, >75% til ≤100% reduktion i MMD-anfald under hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16
Procent reduktion fra baseline (%) er defineret som [(Fuld behandlingsperiode MMD-anfaldsfrekvens - Baseline MMD-anfaldsfrekvens) divideret med baseline MMD-anfaldsfrekvens] ganget med 100. Data rapporteres som reduktion på ≤0%, >0% til ≤25%, >25% til ≤50%, >50% til ≤75%, >75% til ≤100% eller mere i anfald fra baseline. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16
Procentdel af deltagere med omsorgsgivers globale indtryk af forbedring (Care GI-I) skalasvar ifølge forældre/plejers rapporterede indtryk i uge 16
Tidsramme: Uge 16
Care GI-I er en 7-punkts Likert-skala, som plejepersonalet brugte til at vurdere forbedring i overordnet anfaldskontrol, adfærd, sikkerhed og tolerabilitet efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet i forhold til baseline (før behandling med undersøgelseslægemidlet). Deltageren blev bedømt som følger: 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen ændring), 5 (minimalt dårligere), 6 (meget dårligere) og 7 (meget meget dårligere ). Forælderen/plejeren gennemførte Care GI-I via interview. Lavere score indikerer forbedring. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Uge 16
Procentdel af deltagere med kliniske globale indtryk af forbedring (CGI-I)-skalaresponser i henhold til efterforskerens rapporterede indtryk i uge 16
Tidsramme: Uge 16
CGI-I (kliniker) er en 7-punkts Likert-skala, som efterforskeren skal vurdere en deltagers ændring (forbedring) i overordnet anfaldskontrol, adfærd, sikkerhed og tolerabilitet efter påbegyndelse af undersøgelseslægemidlet i forhold til baseline (før behandling med undersøgelsen) medicin). Deltageren blev bedømt som følger: 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen ændring), 5 (minimalt dårligere), 6 (meget dårligere) og 7 (meget meget dårligere ). Efterforskeren eller den udpegede vil fuldføre CGI-I. Lavere score indikerer forbedring. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Uge 16
Procentdel af deltagere med CGI-I ikke-anfaldssymptomer Instrumentsvar for hvert domæne i henhold til efterforskerens rapporterede indtryk i uge 16
Tidsramme: Uge 16
CGI-I-instrumentet for ikke-anfaldssymptomer er en række vurderinger af enkeltelementer, som investigatoren brugte til at vurdere forbedringer i symptomer og påvirkninger i udvalgte ikke-anfaldsdomæner (bevågenhed, kommunikation og forstyrrende adfærd) siden påbegyndelsen af ​​undersøgelseslægemidlet. Deltageren blev vurderet af investigator for hvert domæne som følger: 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen ændring), 5 (minimalt dårligere), 6 (meget dårligere), og 7 (meget værre). Lavere score indikerede forbedring. Data for procentdel af deltagere kategoriseret baseret på svarene for hvert domæne præsenteres. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Uge 16
Ændring fra baseline i livskvalitetsbeholdning-handicap (QI-handicap) samlet score i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
QI-handicapværktøjet er et spørgeskema rapporteret af forældre/plejer, der evaluerer livskvaliteten hos børn med intellektuelle handicap. Den indeholder 32 genstande, der dækker 6 livskvalitetsdomæner: fysisk sundhed, positive følelser, negative følelser, social interaktion, fritid og friluftsliv og uafhængighed. Hvert QI-handicap-element er vurderet på en Likert-skala af: Aldrig, Sjældent, Nogle gange, Ofte og Meget Ofte. Elementer blev lineært transformeret til en skala fra 0 til 100, hvor højere score repræsenterede bedre livskvalitet. Domænescores beregnes ved at tage et gennemsnit af elementscores. Domænescores summeres og divideres med 6 for at give en samlet score. Den samlede score spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer en bedre livskvalitet. En negativ ændring fra baseline indebærer forringet livskvalitet. Mixed-effects model for repeated measurements (MMRM) blev brugt til analyse.
Baseline, uge ​​16
Procentdel af deltagere med CGI-I-anfaldsintensitet og varighed Instrumentresponser i henhold til forælder/plejers rapporterede indtryk i uge 16
Tidsramme: Uge 16
CGI-I-anfaldsintensitets- og varighedsinstrumentet blev brugt af forælderen/plejeren til at vurdere ændringer i intensitet og/eller varighed af de mest virkningsfulde anfald fra den første vurdering. Deltagerens symptomer blev vurderet som følger: 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret), 3 (minimalt forbedret), 4 (ingen ændring), 5 (minimalt værre), 6 (meget værre) og 7 (meget meget værre). Lavere score indikerer forbedring. Procentsatser afrundes til nærmeste decimal.
Uge 16
Procentvis ændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline; Vedligeholdelsesperiode: Uge 5 til 16
Anfaldshyppighed pr. 28 dage blev defineret som det samlede antal rapporterede anfald i perioden divideret med antallet af dage i den periode, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procentvis ændring fra baseline blev defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i vedligeholdelsesperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvensen af ​​anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100.
Baseline; Vedligeholdelsesperiode: Uge 5 til 16
Procentvis ændring fra baseline i hyppigheden af ​​alle anfald pr. 28 dage i løbet af den fulde behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline; Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16
Anfaldshyppighed pr. 28 dage blev defineret som det samlede antal rapporterede anfald i perioden divideret med antallet af dage i den periode, hvor anfaldene blev vurderet ganget med 28. Procentvis ændring fra baseline blev defineret som (hyppighed af anfald pr. 28 dage i hele behandlingsperioden - hyppighed af anfald pr. 28 dage ved baseline) divideret med frekvensen af ​​anfald pr. 28 dage ved baseline ganget med 100.
Baseline; Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16
Ændring fra baseline i procent af MMD-anfaldsfrie dage i løbet af den fulde behandlingsperiode
Tidsramme: Baseline op til uge 16
MMD-anfaldsfri dage blev defineret som det antal dage, deltageren forblev MMD-anfaldsfri efter påbegyndelse af behandlingen. Ændringen fra baseline i procent af MMD-anfaldsfrie dage blev defineret som procentdelen af ​​anfaldsfrie dage i løbet af den fulde behandlingsperiode minus procentdelen af ​​anfaldsfrie dage under baseline. En lineær model med behandlingsgruppe og aldersstratum som faktorer og basislinjeprocent som en kovariat blev brugt til analyse.
Baseline op til uge 16
Længste MMD-anfaldsfri interval i hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16
Længste MMD-anfaldsfri interval blev defineret som den længste periode, hvor deltageren forblev MMD-anfaldsfri efter påbegyndelse af behandlingen. En lineær model med behandlingsgruppe og aldersstratum som faktorer blev brugt til analyse.
Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16
Antal dage, hvor Rescue Antiseizure Medicine (ASM) anvendes i løbet af hele behandlingsperioden
Tidsramme: Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16

Brug af rednings-ASM blev registreret i case-rapportformularen (CRF) sammen med start- og slutdato for medicinering. Baseret på

start- og slutdatoerne for alle rednings-ASM'er taget af en deltager, antallet af dage i løbet af den fulde behandlingsperiode, hvor rednings-ASM blev brugt, blev udledt.
Fuld behandlingsperiode: Uge 1 til 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Takeda

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
8. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
25. januar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
25. januar 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
18. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
23. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. august 2026

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (EudraCT nummer)
  • jRCT2051210073 (Registry Identifier: jRCT)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger