Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af multiple doser af VIT-2763 hos voksne med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

7. november 2022 opdateret af: Vifor (International) Inc.

En fase 2b, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af ​​VIT-2763 multiple doser hos voksne med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​3 multiple doser af VIT-2763 målt ved reduktionen i transfusionsbyrden for røde blodlegemer (RBC) fra uge 13 til uge 24, for at identificere den mest effektive og sikre dosis.

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Trukket tilbage

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Detaljeret beskrivelse

Alle patienter, der giver skriftligt informeret samtykke, vil gennemgå en 12-ugers screeningsperiode for at afgøre, om de er berettiget til at deltage i undersøgelsen. På dag 1 vil patienter, der opfylder berettigelseskravene, blive randomiseret på en dobbeltblind måde til 1 ud af 4 behandlingsgrupper: VIT-2763 60 mg (en gang dagligt), 60 mg (to gange dagligt) eller 120 mg (to gange dagligt) eller placebo.

Randomiseringen vil blive stratificeret (balanceret fordeling på tværs af behandlingsgrupper) i henhold til β0/β0 genotype (ja/nej).

Varigheden af ​​behandlingen med VIT-2763 eller placebo er 24 uger, hvorefter patienterne vil gennemgå en 12-ugers opfølgningsperiode efter behandlingen.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Investigational site #802
      • Sofia, Bulgarien
        • Investigational site #801
      • Stara Zagora, Bulgarien
        • Investigational site #804
  • Forenede Stater
    • California
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90603-2137
        • Investigator site #710
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigator Site 404
      • Petah tikva, Israel
        • Investigator Site 406
      • Safed, Israel
        • Investigator Site 405

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt ≥40,0 kg og ≤100 kg ved screening
  • Dokumenteret diagnose beta-thalassæmi eller Hb E/beta-thalassæmi
  • Transfusionsafhængighed af røde blodlegemer (RBC), defineret som mindst 6 RBC-enheder i de 24 uger før randomisering og ingen transfusionsfri periode i ≥35 dage i denne periode
  • Evne til at forstå kravene til undersøgelsen og give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af Hb S/beta-thalassæmi, alfa-thalassæmi eller delta beta (δβ)-thalassæmi eller arvelig persistens af føtalt Hb.
  • Anamnese med delvis eller total splenektomi inden for 4 måneder før screening.
  • Historie om myokardiejernoverbelastning
  • Kronisk leversygdom eller historie med levercirrhose
  • Klinisk relevant nyresygdom
  • Anamnese eller klinisk vigtige fund af hjertesygdomme
  • Anamnese med klinisk signifikant lungesygdom
  • Ukontrolleret hypertension (> Grad 1 i henhold til NCI CTCAE nuværende version)
  • Ude af stand til at tage og absorbere oral medicin.
  • Graviditet eller amning
  • Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for 2 år før screening
  • Anamnese eller samtidige solide tumorer og/eller hæmatologiske maligniteter, medmindre de er løst inden for ≥5 sidste år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
EKSPERIMENTEL: VIT-2763 60 mg QD
VIT-2763 60 mg administreret én gang dagligt
Medicin: VIT-2763 60 mg QD
Deltagerne modtager én VIT-2763 60 mg kapsel plus én placebokapsel oralt om morgenen og 2 placebokapsler oralt om aftenen i 24 uger.
Andre navne:
  • Vamifeport 60 mg QD
EKSPERIMENTEL: VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg indgivet to gange dagligt
Medicin: VIT-2763 60 mg BID
Deltagerne modtager én VIT-2763 60 mg kapsel plus én placebo-kapsel oralt, to gange dagligt i 24 uger.
Andre navne:
  • Vamifeport 60 mg BID
EKSPERIMENTEL: VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg administreret to gange dagligt
Medicin: VIT-2763 120 mg BID
Deltagerne modtager to VIT-2763 60 mg kapsler oralt to gange dagligt i 24 uger.
Andre navne:
  • Vamifeport 120 mg BID
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsel indgivet to gange dagligt
Medicin: Placebo
Deltagerne modtager to placebo-kapsler, der matcher VIT-2763 oralt, to gange dagligt i 24 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter, der opnåede ≥33 % reduktion af RBC-transfusioner fra baseline og en reduktion på ≥2 enheder vurderet fortløbende fra uge 13 til uge 24 sammenlignet med baseline-transfusionen
Tidsramme: Uge 13 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Uge 13 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)

Sekundære resultatmål

Sekundære resultatmål

I en klinisk undersøgelses protokol er et planlagt resultatmål, der ikke er lige så vigtigt som det primære resultatmål for at evaluere effekten af ​​en intervention, men som stadig er af interesse. De fleste kliniske undersøgelser har mere end ét sekundært resultatmål.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i RBC-transfusioner i løbet af uge 13 til 24 sammenlignet med baseline-RBC-transfusionsbyrden afledt af de sidste 12 uger før randomisering.
Tidsramme: Uge 13 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Uge 13 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Andel af patienter, der opnår ≥50 % reduktion af RBC-transfusioner og ≥2 enheder vurderet over ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til 24.
Tidsramme: Ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Andel af patienter, der opnåede ≥33 % reduktion af RBC-transfusioner og ≥2 enheder vurderet over ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til 24.
Tidsramme: Ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i totalscore for livskvalitet (QoL).
Tidsramme: Uge 15 og uge 24 sammenlignet med baseline (dag 1)
Transfusionsafhængig QoL Questionnaire (TranQuol): et sygdomsspecifikt, valideret, QoL-mål udviklet til thalassæmipatienter. Voksenversionen indeholder 36 spørgsmål grupperet i 5 domæner: fysisk sundhed, følelsesmæssig sundhed, seksuel sundhed, familiefunktion og skole-/karrierefunktion. Den samlede score spænder fra 0 (dårligst) til 100 (bedst).
Uge 15 og uge 24 sammenlignet med baseline (dag 1)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
Vifor (International) Inc.

Samarbejdspartnere

Samarbejdspartnere

En anden organisation end sponsoren, der yder støtte til en klinisk undersøgelse. Denne støtte kan omfatte aktiviteter relateret til finansiering, design, implementering, dataanalyse eller rapportering.
Labcorp Drug Development Inc

Efterforskere

Efterforskere

En forsker involveret i et klinisk studie. Beslægtede termer omfatter stedets principal investigator, site sub-investigator, studieformand, undersøgelsesleder og undersøgelseshovedinvestigator.
  • Studieleder: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
20. september 2021

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
1. juli 2023

Studieafslutning (FORVENTET)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
1. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
16. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
16. juni 2021

Først opslået (FAKTISKE)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
24. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
10. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
7. november 2022

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • VIT-2763-THAL-203
  • 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger