- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT04956289
Undersøgelse for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af Viltolarsen hos ambulante og ikke-ambulante drenge med DMD (Galactic53)
17. juli 2023 opdateret af: NS Pharma, Inc.
Et fase 2 åbent studie for at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten og effektiviteten af Viltolarsen hos ambulante og ikke-ambulante drenge med Duchenne muskeldystrofi (DMD) sammenlignet med naturhistoriske kontroller
Dette er et fase II, åbent studie, hvor ugentlige doser på 80 mg/kg viltolarsen administreres intravenøst over en 48-ugers behandlingsperiode til ambulante og ikke-ambulante DMD-patienter over 8 år.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
20
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
-
Moscow, Den Russiske Føderation, 117997
- Russian National Research Medical University
-
Saint Petersburg, Den Russiske Føderation, 194100
- Saint Petersburg State Paediatric Medical University
-
-
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23219
- Children's Hospital of Richmond at VCU
-
-
-
-
-
Roma, Italien, 00168
- Fondazione Policlinico Universitario A. Gemelli IRCCS - Universita Cattolica del Sacro Cuore
-
-
-
-
-
Istanbul, Kalkun, 34718
- Yeditepe University Kosuyolu Hospital
-
-
-
-
-
Beijing, Kina, 1000053
- The Third Medical Center of PLA General Hospital
-
Changsha, Kina, 410021
- Hunan Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanien, 08950
- Hospital Sant Joan de Déu
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
8 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Patient (hvis alder 18 år eller ældre) eller patientens forælder(e) eller værge(r) har (har) givet skriftligt informeret samtykke og godkendelse fra Health Insurance Portability and Accountability Act, hvor det er relevant, forud for undersøgelsesrelaterede procedurer; patienter under 18 år vil blive bedt om at give skriftligt eller mundtligt samtykke i henhold til lokale krav;
Patienten har en bekræftet diagnose DMD defineret som:
- Patienten er en mand med kliniske tegn, der er kompatible med DMD; og
- Patienten har en bekræftet DMD-mutation i dystrofingenet, der er modtagelig for at springe over exon 53 for at genoprette dystrofin-messenger-ribonukleinsyre-læserammen, herunder bestemmelse af utvetydigt definerede exon-grænser (ved brug af teknikker såsom multiplex ligeringsafhængig probeamplifikation, komparativ genomisk hybridiseringsarray eller andre teknikker med lignende kapacitet);
- Patienten er mere end 8 år gammel på tidspunktet for første infusion i undersøgelsen;
- Patienten har en Brooke-skalavurdering på 3 eller bedre ELLER en opretstående FVC på 30 % eller mere ved screening;
- Hvis patienten er seksuelt aktiv, er den villig til at afholde sig fra samleje eller anvende en barriere eller medicinsk præventionsmetode under og i 3 måneder efter afslutning af IP-administration;
- Patient og patientens forældre/værge (hvis patienten er <18 år) og/eller plejepersonale er villige og i stand til at overholde planlagte besøg, IP-administrationsplan og undersøgelsesprocedurer;
- Patienten skal have en stabil dosis af glukokortikoid (GC) eller ikke behandlet med GC i mindst 3 måneder før den første dosis af IP og forventes at forblive på stabil dosis af GC-behandling eller uden GC i hele undersøgelsens varighed.
Andre inklusionskriterier kan være gældende
Ekskluderingskriterier:
- Patienten har haft en akut sygdom inden for 4 uger før den første dosis af IP;
- Patienten har tegn på symptomatisk kardiomyopati (New York Heart Association klasse III eller højere);
- Patienten har brug for ventilationsstøtte, mens han er vågen i løbet af dagen;
- Patienten har en allergi eller overfølsomhed over for IP eller nogen af dens bestanddele;
- Patienten har alvorlige adfærdsmæssige eller kognitive problemer, der udelukker deltagelse i undersøgelsen, efter investigators mening;
- Patienten har en tidligere eller igangværende medicinsk tilstand, sygehistorie, fysiske fund eller laboratorieabnormiteter, der kan påvirke patientsikkerheden, gøre det usandsynligt, at behandling og opfølgning vil blive korrekt afsluttet, eller forringe vurderingen af undersøgelsesresultater, efter vurderingen af efterforskeren;
- Patienten er blevet opereret inden for 3 måneder før den første forventede administration af IP eller har kendte planer om at blive opereret i Behandlingsperioden;
- Patienten har positive testresultater for hepatitis B-antigen, hepatitis C-antistof eller humant immundefektvirus-antistof ved screening;
- Patienten er blevet diagnosticeret med astma, der kræver kronisk behandling med en langtidsvirkende beta-agonist;
- Patienten har en relevant historie med eller aktuelt stof- eller alkoholmisbrug eller brug af tobaks-/marihuanaprodukter ved at ryge eller dampe inden for 3 måneder før behandling med IP;
- Patienten tager i øjeblikket et hvilket som helst andet forsøgslægemiddel eller har taget et andet forsøgslægemiddel inden for 3 måneder før den første dosis af IP eller inden for 5 gange halveringstiden af en medicin, alt efter hvad der er længst;
- Patienten har taget enhver genterapi;
- Patienten tager i øjeblikket ethvert andet exon-overspringsmiddel eller har taget et andet exon-overspringsmiddel inden for 3 måneder før den første dosis af IP;
- Patienten har hydronefrose, hydroureter, nyre- eller urinvejssten, eller ureteral stenose ved renal ultralyd;
- Patienten var tidligere indskrevet i et interventionsstudie af viltolarsen.
Andre udelukkelseskriterier kan være gældende
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Eksperimentel: Viltolarsen
Patienter, der kan springe over exon 53, vil modtage viltolarsen intravenøse (IV) infusioner ugentligt med 80 mg/kg i op til 48 uger.
|
Modtaget under ugentlige intravenøse infusioner
Andre navne:
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
---|---|
Antal deltagere med behandlingsrelaterede bivirkninger vurderet af CTCAE v4.03
Tidsramme: baseline til op til 48 ugers behandling
|
baseline til op til 48 ugers behandling
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
---|---|---|
Peak Expiratory Flow (PEF)
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
|
baseline til 48 ugers behandling
|
|
Forced Vital Capacity (FVC)
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
|
baseline til 48 ugers behandling
|
|
Forceret udåndingsvolumen på 1 sekund (FEV1)
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
|
baseline til 48 ugers behandling
|
|
Ydeevne for øvre lemmer (PUL)
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
|
PUL 2.0 giver både en samlet score og sub-score for de 3 domæner (skulder, midterste og distale), der i DMD gradvist er involveret med en proksimal til distal gradient.
PUL omfatter 22 elementer med en indgangspost for at definere startfunktionsniveauet.
De 22 genstande er opdelt i skulderdimensionen på højt niveau (6 genstande), albuedimension på mellemniveau (9 genstande) og distale håndleds- og hånddimension (7 genstande).
For svagere patienter betyder en lav score på indgangspunktet (0 2) punkter på højt niveau, der ikke skal udføres.
Scoringsmuligheder varierer på tværs af skalaen mellem 0-1 og 0-2 alt efter præstation.
Hver dimension kan scores separat med en maksimal score på 12 for den høje skulderdimension, 17 for den mellemste albuedimension og 13 for den distale håndleds- og hånddimension.
En samlet score kan opnås ved at tilføje de 3 niveauscores (maksimal totalscore på 42).
|
baseline til 48 ugers behandling
|
Brooke skala
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
|
Brooke-skalaen for overekstremiteter har karakterer fra 1 til 6. Grad 1 gives til patienten, som kan holde begge sine arme ved siden af sin startposition og derefter er i stand til at abducere armene fuldt ud, så begge arme rører ved hinanden. over hovedet.
Grad 6 gives, når patienten ikke er i stand til at løfte hænderne til munden, og hænderne ikke viser nogen funktionel nytte.
|
baseline til 48 ugers behandling
|
Vignos skala
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
|
Vignos-skalaen for underekstremiteterne har karakterer fra 1 til 10; 1 betyder, at patienten er i stand til at gå og gå op ad trapper uden assistance, mens 10 betyder, at patienten er sengebundet.
Ambulante patienter scorer 1 til 6 og ikke-ambulante patienter scorer 7 til 10 på Vignos-skalaen.
|
baseline til 48 ugers behandling
|
Muskelstyrke målt med håndholdt dynamometer
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
|
baseline til 48 ugers behandling
|
|
North Star Ambulatory Assessment (NSAA)
Tidsramme: baseline til 48 ugers behandling
|
NSAA er en funktionel skala udviklet til brug hos ambulante børn med Duchenne muskeldystrofi (DMD).
Den består af 17 aktiviteter med karakteren 0 (ikke i stand til at udføre), 1 (udføres med modifikationer), 2 (normal bevægelse).
Den vurderer evner, der er nødvendige for at forblive ambulant, og som har vist sig gradvist at forværres hos ubehandlede DMD-patienter, såvel som ved andre muskelsvind, såsom Beckers muskeldystrofi.
NSAA Total Score varierer fra 0 til 34, med en score på 34, hvilket betyder normal funktion.
|
baseline til 48 ugers behandling
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2021
Primær færdiggørelse (Faktiske)
20. juni 2023
Studieafslutning (Faktiske)
13. juli 2023
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
30. juni 2021
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
30. juni 2021
Først opslået (Faktiske)
9. juli 2021
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
19. juli 2023
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
17. juli 2023
Sidst verificeret
1. juli 2023
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NS-065/NCNP-01-211
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Duchennes muskeldystrofi
-
PYC TherapeuticsRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Øjensygdomme, arvelig | Nethindedystrofier | Nethindedystrofistang | Retinal Dystrophy Rod ProgressiveForenede Stater, Australien
-
Stealth BioTherapeutics Inc.AfsluttetFuchs' Corneal Endothelial Dystrophy (FCED)Forenede Stater
-
Columbia UniversityNational Eye Institute (NEI); Centre Hospitalier National d'Ophtalmologie... og andre samarbejdspartnereRekrutteringRetinitis Pigmentosa | Bedste Vitelliform Macula DystrophyForenede Stater, Tyskland, Frankrig
-
Mayo ClinicNational Eye Institute (NEI)AfsluttetNethindesygdom | Bedste Vitelliform Macula Dystrophy | Bestrofinopati | Vitelliform makuladystrofi hos voksne | Autosomal Dominant VitreoretinalchoroidopatiForenede Stater
-
Stichting Achmea Slachtoffer en SamenlevingAfsluttetRSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | Algodystrofi | CRPS Type IHolland
-
Vienna Institute for Research in Ocular SurgeryRekrutteringKort Dot Fingerprint DystrophyØstrig
-
Healeon Medical IncTrukket tilbageFibromyalgi | RSD (Reflex Sympathetic Dystrophy) | CRPS - komplekst regionalt smertesyndrom type IForenede Stater, Honduras
-
Manhattan Eye, Ear & Throat HospitalGenentech, Inc.AfsluttetPolypoid choroidal vaskulopati | Pseudoxanthoma Elasticum | Patologisk nærsynethed | Retinal angiomatøs spredning | Frakkers sygdom | Idiopatisk retinal telangiektasi | Multifokal choroiditis | Rubeosis Iridis | Von Hippel Lindaus sygdom | BEDSTE VITELLIFORM MACULAR DYSTROFI, MULTIFOKAL (lidelse)Forenede Stater