Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En åben-label undersøgelse af trofinetide til behandling af piger i alderen to til fem år, der har Rett syndrom (DAFFODIL™)

17. september 2024 opdateret af: ACADIA Pharmaceuticals Inc.
At undersøge sikkerheden og tolerabiliteten af ​​langtidsbehandling med oral trofinetide hos piger med Rett syndrom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital/Harvard Medical School
    • Minnesota
      • Saint Paul, Minnesota, Forenede Stater, 55101
        • Gillette Children's Hospital
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 5 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Kvinde subjekt

    1. 2 til 4 år og kropsvægt ≥9 kg og <20 kg ved screening ELLER
    2. 5 år og kropsvægt ≥9 kg og <12 kg ved screening
  • Kan sluge undersøgelsesmedicinen, der leveres som en flydende opløsning, eller kan tage den med gastrostomisonde
  • Fagets pårørende er engelsktalende og har tilstrækkelige sprogkundskaber til at gennemføre pårørendevurderingerne
  • Har klassisk/typisk Rett syndrom (RTT) eller mulig RTT i henhold til Rett Syndrome Diagnostic Criteria
  • Har en dokumenteret sygdomsfremkaldende mutation i MECP2-genet
  • Har et stabilt mønster af anfald, eller har ikke haft nogen anfald inden for 8 uger før screening
  • Forsøgsperson og omsorgsperson(er) skal bo på et sted, hvortil undersøgelseslægemidlet kan leveres og have været på deres nuværende bopæl i mindst 4 uger før screening

Ekskluderingskriterier:

  • Er blevet behandlet med insulin inden for 12 uger efter baseline
  • Har aktuelt klinisk signifikant kardiovaskulær, endokrin (såsom hypo- eller hyperthyroidisme, type 1-diabetes mellitus eller ukontrolleret type 2-diabetes mellitus), nyre-, lever-, luftvejs- eller gastrointestinale sygdom (såsom cøliaki eller inflammatorisk tarmsygdom) eller har en større operation planlagt under studiet
  • Har en historie med eller aktuel cerebrovaskulær sygdom eller hjernetraume
  • Har betydelig, ukorrigeret syns- eller ukorrigeret hørenedsættelse
  • Har en historie med eller aktuel malignitet

  • Har nogen af ​​følgende:

    1. QTcF-interval på >450 ms ved screening eller baseline
    2. Anamnese med en risikofaktor for torsades de pointes (f.eks. hjertesvigt eller familiehistorie med lang QT-syndrom)
    3. Anamnese med klinisk signifikant QT-forlængelse, der anses for at sætte forsøgspersonen i øget risiko for klinisk signifikant QT-forlængelse
    4. Andre klinisk signifikante fund på EKG ved screening eller baseline

Yderligere inklusion/udelukkelseskriterier gælder. Patienterne vil blive evalueret ved baseline for at sikre, at alle kriterier for undersøgelsesdeltagelse er opfyldt. Patienter kan blive udelukket fra undersøgelsen baseret på disse vurderinger (og specifikt, hvis det fastslås, at deres baseline sundhed og tilstand ikke opfylder alle forudspecificerede adgangskriterier).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lægemiddel - trofinetide
Oral dosis af trofinetide
Medicin: Trofinetide
Trofinetide-opløsning på 10-30 ml baseret på forsøgspersonens vægt ved baseline, indgivet to gange dagligt gennem munden eller gastrostomisonde (G-rør)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og tolerabilitet af behandling med oral trofinetide
Tidsramme: Gennemsnitlig eksponering af undersøgelseslægemiddel 434 dage, svarende til 1,2 år
Procentdel af patienter med behandlingsudløste bivirkninger (TEAE'er), alvorlige bivirkninger (SAE'er), seponeringer på grund af AE'er, potentielt klinisk vigtige (PCI) ændringer i andre sikkerhedsvurderinger (laboratorieværdier, vitale tegn eller EKG'er, efter protokoldefinerede PCI-kriterier)
Gennemsnitlig eksponering af undersøgelseslægemiddel 434 dage, svarende til 1,2 år
AUC0-12,ss (areal under koncentrationstidskurven fra tid 0 til 12 timer ved stabil tilstand)
Tidsramme: PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Areal under koncentration-tid-kurven fra tid 0 til 12 timer ved steady state som opnået fra populationsfarmakokinetisk (PK) modellering
PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Cmax,ss (maksimal observeret lægemiddelkoncentration ved stabil tilstand)
Tidsramme: PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Maksimal observeret lægemiddelkoncentration ved steady state som opnået fra populationsfarmakokinetisk (PK) modellering
PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Cmin,ss (minimum observeret lægemiddelkoncentration ved stabil tilstand af oral trofinetide)
Tidsramme: PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Minimum observeret lægemiddelkoncentration ved steady state af oral trofinetide som opnået fra populationsfarmakokinetisk (PK) modellering
PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Tmax (tidspunkt for den maksimale observerede lægemiddelkoncentration ved steady state)
Tidsramme: PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12
Tidspunkt for den maksimale observerede lægemiddelkoncentration ved steady state som opnået fra populationsfarmakokinetisk (PK) modellering
PK-prøver blev taget før dosis og i uge 2, 4, 8 og 12

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

ACADIA Pharmaceuticals Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. maj 2023

Studieafslutning (Faktiske)

31. maj 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

3. august 2021

Først opslået (Faktiske)

4. august 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. september 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. september 2024

Sidst verificeret

1. september 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACP-2566-009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner