Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af trofinetide til behandling af piger i alderen to til fem år, der har Rett syndrom (DAFFODIL™)

17. september 2024 opdateret af: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
At undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​langtidsbehandling med oral trofinetide hos piger med Rett syndrom

Studieoversigt

Status

Status

Angiver den aktuelle rekrutteringsstatus eller den udvidede adgangsstatus.
Afsluttet

Betingelser

Betingelser

Den sygdom, lidelse, syndrom, sygdom eller skade, der undersøges. På ClinicalTrials.gov kan tilstande også omfatte andre sundhedsrelaterede problemer, såsom levetid, livskvalitet og sundhedsrisici.

Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.

Undersøgelsestype

Undersøgelsestype

Beskriver karakteren af ​​en klinisk undersøgelse. Undersøgelsestyper omfatter interventionelle undersøgelser (også kaldet kliniske forsøg), observationsundersøgelser (herunder patientregistre) og udvidet adgang.
Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

Tilmelding

Antallet af deltagere i en klinisk undersøgelse. Den "forventede" tilmelding er det mål for antallet af deltagere, som forskerne skal bruge til undersøgelsen.
15

Fase

Fase

Stadiet af et klinisk forsøg, der studerer et lægemiddel eller et biologisk produkt, baseret på definitioner udviklet af U.S. Food and Drug Administration (FDA). Fasen tager udgangspunkt i undersøgelsens formål, antallet af deltagere og andre karakteristika. Der er fem faser: Tidlig fase 1 (tidligere opført som fase 0), fase 1, fase 2, fase 3 og fase 4. Ikke relevant bruges til at beskrive forsøg uden FDA-definerede faser, herunder forsøg med enheder eller adfærdsmæssige indgreb.
  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Berettigelseskriterier

De nøglekrav, som personer, der ønsker at deltage i et klinisk studie, skal opfylde eller de egenskaber, de skal have. Kvalifikationskriterier består af både inklusionskriterier (som er nødvendige for at en person kan deltage i undersøgelsen) og eksklusionskriterier (som forhindrer en person i at deltage). Typer af berettigelseskriterier omfatter, om en undersøgelse accepterer raske frivillige, har alders- eller aldersgruppekrav eller er begrænset af køn.

Aldre berettiget til at studere

2 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinde subjekt

    1. 2 til 4 år og kropsvægt ≥9 kg og <20 kg ved screening ELLER
    2. 5 år og kropsvægt ≥9 kg og <12 kg ved screening
  • Kan sluge undersøgelsesmedicinen, der leveres som en flydende opløsning, eller kan tage den med gastrostomisonde
  • Fagets pårørende er engelsktalende og har tilstrækkelige sprogkundskaber til at gennemføre pårørendevurderingerne
  • Har klassisk/typisk Rett syndrom (RTT) eller mulig RTT i henhold til Rett Syndrome Diagnostic Criteria
  • Har en dokumenteret sygdomsfremkaldende mutation i MECP2-genet
  • Har et stabilt mønster af anfald, eller har ikke haft nogen anfald inden for 8 uger før screening
  • Forsøgsperson og omsorgsperson(er) skal bo på et sted, hvortil undersøgelseslægemidlet kan leveres og have været på deres nuværende bopæl i mindst 4 uger før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Er blevet behandlet med insulin inden for 12 uger efter baseline
  • Har aktuelt klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (såsom hypo- eller hyperthyroidisme, type 1-diabetes mellitus eller ukontrolleret type 2-diabetes mellitus), nyre-, lever-, luftvejs- eller gastrointestinale sygdom (såsom cøliaki eller inflammatorisk tarmsygdom) eller har en større operation planlagt under studiet
  • Har en historie med eller aktuel cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume
  • Har betydelig, ukorrigeret syns- eller ukorrigeret hørenedsættelse
  • Har en historie med eller aktuel malignitet

  • Har nogen af ​​følgende:

    1. QTcF-interval på >450 ms ved screening eller baseline
    2. Anamnese med en risikofaktor for torsades de pointes (f.eks. hjertesvigt eller familiehistorie med lang QT-syndrom)
    3. Anamnese med klinisk signifikant QT-forlængelse, der anses for at sætte forsøgspersonen i øget risiko for klinisk signifikant QT-forlængelse
    4. Andre klinisk signifikante fund på EKG ved screening eller baseline

Yderligere inklusion/udelukkelseskriterier gælder. Patienterne vil blive evalueret ved baseline for at sikre, at alle kriterier for undersøgelsesdeltagelse er opfyldt. Patienter kan blive udelukket fra undersøgelsen baseret på disse vurderinger (og specifikt, hvis det fastslås, at deres baseline sundhed og tilstand ikke opfylder alle forudspecificerede adgangskriterier).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm

Deltagergruppe / Arm

En gruppe eller undergruppe af deltagere i et klinisk forsøg, der modtager en specifik intervention/behandling eller ingen intervention i henhold til forsøgets protokol.
Intervention / Behandling

Intervention / Behandling

En proces eller handling, der er i fokus for en klinisk undersøgelse. Interventioner omfatter lægemidler, medicinsk udstyr, procedurer, vacciner og andre produkter, der enten er til undersøgelse eller allerede er tilgængelige. Interventioner kan også omfatte ikke-invasive tilgange, såsom uddannelse eller ændring af kost og motion.
Eksperimentel: Lægemiddel - trofinetide
Oral dosis af trofinetide
Medicin: Trofinetide
Trofinetide-opløsning på 10-30 ml baseret på forsøgspersonens vægt ved baseline, indgivet to gange dagligt gennem munden eller gastrostomisonde (G-rør)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Primære resultatmål

I et klinisk studies protokol er det planlagte resultatmål, der er det vigtigste for at evaluere effekten af ​​en intervention/behandling. De fleste kliniske undersøgelser har ét primært resultatmål, men nogle har mere end ét.
Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af behandling med oral trofinetide
Tidsramme: Gennemsnitlig eksponering af undersøgelseslægemiddel 434 dage, svarende til 1,2 år
Procentdel af patienter med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), seponeringer på grund af AE'er, potentielt klinisk vigtige (PCI) ændringer i andre sikkerhedsvurderinger (laboratorieværdier, vitale tegn eller EKG'er, efter protokoldefinerede PCI-kriterier)
Gennemsnitlig eksponering af undersøgelseslægemiddel 434 dage, svarende til 1,2 år
AUC0-12,ss (areal under koncentrationstidskurven fra tid 0 til 12 timer ved stabil tilstand)
Tidsramme: PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Areal under koncentration-tid-kurven fra tid 0 til 12 timer ved steady state som opnået fra populationsfarmakokinetisk (PK) modellering
PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Cmax,ss (maksimal observeret lægemiddelkoncentration ved stabil tilstand)
Tidsramme: PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Maksimal observeret lægemiddelkoncentration ved steady state som opnået fra populationsfarmakokinetisk (PK) modellering
PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Cmin,ss (minimum observeret lægemiddelkoncentration ved stabil tilstand af oral trofinetide)
Tidsramme: PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Minimum observeret lægemiddelkoncentration ved steady state af oral trofinetide som opnået fra populationsfarmakokinetisk (PK) modellering
PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Tmax (tidspunkt for den maksimale observerede lægemiddelkoncentration ved steady state)
Tidsramme: PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Tidspunkt for den maksimale observerede lægemiddelkoncentration ved steady state som opnået fra populationsfarmakokinetisk (PK) modellering
PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sponsor

Den organisation eller person, der igangsætter undersøgelsen, og som har myndighed og kontrol over undersøgelsen.
ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

Studiestart

Den faktiske dato, hvor den første deltager blev tilmeldt en klinisk undersøgelse. Den "forventede" undersøgelses startdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens startdato.
22. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

Primær færdiggørelse

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention for at indsamle endelige data for det primære resultatmål. Hvorvidt det kliniske studie sluttede i henhold til protokollen eller blev afsluttet, påvirker ikke denne dato. For kliniske undersøgelser med mere end ét primært resultatmål med forskellige afslutningsdatoer refererer dette udtryk til den dato, hvor dataindsamlingen er afsluttet for alle de primære resultatmål. Den "forventede" primære afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være den primære afslutningsdato for undersøgelsen.
31. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

Studieafslutning

Den dato, hvor den sidste deltager i et klinisk studie blev undersøgt eller modtog en intervention/behandling for at indsamle endelige data for de primære resultatmål, sekundære udfaldsmål og uønskede hændelser (det vil sige den sidste deltagers sidste besøg). Den "forventede" undersøgelses afslutningsdato er den dato, som forskerne tror vil være undersøgelsens afslutningsdato.
31. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

Først indsendt

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsendte en undersøgelsespost til ClinicalTrials.gov. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den første indsendte dato og postens tilgængelighed på ClinicalTrials.gov (den første offentliggjorte dato).
23. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

Den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator første gang indsender en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Sponsoren eller investigatoren skal muligvis revidere og indsende en undersøgelsespost en eller flere gange, før NLM's kvalitetskontrolkriterier er opfyldt. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
3. august 2021

Først opslået (Faktiske)

Først opslået

Datoen, hvor undersøgelsesposten først var tilgængelig på ClinicalTrials.gov efter National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgang er afsluttet. Der er typisk en forsinkelse på et par dage mellem den dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte undersøgelsesposten, og den første offentliggjorte dato.
4. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

Sidste opdatering sendt

Den seneste dato, hvor ændringer i en undersøgelsespost blev gjort tilgængelig på ClinicalTrials.gov. Der kan være en forsinkelse mellem det tidspunkt, hvornår ændringerne blev indsendt til ClinicalTrials.gov af undersøgelsens sponsor eller investigator (datoen for sidste opdatering afsendt) og den sidste opdatering, der blev sendt.
24. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator indsendte ændringer til en undersøgelsespost, der er i overensstemmelse med National Library of Medicine (NLM) kvalitetskontrol (QC) gennemgangskriterier. Det er sponsorens eller investigatorens ansvar at sikre, at undersøgelsesposten er i overensstemmelse med NLM QC-gennemgangskriterierne.
17. september 2024

Sidst verificeret

Sidst verificeret

Den seneste dato, hvor undersøgelsens sponsor eller investigator bekræftede oplysningerne om en klinisk undersøgelse på ClinicalTrials.gov som nøjagtige og aktuelle. Hvis en undersøgelse med rekrutteringsstatus som rekruttering; rekrutterer endnu ikke; eller aktiv, ikke rekruttering er ikke blevet bekræftet inden for de seneste 2 år, er undersøgelsens rekrutteringsstatus vist som ukendt.
1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

Andre undersøgelses-id-numre

Andre identifikatorer eller ID-numre end NCT-nummeret, der er tildelt til en klinisk undersøgelse af undersøgelsens sponsor, finansieringsgivere eller andre. Disse numre kan omfatte unikke identifikatorer fra andre forsøgsregistre og National Institutes of Health-bevillingsnumre.
  • ACP-2566-009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Cookieindstillinger

Vi bruger cookies for at sikre, at vi giver dig den bedste oplevelse på vores hjemmeside. For flere detaljer skal du læse omhyggeligt vores Politik om beskyttelse af personlige oplysninger og cookies. ...>>>Du kan når som helst ændre dine præferencer eller trække dit samtykke tilbage ved at slette cookies fra din hjemmeside eller computer som beskrevet i politikken. Accepter det og vælg dine præferencer ved at markere de tilsvarende felter i afsnittet "Administrer indstillinger" nedenfor. Læs vores servicevilkår omhyggeligt, inden du fortsætter med at bruge nogen del af dette websted.
«Administrer indstillinger