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Uno studio su Soticlestat come terapia aggiuntiva in bambini, adolescenti e adulti con sindrome di Lennox-Gastaut

17 agosto 2026 aggiornato da: Takeda

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di Soticlestat come terapia aggiuntiva in soggetti pediatrici e adulti con sindrome di Lennox-Gastaut (LGS)

Gli obiettivi dello studio sono:

  • per sapere se soticlestat, quando somministrato come terapia aggiuntiva, riduce il numero di crisi epilettiche gravi in ​​bambini, adolescenti e adulti con sindrome di Lennox-Gastaut.
  • per valutare il profilo di sicurezza di soticlestat quando somministrato in combinazione con altre terapie.

I partecipanti riceveranno la loro terapia anticonvulsiva standard, oltre a compresse di soticlestat o placebo. Un placebo sembra proprio come soticlestat ma non contiene alcuna medicina. I partecipanti assumeranno soticlestat o placebo per 16 settimane, seguite da una graduale riduzione della dose per 1 settimana. Quindi, i partecipanti saranno seguiti per 2 settimane.

Panoramica dello studio

Stato

Stato

Indica lo stato di reclutamento attuale o lo stato di accesso ampliato.
Completato

Condizioni

Condizioni

La malattia, il disturbo, la sindrome, la malattia o la lesione oggetto di studio. Su ClinicalTrials.gov, le condizioni possono includere anche altri problemi relativi alla salute, come la durata della vita, la qualità della vita e i rischi per la salute.

Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.

Descrizione dettagliata

Il farmaco testato in questo studio si chiama soticlestat (TAK-935). Soticlestat sarà valutato per l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità nei partecipanti pediatrici e adulti con LGS.

Lo studio arruolerà circa 234 pazienti. I partecipanti verranno assegnati in modo casuale (per caso, come lanciare una moneta) in un rapporto 1:1 per ricevere lo standard di cura (SOC) più una delle seguenti terapie aggiuntive che rimarranno segrete al partecipante e al medico dello studio durante lo studio (a meno che c'è un bisogno medico urgente):

  1. Soticlestat
  2. Placebo (pillola fittizia inattiva - questa è una compressa/mini-compressa che assomiglia al farmaco in studio ma non ha principio attivo)

I partecipanti riceveranno soticlestat o placebo corrispondente in base al loro peso nel periodo di titolazione di 4 settimane. Dopo il periodo di titolazione, i partecipanti continueranno a ricevere la stessa dose nel periodo di mantenimento di 12 settimane. La dose verrà quindi ridotta se i partecipanti decidono di interrompere il trattamento e/o non sono ritenuti idonei a continuare nell'estensione in aperto (OLE).

Questo studio multicentrico sarà condotto in tutto il mondo. Il tempo complessivo per partecipare allo studio sarà di 22-25 settimane. Alla fine del periodo di trattamento, i partecipanti hanno la possibilità di completare lo studio e ridurre gradualmente il prodotto sperimentale o di entrare nell'OLE se soddisfano i requisiti di ammissibilità. Se i partecipanti interrompono, verranno seguiti telefonicamente circa 14 giorni dopo l'ultima dose del farmaco in studio per motivi di sicurezza.

Tipo di studio

Tipo di studio

Descrive la natura di uno studio clinico. I tipi di studio includono studi interventistici (chiamati anche studi clinici), studi osservazionali (compresi i registri dei pazienti) e accesso allargato.
Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

Iscrizione

Il numero di partecipanti a uno studio clinico. L'iscrizione "anticipata" è il numero target di partecipanti di cui i ricercatori hanno bisogno per lo studio.
270

Fase

Fase

La fase di una sperimentazione clinica che studia un farmaco o un prodotto biologico, sulla base delle definizioni sviluppate dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense. La fase si basa sull'obiettivo dello studio, sul numero di partecipanti e su altre caratteristiche. Ci sono cinque fasi: Early Phase 1 (precedentemente indicata come Fase 0), Phase 1, Phase 2, Phase 3 e Phase 4. Not Applicable è usato per descrivere sperimentazioni senza fasi definite dalla FDA, incluse sperimentazioni di dispositivi o interventi comportamentali.
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Contatto studio

Il nome e le informazioni di contatto della persona che può rispondere alle domande di iscrizione per uno studio clinico. Ogni sede in cui viene condotto lo studio può anche avere un contatto specifico, che potrebbe essere maggiormente in grado di rispondere a tali domande.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
    • Queensland
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Childrens Hospital
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Hospital
  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgio, 2650
        • UZ Antwerpen PIN
    • Brabant Wallon
      • Ottignies-Louvain-la-Neuve, Brabant Wallon, Belgio, 1340
        • Centre Neurologique William Lennox
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, T3B 6A8
        • Alberta Childrens Hospital
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V5Z 4H4
        • Child and Family Research Institute
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • Hospital for Sick Children
  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100034
        • Peking University First Hospital
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Beijing Children's Hospital,Capital Medical University
    • Chongqing Municipality
      • Chongqing, Chongqing Municipality, Cina, 400014
        • Children's Hospital of Chongqing Medical University
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510260
        • The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510623
        • Guangzhou Women and Children's Medical Center
      • Shenzhen, Guangdong, Cina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430010
        • Wuhan Childrens hospital
    • Hunan
      • Changsha, Hunan, Cina, 410008
        • Xiangya Hospital Central South University
    • Jiangxi
      • Nanchang, Jiangxi, Cina, 330006
        • Jiangxi Provincial Children's Hospital
    • Jilin
      • Changchun, Jilin, Cina, 130021
        • The First Hospital of Jilin University
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Children's Hospital of Fudan University
      • Shanghai, Shanghai Municipality, Cina, 200040
        • Children's Hospital of Shanghai
  • Francia
      • Marseille, Francia, 13386
        • Hopitaux de La Timone
      • Paris, Francia, 75019
        • Hopital Robert Debre
      • Paris, Francia, 75015
        • Hopital Necker - Enfants Malades
    • Cote-d'Or
      • Dijon, Cote-d'Or, Francia, 21079
        • CHRU Dijon Hopital General
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
  • Germania
    • Bavaria
      • Vogtareuth, Bavaria, Germania, 83569
        • Schon Klinik Vogtareuth
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60528
        • Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Germania, 33617
        • Krankenhaus Mara gGmbH - Epilepsiezentrum Bethel
    • Sachse
      • Radeberg, Sachse, Germania, 1454
        • Kleinwachau Sachsisches Epilepsiezentrum Radeberg Gemeinnutzige Gmbh
  • Giappone
    • Aiti
      • Nagakute-Shi, Aiti, Giappone, 480-1195
        • Aichi Medical University Hospital
    • Hukuoka
      • Fukuoka, Hukuoka, Giappone, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital
    • Kumamoto
      • Kumamoto, Kumamoto, Giappone, 862-0947
        • Kumamoto-Ezuko Medical Center for The Severely Disabled
    • Nagasaki
      • Omura-Shi, Nagasaki, Giappone, 856-0835
        • National Hospital Organization Nagasaki Medical Center
    • Niigata
      • Niigata, Niigata, Giappone, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Giappone, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Neyagawa, Osaka, Giappone, 572-0085
        • Yasuhara Childrens Clinic
      • Osaka, Osaka, Giappone, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
      • Suita-Shi, Osaka, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Shizuoka
      • Shizuoka, Shizuoka, Giappone, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Tokyo
      • Kodaira-Shi, Tokyo, Giappone, 187-0031
        • National Center of Neurology and Psychiatry
  • Grecia
      • Larissa, Grecia, 411 10
        • University General Hospital of Larissa
      • Thessaloniki, Grecia, 546 42
        • Hippokration Hospital
    • Attica
      • Chaïdári, Attica, Grecia, 124 62
        • Attikon University General Hospital
  • Italia
    • Emilia-Romagna
      • Bologna, Emilia-Romagna, Italia, 40139
        • Ospedale Bellaria
    • Lazio
      • Rome, Lazio, Italia, 168
        • Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli
    • Lombardy
      • Pavia, Lombardy, Italia, 27100
        • ASST di Pavia - Fondazione Istituto Neurologico Mondino IRCCS
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer - INCIPIT - PIN
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, LV-1004
        • Childrens University Hospital
  • Olanda
    • North Brabant
      • Heeze, North Brabant, Olanda, 5591 VE
        • Kempenhaeghe - PPDS
    • Overijssel
      • Zwolle, Overijssel, Olanda, 8025 BV
        • Stichting Epilepsie Instellingen Nederland
  • Polonia
      • Gdansk, Polonia, 80-952
        • Uniwersyteckie Centrum Kliniczne
      • Poznan, Polonia, 60-355
        • Szpital Kliniczny im. H.Swiecickiego Uniwersytetu Medycznego im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
    • Lesser Poland Voivodeship
      • Krakow, Lesser Poland Voivodeship, Polonia, 30-363
        • Centrum Medyczne Plejady
  • Russia
      • Yekaterinburg, Russia, 620144
        • UGMK-Zdorojie, LLC
  • Serbia
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Clinic for Neurology and Psychiatry for Children and Youth
      • Belgrade, Serbia, 11000
        • Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
      • Niš, Serbia, 18 000
        • University Clinical Center Nis
      • Novi Sad, Serbia, 21 000
        • Children and Youth Health Care Institute of Vojvodina
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 8035
        • Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga Hospital General
      • Seville, Spagna, 41013
        • Centro de Neurologia Avanzada
      • Valencia, Spagna, 46026
        • Hospital Universitari i Politecnic La Fe de Valencia
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
        • Clinica Universidad Navarra
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Phoenix Childrens Hospital
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85718
        • Center For Neurosciences
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • David Geffen School of Medicine at UCLA
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California Benioff Children's Hospital
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Stati Uniti, 80218
        • Children's Hospital Colorado.
    • Florida
      • Winter Park, Florida, Stati Uniti, 32789
        • Pediatric Neurology PA
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30328
        • Clinical Integrative Research Center of Atlanta
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics - (CRS)
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Midatlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Minnesota
      • Roseville, Minnesota, Stati Uniti, 55113
        • Minnesota Epilepsy Group PA
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039
        • Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • NYU Comprehensive Epilepsy Center
      • New York, New York, Stati Uniti, 10001
        • Premier Healthcare Inc.
      • New York, New York, Stati Uniti, 10075
        • Northwell Health Physician Partners - Neurology at Lenox Hill
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19107
        • Thomas Jefferson University
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • St. Christopher's Hospital for Children
      • York, Pennsylvania, Stati Uniti, 17403
        • WellSpan Oncology Research
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina Children Hospital - PIN
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Cook Children's Medical Center - Jane and John Justin Neurosciences Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
        • University of Utah - Primary Children's Hospital - PPDS
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stati Uniti, 98105
        • Seattle Children's Hospital
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98402
        • MultiCare Institute for Research & Innovation (Tacoma)
  • Ucraina
      • Ivano-Frankivsk, Ucraina, 76018
        • Communal Non-commercial Enterprise Iv-Frank Regional Childrens Clinical Hosp of Iv-Frank RC
      • Kyiv, Ucraina, 4080
        • CNPE Clinical Hospital Psychiatry of the Executive Body of the Kyiv City Council KCSA
      • Kyiv, Ucraina, 4209
        • SI Ukr. Med. Rehabilitation Center For Children With Organic Injury of Nervous System of MoH of Ukr
    • Dnipropetrovsk Oblast
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucraina, 49100
        • Municipal Institution Dnipropetrovsk Regional Children Clinical Hospital of DRC
      • Dnipro, Dnipropetrovsk Oblast, Ucraina, 49101
        • Communal Non-profit Enterprise City Childrens Clinical Hospital #6 of DCC
  • Ungheria
      • Budapest, Ungheria, 1145
        • Orszagos Mentalis, Ideggyogyaszati es Idegsebeszeti Intezet
      • Budapest, Ungheria, 1023
        • Szent Janos Korhaz es Eszak-budai Egyesitett Korhazak
      • Budapest, Ungheria, 1143
        • Bethesda Gyermekkorhaz
    • Baranya
      • Pécs, Baranya, Ungheria, 7623
        • Pecsi Tudomanyegyetem

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Criteri di ammissibilità

I requisiti chiave che devono soddisfare le persone che vogliono partecipare a uno studio clinico o le caratteristiche che devono avere. I criteri di ammissibilità sono costituiti sia da criteri di inclusione (necessari a una persona per partecipare allo studio) sia da criteri di esclusione (che impediscono a una persona di partecipare). I tipi di criteri di ammissibilità includono se uno studio accetta volontari sani, ha requisiti di età o gruppo di età o è limitato dal sesso.

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 55 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Ha documentato la diagnosi clinica di LGS.
  2. - Ha avuto ≥8 crisi di MMD ogni mese nei 3 mesi precedenti lo screening sulla base delle informazioni storiche e ha avuto ≥8 crisi di MMD ogni 28 giorni durante il periodo di riferimento prospettico da 4 a 6 settimane.
  3. Pesa ≥10 kg alla visita di screening (Visita 1).
  4. Mancato controllo delle crisi nonostante studi appropriati di almeno 1 ASM basati su informazioni storiche, ed è attualmente in terapia anticonvulsiva o altre opzioni di trattamento considerate come standard di cura (SOC).
  5. I cannabidioli artigianali sono consentiti a una dose stabile per almeno 4 settimane prima della visita di screening (Visita 1); il regime di dosaggio e il produttore dovrebbero rimanere costanti durante lo studio. (I cannabidioli artigianali non saranno conteggiati come ASM.)
  6. Attualmente assume da 0 a 3 ASM a dosi stabili per almeno 4 settimane prima della visita di screening (Visita 1); La fenfluramina e il cannabidiolo (Epidiolex) sono consentiti ove disponibili e conteggiati come ASM. Il regime di dosaggio dell'ASM deve rimanere costante per tutto lo studio.

Criteri di esclusione:

  1. Ricoverato in una struttura medica e intubato per il trattamento dello stato epilettico 2 o più volte nei 3 mesi immediatamente precedenti lo Screening (Visita 1). Ai fini di questo criterio di esclusione, lo stato è definito come attività convulsiva continua che dura più di 5 minuti o convulsioni ripetute senza ritorno al basale tra le convulsioni.
  2. Neurologiche instabili, clinicamente significative (diverse dalla malattia studiata), malattie psichiatriche, cardiovascolari, oftalmologiche, polmonari, epatiche, renali, metaboliche, gastrointestinali, urologiche, immunologiche, ematopoietiche, endocrine, tumori maligni inclusi tumori progressivi o altre anomalie che possono avere un impatto la capacità di partecipare allo studio o che potrebbero potenzialmente confondere i risultati dello studio. È responsabilità dello sperimentatore valutare il significato clinico; tuttavia, può essere giustificata la consultazione con il monitor medico.
  3. Considerato dallo sperimentatore a rischio imminente di suicidio o lesioni a se stesso, agli altri o alla proprietà, o il partecipante ha tentato il suicidio entro 12 mesi prima della Visita di screening (Visita 1). I partecipanti che hanno risposte positive sugli elementi numeri 4 o 5 sulla scala di valutazione della gravità del suicidio della Columbia (C-SSRS) prima della somministrazione (Visita 2) sono esclusi. Questa scala verrà somministrata solo ai partecipanti di età ≥6 anni.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm

Gruppo di partecipanti / Arm

Un gruppo o sottogruppo di partecipanti a uno studio clinico che riceve un intervento/trattamento specifico o nessun intervento, secondo il protocollo dello studio.
Intervento / Trattamento

Intervento / Trattamento

Un processo o un'azione che è al centro di uno studio clinico. Gli interventi includono farmaci, dispositivi medici, procedure, vaccini e altri prodotti sperimentali o già disponibili. Gli interventi possono anche includere approcci non invasivi, come l'educazione o la modifica della dieta e dell'esercizio fisico.
Comparatore placebo: Placebo
Minicompresse o compresse Soticlestat corrispondenti al placebo, per via orale o tramite G-tube o pulsante MIC-KEY o J-tube, BID, fino a 4 settimane durante la titolazione. I partecipanti hanno continuato a ricevere minicompresse o compresse soticlestat corrispondenti al placebo per 12 settimane durante il mantenimento. La durata totale del trattamento è stata fino a 16 settimane (periodo di trattamento completo). La riduzione graduale dell'abbinamento di Soticlestat è stata effettuata per mantenere i pazienti in cieco nel caso in cui i partecipanti decidessero di interrompere il trattamento.
Droga: Placebo
Soticlestat minicompresse o compresse corrispondenti al placebo.
Sperimentale: Soticlestat

Partecipanti di peso <45 kg: Soticlestat, mini-compresse, alla dose da 40 mg a 200 mg, per via orale o tramite tubo G o pulsante MIC-KEY o tubo J, BID in base al peso corporeo fino a 4 settimane durante la titolazione. I partecipanti hanno continuato a ricevere la dose che assumevano alla fine della titolazione, per 12 settimane durante il mantenimento. La durata totale del trattamento arrivava fino a 16 settimane (periodo di trattamento completo) con la dose ridotta gradualmente se i partecipanti decidevano di interrompere il trattamento.

Partecipanti di peso ≥ 45 kg: minicompresse o compresse di Soticlestat con una dose iniziale di 100 mg BID seguita da 200 mg BID e poi 300 mg BID, fino a 4 settimane durante la titolazione. I partecipanti hanno continuato a ricevere 300 mg BID per 12 settimane durante il mantenimento. La durata totale del trattamento arrivava fino a 16 settimane (periodo di trattamento completo) con la dose ridotta gradualmente se i partecipanti decidevano di interrompere il trattamento.
Droga: Soticlestat
Soticlestat mini-compresse o compresse.
Altri nomi:
  • TAK-935

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misure di risultato primarie

Nel protocollo di uno studio clinico, la misura dell'esito pianificato più importante per valutare l'effetto di un intervento/trattamento. La maggior parte degli studi clinici ha una misura di esito primaria, ma alcuni ne hanno più di una.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale rispetto al basale della frequenza delle crisi convulsive motorie maggiori (MMD) ogni 28 giorni durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
La frequenza delle crisi MMD per 28 giorni è stata definita come il numero totale di crisi MMD segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è stata definita come (frequenza delle crisi ogni 28 giorni durante l'intero periodo di trattamento - frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale) divisa per la frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Linea di base; Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Variazione percentuale rispetto al basale della frequenza delle crisi epilettiche gravi di caduta motoria (MMD) ogni 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16
La frequenza delle crisi MMD per 28 giorni è stata definita come il numero totale di crisi MMD segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è stata definita come (frequenza delle crisi ogni 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale) divisa per la frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Linea di base; Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16

Misure di risultato secondarie

Misure di risultato secondarie

Nel protocollo di uno studio clinico, una misura dell'esito pianificato che non è importante quanto la misura dell'esito primario per valutare l'effetto di un intervento ma è comunque di interesse. La maggior parte degli studi clinici ha più di una misura di esito secondaria.
Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Percentuale di risponditori durante il periodo di manutenzione
Lasso di tempo: Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16
I soggetti che hanno risposto sono definiti come quelli con una riduzione ≥50% rispetto al basale delle crisi MMD durante il periodo di mantenimento. Le percentuali vengono arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16
Percentuale di pazienti che hanno risposto durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Sono definiti responsivi quelli con una riduzione ≥50% rispetto al basale delle crisi MMD durante l'intero periodo di trattamento. Le percentuali vengono arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Percentuale di partecipanti con riduzione delle crisi epilettiche da MMD ≤0%, da >0% a ≤25%, da >25% a ≤50%, da >50% a ≤75%, da >75% a ≤100% durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
La riduzione percentuale rispetto al basale (%) è definita come [(Frequenza delle crisi MMD nel periodo di trattamento completo - Frequenza delle crisi MMD al basale) diviso per la Frequenza delle crisi MMD al basale] moltiplicato per 100. I dati vengono riportati come riduzione da ≤0%, da >0% a ≤25%, da >25% a ≤50%, da >50% a ≤75%, da >75% a ≤100% o più delle crisi epilettiche rispetto al basale. Le percentuali vengono arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Percentuale di partecipanti con risposte alla scala Global Impression of Improvement (Care GI-I) del caregiver in base all'impressione riportata dal genitore/caregiver alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
Il Care GI-I è una scala Likert a 7 punti utilizzata dal caregiver per valutare il miglioramento nel controllo generale delle crisi, nel comportamento, nella sicurezza e nella tollerabilità dopo l'inizio del farmaco in studio rispetto al basale (prima del trattamento con il farmaco in studio). Il partecipante è stato valutato come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggiorato) e 7 (molto molto peggiorato). ). Il genitore/caregiver ha completato il Care GI-I tramite intervista. I punteggi più bassi indicano un miglioramento. Le percentuali vengono arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Settimana 16
Percentuale di partecipanti con risposte alla scala Clinical Global Impression of Improvement (CGI-I) secondo l'impressione riportata dallo sperimentatore alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
La CGI-I (medico) è una scala Likert a 7 punti che consente allo sperimentatore di valutare il cambiamento (miglioramento) di un partecipante nel controllo generale delle crisi, nel comportamento, nella sicurezza e nella tollerabilità dopo l'inizio del farmaco in studio rispetto al basale (prima del trattamento con lo studio farmaco). Il partecipante è stato valutato come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggiorato) e 7 (molto molto peggiorato). ). L'investigatore o la persona designata completerà il CGI-I. I punteggi più bassi indicano un miglioramento. Le percentuali vengono arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Settimana 16
Percentuale di partecipanti con sintomi non convulsivi CGI-I Risposte strumentali per ciascun dominio secondo le impressioni riportate dallo sperimentatore alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
Lo strumento CGI-I per i sintomi non convulsivi è una serie di valutazioni a elemento singolo che il ricercatore ha utilizzato per valutare il miglioramento dei sintomi e gli impatti in determinati domini non convulsivi (attenzione, comunicazione e comportamenti dirompenti) dall'inizio del farmaco in studio. Il partecipante è stato valutato dallo sperimentatore per ciascun dominio come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggiorato), e 7 (molto molto peggio). I punteggi più bassi indicavano un miglioramento. Vengono presentati i dati relativi alla percentuale di partecipanti classificati in base alle risposte per ciascun dominio. Le percentuali vengono arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Settimana 16
Variazione rispetto al basale del punteggio totale dell'inventario della qualità della vita-disabilità (disabilità QI) alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
Lo strumento QI-Disability è un questionario segnalato dai genitori/caregiver che valuta la qualità della vita nei bambini con disabilità intellettiva. Contiene 32 item che coprono 6 ambiti della qualità della vita: salute fisica, emozioni positive, emozioni negative, interazione sociale, tempo libero e vita all'aria aperta e indipendenza. Ogni elemento di disabilità del QI è valutato su una scala Likert di: Mai, Raramente, A volte, Spesso e Molto spesso. Gli elementi sono stati trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, dove i punteggi più alti rappresentavano una migliore qualità della vita. I punteggi del dominio vengono calcolati facendo la media dei punteggi degli elementi. I punteggi del dominio vengono sommati e divisi per 6 per ottenere un punteggio totale. Il punteggio totale varia da 0 a 100, con punteggi più alti che indicano una migliore qualità della vita. Un cambiamento negativo rispetto al basale implica un deterioramento della qualità della vita. Per l'analisi è stato utilizzato il modello a effetti misti per misure ripetute (MMRM).
Riferimento, settimana 16
Percentuale di partecipanti con risposte strumentali relative all'intensità e alla durata delle crisi CGI-I secondo le impressioni riportate dal genitore/caregiver alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16
Lo strumento CGI-I per l'intensità e la durata delle crisi è stato utilizzato dal genitore/caregiver per valutare i cambiamenti nell'intensità e/o nella durata delle crisi con maggiore impatto dalla prima valutazione. I sintomi del partecipante sono stati valutati come segue: 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorato), 3 (minimamente migliorato), 4 (nessun cambiamento), 5 (minimamente peggiorato), 6 (molto peggiorato) e 7 (molto molto peggiorato). peggio). I punteggi più bassi indicano un miglioramento. Le percentuali vengono arrotondate alla cifra decimale più vicina.
Settimana 16
Variazione percentuale rispetto al basale della frequenza di tutte le crisi ogni 28 giorni durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16
La frequenza delle crisi per 28 giorni è stata definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è stata definita come (frequenza delle crisi ogni 28 giorni durante il periodo di mantenimento - frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale) divisa per la frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Linea di base; Periodo di manutenzione: settimane da 5 a 16
Variazione percentuale rispetto al basale della frequenza di tutte le crisi epilettiche in 28 giorni durante il periodo di trattamento completo
Lasso di tempo: Linea di base; Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
La frequenza delle crisi per 28 giorni è stata definita come il numero totale di crisi segnalate durante il periodo diviso per il numero di giorni durante il periodo in cui le crisi sono state valutate moltiplicato per 28. La variazione percentuale rispetto al basale è stata definita come (frequenza delle crisi ogni 28 giorni durante l'intero periodo di trattamento - frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale) divisa per la frequenza delle crisi ogni 28 giorni al basale moltiplicata per 100.
Linea di base; Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Variazione rispetto al basale della percentuale di giorni liberi da crisi MMD durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 16
I giorni liberi da crisi MMD sono stati definiti come il numero di giorni in cui il partecipante è rimasto libero da crisi MMD dopo l’inizio del trattamento. La variazione rispetto al basale della percentuale di giorni liberi da crisi MMD è stata definita come la percentuale di giorni liberi da crisi durante il periodo di trattamento completo meno la percentuale di giorni liberi da crisi durante il basale. Per l'analisi è stato utilizzato un modello lineare con gruppo di trattamento e fascia di età come fattori e percentuale basale come covariata.
Riferimento fino alla settimana 16
Intervallo libero da crisi MMD più lungo durante il periodo di trattamento completo
Lasso di tempo: Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
L’intervallo libero da crisi MMD più lungo è stato definito come il periodo di tempo più lungo in cui il partecipante è rimasto libero da crisi MMD dopo l’inizio del trattamento. Per l'analisi è stato utilizzato un modello lineare con gruppo di trattamento e fascia di età come fattori.
Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16
Numero di giorni in cui vengono utilizzati i farmaci anticonvulsivanti di salvataggio (ASM) durante l'intero periodo di trattamento
Lasso di tempo: Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16

L'uso dell'ASM di salvataggio è stato registrato nel modulo di segnalazione del caso (CRF) insieme alla data di inizio e fine della terapia. Basato su

le date di inizio e fine per tutte le ASM di salvataggio prese da un partecipante, è stato derivato il numero di giorni durante il periodo di trattamento completo in cui è stata utilizzata l'ASM di salvataggio.
Periodo di trattamento completo: settimane da 1 a 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sponsor

L'organizzazione o la persona che avvia lo studio e che ha autorità e controllo sullo studio.
Takeda

Investigatori

Investigatori

Un ricercatore coinvolto in uno studio clinico. I termini correlati includono il ricercatore principale del sito, il ricercatore secondario del sito, il presidente dello studio, il direttore dello studio e il ricercatore principale dello studio.
  • Direttore dello studio: Medical Director, Takeda (Note: This product was divested to Mistrau Bio, Inc. in 2026)

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

Inizio studio

La data effettiva in cui il primo partecipante è stato arruolato in uno studio clinico. La data di inizio dello studio "prevista" è la data che i ricercatori pensano sarà la data di inizio dello studio.
8 novembre 2021

Completamento primario (Effettivo)

Completamento primario

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento per raccogliere i dati finali per la misura dell'esito primario. Il fatto che lo studio clinico sia terminato secondo il protocollo o sia stato interrotto non influisce su questa data. Per gli studi clinici con più di una misura di esito primario con diverse date di completamento, questo termine si riferisce alla data in cui la raccolta dei dati è completata per tutte le misure di esito primario. La data di completamento principale "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento principale per lo studio.
25 gennaio 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

Completamento dello studio

La data in cui l'ultimo partecipante a uno studio clinico è stato esaminato o ha ricevuto un intervento/trattamento per raccogliere i dati finali per le misure di esito primarie, le misure di esito secondarie e gli eventi avversi (ovvero l'ultima visita dell'ultimo partecipante). La data di completamento dello studio "prevista" è la data che i ricercatori ritengono sarà la data di completamento dello studio.
25 gennaio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

Primo inviato

La data in cui lo sponsor o il ricercatore dello studio ha inviato per la prima volta un record di studio a ClinicalTrials.gov. In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la prima data di invio e la disponibilità del record su ClinicalTrials.gov (la prima data di invio).
18 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

La data in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore invia per la prima volta un record di studio che è coerente con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). Lo sponsor o lo sperimentatore potrebbe dover rivedere e inviare un record di studio una o più volte prima che i criteri di revisione QC di NLM siano soddisfatti. È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
23 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

Primo Inserito

La data in cui il record dello studio è stato disponibile per la prima volta su ClinicalTrials.gov dopo la conclusione della revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). In genere c'è un ritardo di alcuni giorni tra la data in cui lo sponsor dello studio o lo sperimentatore ha presentato il record dello studio e la prima data pubblicata.
24 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

Ultimo aggiornamento pubblicato

La data più recente in cui le modifiche al record di uno studio sono state rese disponibili su ClinicalTrials.gov. Potrebbe esserci un ritardo tra il momento in cui le modifiche sono state inviate a ClinicalTrials.gov dallo sponsor o dallo sperimentatore dello studio (data di invio dell'ultimo aggiornamento) e la data di pubblicazione dell'ultimo aggiornamento.
10 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha presentato modifiche a un record di studio che sono coerenti con i criteri di revisione del controllo di qualità (QC) della National Library of Medicine (NLM). È responsabilità dello sponsor o dello sperimentatore garantire che il record dello studio sia coerente con i criteri di revisione QC NLM.
17 agosto 2026

Ultimo verificato

Ultimo verificato

La data più recente in cui lo sponsor dello studio o il ricercatore ha confermato che le informazioni su uno studio clinico su ClinicalTrials.gov sono accurate e aggiornate. Se uno studio con stato di reclutamento di reclutamento; non ancora reclutamento; o attivo, non reclutamento non è stato confermato negli ultimi 2 anni, lo stato di reclutamento dello studio viene mostrato come sconosciuto.
1 agosto 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

Altri numeri di identificazione dello studio

Identificatori o numeri ID diversi dal numero NCT assegnati a uno studio clinico dallo sponsor, dai finanziatori o da altri dello studio. Questi numeri possono includere identificatori univoci di altri registri di sperimentazione e numeri di sovvenzioni del National Institutes of Health.
  • TAK-935-3002
  • 2021-002481-40 (Numero EudraCT)
  • jRCT2051210073 (Identificatore di registro: jRCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/. Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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