Undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af ​​Viltolarsen hos ambulante og ikke-ambulante drenge med DMD (Galactic53)

Inklusionskriterier:

1. Patient (hvis alder 18 år eller ældre) eller patientens forælder(e) eller værge(r) har (har) givet skriftligt informeret samtykke og godkendelse fra Health Insurance Portability and Accountability Act, hvor det er relevant, forud for undersøgelsesrelaterede procedurer; patienter under 18 år vil blive bedt om at give skriftligt eller mundtligt samtykke i henhold til lokale krav;

2. Patienten har en bekræftet diagnose DMD defineret som:

   1. Patienten er en mand med kliniske tegn, der er kompatible med DMD; og
   2. Patienten har en bekræftet DMD-mutation i dystrofingenet, der er modtagelig for at springe over exon 53 for at genoprette dystrofin-messenger-ribonukleinsyre-læserammen, herunder bestemmelse af utvetydigt definerede exon-grænser (ved brug af teknikker såsom multiplex ligeringsafhængig probeamplifikation, komparativ genomisk hybridiseringsarray eller andre teknikker med lignende kapacitet);
3. Patienten er mere end 8 år gammel på tidspunktet for første infusion i undersøgelsen;
4. Patienten har en Brooke-skalavurdering på 3 eller bedre ELLER en opretstående FVC på 30 % eller mere ved screening;
5. Hvis patienten er seksuelt aktiv, er den villig til at afholde sig fra samleje eller anvende en barriere eller medicinsk præventionsmetode under og i 3 måneder efter afslutning af IP-administration;
6. Patient og patientens forældre/værge (hvis patienten er <18 år) og/eller plejepersonale er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, IP-administrationsplan og undersøgelsesprocedurer;
7. Patienten skal have en stabil dosis af glukokortikoid (GC) eller ikke behandlet med GC i mindst 3 måneder før den første dosis af IP og forventes at forblive på stabil dosis af GC-behandling eller uden GC i hele undersøgelsens varighed.

Andre inklusionskriterier kan være gældende

Ekskluderingskriterier:

1. Patienten har haft en akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis af IP;
2. Patienten har tegn på symptomatisk kardiomyopati (New York Heart Association klasse III eller højere);
3. Patienten har brug for ventilationsstøtte, mens han er vågen i løbet af dagen;
4. Patienten har en allergi eller overfølsomhed over for IP eller nogen af ​​dens bestanddele;
5. Patienten har alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter investigators mening;
6. Patienten har en tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke patientsikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet, eller forringe vurderingen af ​​undersøgelsesresultater, efter vurderingen af efterforskeren;
7. Patienten er blevet opereret inden for 3 måneder før den første forventede administration af IP eller har kendte planer om at blive opereret i Behandlingsperioden;
8. Patienten har positive testresultater for hepatitis B-antigen, hepatitis C-antistof eller humant immundefektvirus-antistof ved screening;
9. Patienten er blevet diagnosticeret med astma, der kræver kronisk behandling med en langtidsvirkende beta-agonist;
10. Patienten har en relevant historie med eller aktuelt stof- eller alkoholmisbrug eller brug af tobaks-/marihuanaprodukter ved at ryge eller dampe inden for 3 måneder før behandling med IP;
11. Patienten tager i øjeblikket et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før den første dosis af IP eller inden for 5 gange halveringstiden af ​​en medicin, alt efter hvad der er længst;
12. Patienten har taget enhver genterapi;
13. Patienten tager i øjeblikket ethvert andet exon-overspringsmiddel eller har taget et andet exon-overspringsmiddel inden for 3 måneder før den første dosis af IP;
14. Patienten har hydronefrose, hydroureter, nyre- eller urinvejssten, eller ureteral stenose ved renal ultralyd;
15. Patienten var tidligere indskrevet i et interventionsstudie af viltolarsen.

Andre udelukkelseskriterier kan være gældende