Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt- og sikkerhedsundersøgelse af multiple doser af VIT-2763 hos voksne med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

7. november 2022 opdateret af: Vifor (International) Inc.

En fase 2b, dobbeltblind, randomiseret, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af ​​VIT-2763 multiple doser hos voksne med transfusionsafhængig beta-thalassæmi

Hovedformålet med denne undersøgelse er at evaluere effektiviteten af ​​3 multiple doser af VIT-2763 målt ved reduktionen i transfusionsbyrden for røde blodlegemer (RBC) fra uge 13 til uge 24, for at identificere den mest effektive og sikre dosis.

Studieoversigt

Status

Trukket tilbage

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Alle patienter, der giver skriftligt informeret samtykke, vil gennemgå en 12-ugers screeningsperiode for at afgøre, om de er berettiget til at deltage i undersøgelsen. På dag 1 vil patienter, der opfylder berettigelseskravene, blive randomiseret på en dobbeltblind måde til 1 ud af 4 behandlingsgrupper: VIT-2763 60 mg (en gang dagligt), 60 mg (to gange dagligt) eller 120 mg (to gange dagligt) eller placebo.

Randomiseringen vil blive stratificeret (balanceret fordeling på tværs af behandlingsgrupper) i henhold til β0/β0 genotype (ja/nej).

Varigheden af ​​behandlingen med VIT-2763 eller placebo er 24 uger, hvorefter patienterne vil gennemgå en 12-ugers opfølgningsperiode efter behandlingen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Bulgarien
      • Plovdiv, Bulgarien
        • Investigational site #802
      • Sofia, Bulgarien
        • Investigational site #801
      • Stara Zagora, Bulgarien
        • Investigational site #804
  • Forenede Stater
    • California
      • Whittier, California, Forenede Stater, 90603-2137
        • Investigator site #710
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Investigator Site 404
      • Petah tikva, Israel
        • Investigator Site 406
      • Safed, Israel
        • Investigator Site 405

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kropsvægt ≥40,0 kg og ≤100 kg ved screening
  • Dokumenteret diagnose beta-thalassæmi eller Hb E/beta-thalassæmi
  • Transfusionsafhængighed af røde blodlegemer (RBC), defineret som mindst 6 RBC-enheder i de 24 uger før randomisering og ingen transfusionsfri periode i ≥35 dage i denne periode
  • Evne til at forstå kravene til undersøgelsen og give skriftligt informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Dokumenteret diagnose af Hb S/beta-thalassæmi, alfa-thalassæmi eller delta beta (δβ)-thalassæmi eller arvelig persistens af føtalt Hb.
  • Anamnese med delvis eller total splenektomi inden for 4 måneder før screening.
  • Historie om myokardiejernoverbelastning
  • Kronisk leversygdom eller historie med levercirrhose
  • Klinisk relevant nyresygdom
  • Anamnese eller klinisk vigtige fund af hjertesygdomme
  • Anamnese med klinisk signifikant lungesygdom
  • Ukontrolleret hypertension (> Grad 1 i henhold til NCI CTCAE nuværende version)
  • Ude af stand til at tage og absorbere oral medicin.
  • Graviditet eller amning
  • Anamnese med stof- eller alkoholmisbrug inden for 2 år før screening
  • Anamnese eller samtidige solide tumorer og/eller hæmatologiske maligniteter, medmindre de er løst inden for ≥5 sidste år.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: PARALLEL
  • Maskning: TRIPLE

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: VIT-2763 60 mg QD
VIT-2763 60 mg administreret én gang dagligt
Medicin: VIT-2763 60 mg QD
Deltagerne modtager én VIT-2763 60 mg kapsel plus én placebokapsel oralt om morgenen og 2 placebokapsler oralt om aftenen i 24 uger.
Andre navne:
  • Vamifeport 60 mg QD
EKSPERIMENTEL: VIT-2763 60 mg BID
VIT-2763 60 mg indgivet to gange dagligt
Medicin: VIT-2763 60 mg BID
Deltagerne modtager én VIT-2763 60 mg kapsel plus én placebo-kapsel oralt, to gange dagligt i 24 uger.
Andre navne:
  • Vamifeport 60 mg BID
EKSPERIMENTEL: VIT-2763 120 mg BID
VIT-2763 120 mg administreret to gange dagligt
Medicin: VIT-2763 120 mg BID
Deltagerne modtager to VIT-2763 60 mg kapsler oralt to gange dagligt i 24 uger.
Andre navne:
  • Vamifeport 120 mg BID
PLACEBO_COMPARATOR: Placebo
Placebo kapsel indgivet to gange dagligt
Medicin: Placebo
Deltagerne modtager to placebo-kapsler, der matcher VIT-2763 oralt, to gange dagligt i 24 uger.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Andel af patienter, der opnåede ≥33 % reduktion af RBC-transfusioner fra baseline og en reduktion på ≥2 enheder vurderet fortløbende fra uge 13 til uge 24 sammenlignet med baseline-transfusionen
Tidsramme: Uge 13 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Uge 13 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i RBC-transfusioner i løbet af uge 13 til 24 sammenlignet med baseline-RBC-transfusionsbyrden afledt af de sidste 12 uger før randomisering.
Tidsramme: Uge 13 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Uge 13 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Andel af patienter, der opnår ≥50 % reduktion af RBC-transfusioner og ≥2 enheder vurderet over ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til 24.
Tidsramme: Ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Andel af patienter, der opnåede ≥33 % reduktion af RBC-transfusioner og ≥2 enheder vurderet over ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til 24.
Tidsramme: Ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Ethvert på hinanden følgende 12-ugers interval fra uge 1 til uge 24 sammenlignet med baseline (dag -83 til dag 1)
Gennemsnitlig ændring fra baseline i totalscore for livskvalitet (QoL).
Tidsramme: Uge 15 og uge 24 sammenlignet med baseline (dag 1)
Transfusionsafhængig QoL Questionnaire (TranQuol): et sygdomsspecifikt, valideret, QoL-mål udviklet til thalassæmipatienter. Voksenversionen indeholder 36 spørgsmål grupperet i 5 domæner: fysisk sundhed, følelsesmæssig sundhed, seksuel sundhed, familiefunktion og skole-/karrierefunktion. Den samlede score spænder fra 0 (dårligst) til 100 (bedst).
Uge 15 og uge 24 sammenlignet med baseline (dag 1)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vifor (International) Inc.

Samarbejdspartnere

Labcorp Drug Development Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Peter Szecsödy, Vifor (International) Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

20. september 2021

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. juli 2023

Studieafslutning (FORVENTET)

1. juli 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

16. juni 2021

Først opslået (FAKTISKE)

24. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

10. november 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. november 2022

Sidst verificeret

1. marts 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VIT-2763-THAL-203
  • 2021-001639-23 (EUDRACT_NUMBER)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Beta-thalassæmi

Kliniske forsøg med VIT-2763 60 mg QD

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Luxembourg

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner